Edition du 28-10-2021

GenSight Biologics : validation de la demande d’AMM de LUMEVOQ® par l’Agence Européenne des Médicaments

Publié le mardi 3 novembre 2020

GenSight Biologics : validation de la demande d’AMM de LUMEVOQ® par l’Agence Européenne des MédicamentsGenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de LUMEVOQ® a passé avec succès les contrôles de validation auxquels sont soumis les dossiers déposés à l’Agence européenne des médicaments (EMA), ouvrant officiellement la procédure d’examen du dossier d’AMM.

La demande d’utilisation de la thérapie génique LUMEVOQ® pour traiter la perte de vision chez les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) due à un gène mitochondrial ND4 muté a été soumise en septembre et la procédure a été officiellement lancée le 29 octobre.

« Nous sommes ravis que la revue formelle du dossier soit en cours, et avons hâte de répondre aux questions que les comités scientifiques de l’EMA pourraient avoir, » déclare Bernard Gilly, Co-Fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. « En parallèle, nous poursuivons les préparatifs commerciaux afin de garantir que LUMEVOQ® soit disponible pour les patients le plus tôt possible. »

La NOHL est une maladie génétique mitochondriale rare, touchant principalement les jeunes adultes. La mutation du gène ND4 est associée à la perte de vision la plus sévère, la plupart des patients devenant légalement aveugles. Il existe un important besoin médical non satisfait pour les 800 à 1 200 nouveaux patients NOHL ND4 en Europe et aux Etats-Unis chaque année, et particulièrement ceux frappés par la cécité dans leurs premières années d’activité.

Lenadogene nolparvovec (nom de marque : LUMEVOQ®) est un vecteur viral adéno-associé recombinant, sérotype 2 (rAAV2/2), contenant un ADNc codant pour la forme fonctionnelle de la protéine humaine mitochondriale NADH déshydrogénase 4 (ND4), développé spécifiquement pour le traitement de la NOHL associée à une mutation du gène ND4. GenSight a déposé une demande d’AMM basée sur le rapport bénéfice/risque déterminé à partir des résultats d’une étude de Phase I/IIa (CLIN-01), de deux études pivot de Phase III (CLIN-03A : RESCUE et CLIN-03B : REVERSE), et de l’étude de suivi à long terme de RESCUE et REVERSE (CLIN 06 – résultats à 3 ans post-injection), appuyé par une méthode statistique de comparaison indirecte pour démontrer l’efficacité de la thérapie génique comparée à l’histoire naturelle.

La prochaine étape administrative importante de l’examen du dossier par l’EMA est une pause après 120 jours, au cours de laquelle le Comité des Thérapies Avancées (CAT) formulera une première série de questions. La société y répond et profite également de cette interruption pour soumettre des informations qui avaient été préalablement convenues avec l’agence.

La société travaille également à la soumission de la demande d’autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis (Biologics License Application [BLA]) de LUMEVOQ® à la FDA (Food and Drug Administration) aux Etats-Unis au second semestre 2021.

Source et visuel : GenSight Biologics








MyPharma Editions

Takeda acquiert GammaDelta Therapeutics afin d’accélérer le développement de thérapies allogéniques à cellule T γδ contre les tumeurs solides

Publié le 28 octobre 2021
Takeda acquiert GammaDelta Therapeutics afin d’accélérer le développement de thérapies allogéniques à cellule T γδ contre les tumeurs solides

Takeda a annoncé son intention d’exercer son option d’achat de GammaDelta Therapeutics, une société axée sur l’exploitation des propriétés exceptionnelles que présentent les cellules T gamma delta (γδ) pour l’immunothérapie. Grâce à cette acquisition, Takeda disposera des plateformes de thérapie cellulaire T gamma-delta (γδ) à variable allogénique delta 1 (Vδ1) de GammaDelta qui incluent des plateformes dérivées du sang et des tissus en plus de programmes de thérapie cellulaire à un stade précoce.

Noxxon Pharma : Bryan Jennings nommé au poste de Directeur Financier

Publié le 28 octobre 2021
Noxxon Pharma : Bryan Jennings nommé au poste de Directeur Financier

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement des traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé la nomination de Bryan Jennings au poste de Directeur Financier de NOXXON à compter du 1er novembre 2021.

Sensorion dépasse l’objectif de recrutement pour SENS-401 relatif à la perte auditive neurosensorielle soudaine

Publié le 28 octobre 2021
Sensorion dépasse l’objectif de recrutement pour SENS-401 relatif à la perte auditive neurosensorielle soudaine

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, a annoncé que 115 patients ont été recrutés afin d’être traités dans le cadre d’AUDIBLE-S, l’étude de la société portant sur SENS-401, petite molécule first-in-class, chez des patients souffrant de perte auditive neurosensorielle soudaine […]

Atamyo Therapeutics : vers un essai de thérapie génique européen pour une dystrophie musculaire des ceintures

Publié le 27 octobre 2021
Atamyo Therapeutics : vers un essai de thérapie génique européen pour une dystrophie musculaire des ceintures

Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, vient d’annoncer le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-100, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein).

Innovation Biotech : Palmarès des 9 startups lauréates du nouveau programme Gene.IO

Publié le 27 octobre 2021
Innovation Biotech : Palmarès des 9 startups lauréates du nouveau programme Gene.IO

Neuf biotechs innovantes sont lauréates de Gene.IO, nouveau programme d’accélération de Genopole : un an d’accompagnement focalisé sur l’obtention d’un premier financement ou accord commercial, étape décisive pour une startup en phase d’amorçage.

Stallergenes Greer et Aptar Pharma vont développer un dispositif d’administration connecté de traitement d’immunothérapie allergénique

Publié le 27 octobre 2021
Stallergenes Greer et Aptar Pharma vont développer un dispositif d’administration connecté de traitement d’immunothérapie allergénique

Stallergenes Greer, laboratoire biopharmaceutique spécialisé dans l’immunothérapie allergénique (ITA), a annoncé la conclusion d’un partenariat exclusif avec Aptar Pharma, un leader mondial dans les systèmes d’administration de médicaments, les services et les solutions des sciences des matériaux actifs. L’accord porte sur le développement d’un dispositif d’administration connecté pionnier et de son application mobile destinés aux patients de Stallergenes Greer suivant un traitement d’immunothérapie allergénique (ITA) sublinguale.

PathoQuest, lauréat du 4e Programme d’Investissement d’Avenir, pour élargir son portefeuille de tests de contrôle qualité des biomédicaments par séquençage

Publié le 26 octobre 2021
PathoQuest, lauréat du 4e Programme d’Investissement d’Avenir, pour élargir son portefeuille de tests de contrôle qualité des biomédicaments par séquençage

PathoQuest, entreprise pionnière dans le contrôle qualité des biomédicaments par séquençage de nouvelle génération (NGS), a annoncé le soutien d’0.85M € du 4e Programme d’Investissement d’Avenir (PIA 4) dans le cadre de l’Appel à Manifestation d’Intérêts « Nouvelles biothérapies et outils de production ». Ce financement permettra à PathoQuest d’étendre sa gamme en offrant des tests de contrôle qualité (CQ) par NGS au niveau BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) pour la caractérisation génique des biomédicaments.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents