GenSight Biologics : validation de la demande d’AMM de LUMEVOQ® par l’Agence Européenne des Médicaments
GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de LUMEVOQ® a passé avec succès les contrôles de validation auxquels sont soumis les dossiers déposés à l’Agence européenne des médicaments (EMA), ouvrant officiellement la procédure d’examen du dossier d’AMM.
La demande d’utilisation de la thérapie génique LUMEVOQ® pour traiter la perte de vision chez les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) due à un gène mitochondrial ND4 muté a été soumise en septembre et la procédure a été officiellement lancée le 29 octobre.
« Nous sommes ravis que la revue formelle du dossier soit en cours, et avons hâte de répondre aux questions que les comités scientifiques de l’EMA pourraient avoir, » déclare Bernard Gilly, Co-Fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. « En parallèle, nous poursuivons les préparatifs commerciaux afin de garantir que LUMEVOQ® soit disponible pour les patients le plus tôt possible. »
La NOHL est une maladie génétique mitochondriale rare, touchant principalement les jeunes adultes. La mutation du gène ND4 est associée à la perte de vision la plus sévère, la plupart des patients devenant légalement aveugles. Il existe un important besoin médical non satisfait pour les 800 à 1 200 nouveaux patients NOHL ND4 en Europe et aux Etats-Unis chaque année, et particulièrement ceux frappés par la cécité dans leurs premières années d’activité.
Lenadogene nolparvovec (nom de marque : LUMEVOQ®) est un vecteur viral adéno-associé recombinant, sérotype 2 (rAAV2/2), contenant un ADNc codant pour la forme fonctionnelle de la protéine humaine mitochondriale NADH déshydrogénase 4 (ND4), développé spécifiquement pour le traitement de la NOHL associée à une mutation du gène ND4. GenSight a déposé une demande d’AMM basée sur le rapport bénéfice/risque déterminé à partir des résultats d’une étude de Phase I/IIa (CLIN-01), de deux études pivot de Phase III (CLIN-03A : RESCUE et CLIN-03B : REVERSE), et de l’étude de suivi à long terme de RESCUE et REVERSE (CLIN 06 – résultats à 3 ans post-injection), appuyé par une méthode statistique de comparaison indirecte pour démontrer l’efficacité de la thérapie génique comparée à l’histoire naturelle.
La prochaine étape administrative importante de l’examen du dossier par l’EMA est une pause après 120 jours, au cours de laquelle le Comité des Thérapies Avancées (CAT) formulera une première série de questions. La société y répond et profite également de cette interruption pour soumettre des informations qui avaient été préalablement convenues avec l’agence.
La société travaille également à la soumission de la demande d’autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis (Biologics License Application [BLA]) de LUMEVOQ® à la FDA (Food and Drug Administration) aux Etats-Unis au second semestre 2021.
Source et visuel : GenSight Biologics