Glybera® d’uniQure : première thérapie génique approuvée en Europe
La société uniQure, basée aux Pays-Bas, a annoncé aujourd’hui l’obtention de l’approbation de la Commission européenne pour sa thérapie génique Glybera® (alipogène tiparvovec), un traitement pour les patients souffrant de déficience en lipoprotéine lipase (LPLD, également appelée hypercholestérolémie héréditaire) qui sont victimes de crises de pancréatites aigües. Glybera devient la première thérapie génique approuvée par des autorités réglementaires dans le monde occidental.
Les patients souffrant de LPLD, une maladie héréditaire très rare, sont incapables de métaboliser les particules de graisse transportées dans leur sang, ce qui entraîne une inflammation du pancréas (pancréatite), un trouble très grave et douloureux, potentiellement mortel.
« L’approbation de Glybera signifie que les patients atteints de LPLD ont pour la première fois accès à une option de traitement médical pour soigner une maladie complexe et grave », a déclaré le Professeur John Kastelein du service de médecine vasculaire du Centre médical universitaire de l’Université d’Amsterdam, aux Pays-Bas. « La LPLD entraîne des crises de pancréatite aiguës et multiples et, chez de nombreux patients, est la cause d’apparition de diabète et de complications cardiovasculaires. Cette thérapie aura un impact spectaculaire sur la vie de ces patients. Actuellement, leur unique recours consiste à limiter de manière drastique la quantité de graisse qu’ils consomment. En aidant à normaliser le métabolisme des graisses, Glybera empêche l’inflammation du pancréas et évite ainsi les douleurs et les souffrances liées et, s’il est administré suffisamment tôt, les comorbidités associées. »
Dans le cadre de cette approbation, les patients recevront un traitement avec Glybera dans des centres d’excellence dédiés, administré par des médecins spécialement formés. uniQure établira également un registre des patients afin d’améliorer davantage la compréhension de cette maladie dévastatrice et faisant l’objet de peu de recherches, ainsi que les effets du traitement avec Glybera. L’autorisation de mise sur le marché couvre les 27 États membres de l’Union européenne. uniQure s’apprête à déposer une demande d’approbation réglementaire aux États-Unis, au Canada et sur d’autres marchés.
« L’approbation finale de Glybera par la CE marque une étape essentielle dans la mise à disposition de thérapies géniques, non seulement pour la LPLD, mais également pour un grand nombre de maladies rares présentant un besoin médical largement non satisfait », a déclaré Jörn Aldag, PDG d’uniQure. « L’approbation de la CE représente une validation importante de notre plateforme de produits innovants et offre un solide soutien à nos autres programmes de développement avancés, qui se concentrent sur la porphyrie aiguë intermittente, le syndrome de Sanfilippo de type B, l’hémophilie de type B et la maladie de Parkinson. »
Source : uniQure