Edition du 06-07-2022

GenSight Biologics : validation de la demande d’AMM de LUMEVOQ® par l’Agence Européenne des Médicaments

Publié le mardi 3 novembre 2020

GenSight Biologics : validation de la demande d’AMM de LUMEVOQ® par l’Agence Européenne des MédicamentsGenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de LUMEVOQ® a passé avec succès les contrôles de validation auxquels sont soumis les dossiers déposés à l’Agence européenne des médicaments (EMA), ouvrant officiellement la procédure d’examen du dossier d’AMM.

La demande d’utilisation de la thérapie génique LUMEVOQ® pour traiter la perte de vision chez les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) due à un gène mitochondrial ND4 muté a été soumise en septembre et la procédure a été officiellement lancée le 29 octobre.

« Nous sommes ravis que la revue formelle du dossier soit en cours, et avons hâte de répondre aux questions que les comités scientifiques de l’EMA pourraient avoir, » déclare Bernard Gilly, Co-Fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. « En parallèle, nous poursuivons les préparatifs commerciaux afin de garantir que LUMEVOQ® soit disponible pour les patients le plus tôt possible. »

La NOHL est une maladie génétique mitochondriale rare, touchant principalement les jeunes adultes. La mutation du gène ND4 est associée à la perte de vision la plus sévère, la plupart des patients devenant légalement aveugles. Il existe un important besoin médical non satisfait pour les 800 à 1 200 nouveaux patients NOHL ND4 en Europe et aux Etats-Unis chaque année, et particulièrement ceux frappés par la cécité dans leurs premières années d’activité.

Lenadogene nolparvovec (nom de marque : LUMEVOQ®) est un vecteur viral adéno-associé recombinant, sérotype 2 (rAAV2/2), contenant un ADNc codant pour la forme fonctionnelle de la protéine humaine mitochondriale NADH déshydrogénase 4 (ND4), développé spécifiquement pour le traitement de la NOHL associée à une mutation du gène ND4. GenSight a déposé une demande d’AMM basée sur le rapport bénéfice/risque déterminé à partir des résultats d’une étude de Phase I/IIa (CLIN-01), de deux études pivot de Phase III (CLIN-03A : RESCUE et CLIN-03B : REVERSE), et de l’étude de suivi à long terme de RESCUE et REVERSE (CLIN 06 – résultats à 3 ans post-injection), appuyé par une méthode statistique de comparaison indirecte pour démontrer l’efficacité de la thérapie génique comparée à l’histoire naturelle.

La prochaine étape administrative importante de l’examen du dossier par l’EMA est une pause après 120 jours, au cours de laquelle le Comité des Thérapies Avancées (CAT) formulera une première série de questions. La société y répond et profite également de cette interruption pour soumettre des informations qui avaient été préalablement convenues avec l’agence.

La société travaille également à la soumission de la demande d’autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis (Biologics License Application [BLA]) de LUMEVOQ® à la FDA (Food and Drug Administration) aux Etats-Unis au second semestre 2021.

Source et visuel : GenSight Biologics








MyPharma Editions

Compléments alimentaires : Mayoly Spindler annonce l’acquisition de Pharm Nature

Publié le 5 juillet 2022
Compléments alimentaires : Mayoly Spindler annonce l’acquisition de Pharm Nature

Les laboratoires Mayoly Spindler viennent d’annoncer la signature du contrat d’acquisition du groupe Pharm Nature, entreprise bretonne spécialisée dans la conception et la commercialisation de compléments alimentaires haut de gamme à base de plantes et d’ingrédients naturels. À travers cette opération, Mayoly Spindler poursuit son développement dans le secteur des compléments alimentaires avec l’ambition de devenir un des leaders du marché européen.

Juvisé Pharmaceuticals réalise avec succès un refinancement de 400M€ suite à l’acquisition des droits mondiaux de Pylera®

Publié le 5 juillet 2022

Le laboratoire pharmaceutique français, Juvisé Pharmaceuticals, est récemment parvenu à un accord avec AbbVie pour l’acquisition des droits commerciaux mondiaux de Pylera®, une trithérapie indiquée dans l’éradication d’Helicobacter pylori, responsable d’infections gastro-intestinales. Les détails de cette transaction restent non divulgués.

Poxel : publication de deux articles précliniques portant sur le PXL065 et le PXL770 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X

Publié le 5 juillet 2022
Poxel : publication de deux articles précliniques portant sur le PXL065 et le PXL770 dans l'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X

Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé aujourd’hui la publication de deux articles précliniques portant sur le PXL065 et le PXL770 dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie (ALD) liée au chromosome X.

Oncologie : l’Institut Curie et Janssen signent un accord-cadre stratégique pour accélérer l’innovation

Publié le 4 juillet 2022
Oncologie : l’Institut Curie et Janssen signent un accord-cadre stratégique pour accélérer l’innovation

L’Institut Curie, premier centre français de lutte contre le cancer, associant un centre menant une recherche interdisciplinaire tant fondamentale qu’appliquée en cancérologie et un ensemble hospitalier de pointe, a annoné la signature d’un accord-cadre stratégique pour une durée de 5 ans avec Janssen-Cilag, une des sociétés pharmaceutiques du groupe Johnson & Johnson.

Sanofi Global Health lance la marque Impact® à but non lucratif pour 30 médicaments destinés aux pays à faible revenu

Publié le 4 juillet 2022
Sanofi Global Health lance la marque Impact® à but non lucratif pour 30 médicaments destinés aux pays à faible revenu

Sanofi Global Health a annoncé le lancement d’Impact®, une nouvelle marque de médicaments de référence produits par Sanofi qui seront distribués sans aucun profit aux populations à risque des pays les plus pauvres de la planète. La marque Impact® qui englobe, entre autres, l’insuline, le glibenclamide et l’oxaliplatine, permettra d’assurer la distribution de 30 médicaments de Sanofi dans 40 pays à faible revenu.

ADC Therapeutics : Jean-Pierre Bizzari, MD, nommé à son conseil d’administration

Publié le 4 juillet 2022
ADC Therapeutics : Jean-Pierre Bizzari, MD, nommé à son conseil d'administration

ADC Therapeutics vient d’annoncer la nomination du spécialiste du développement de médicaments oncologiques Jean-Pierre Bizzari, MD, à son CA. Par ailleurs, Ameet Mallik, nommé au poste de PDG de la société en mai 2022, rejoindra également le CA.

Drépanocytose : l’Institut Imagine va coordonner un projet subventionné par Horizon Europe sur les approches d’édition du génome

Publié le 4 juillet 2022
Drépanocytose : l'Institut Imagine va coordonner un projet subventionné par Horizon Europe sur les approches d'édition du génome

L’institut hospitalo-universitaire Imagine (Inserm, AP-HP, Université Paris Cité), également labellisé Institut Carnot, va coordonner un projet financé par Horizon Europe, le programme cadre de financement de la recherche et de l’innovation de l’Union européenne pour la période 2021-2027.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents