Edition du 07-04-2020

Glybera® d’uniQure : première thérapie génique approuvée en Europe

Publié le vendredi 2 novembre 2012

La société uniQure, basée aux Pays-Bas, a annoncé aujourd’hui l’obtention de l’approbation de la Commission européenne pour sa thérapie génique Glybera® (alipogène tiparvovec), un traitement pour les patients souffrant de déficience en lipoprotéine lipase (LPLD, également appelée hypercholestérolémie héréditaire) qui sont victimes de crises de pancréatites aigües. Glybera devient la première thérapie génique approuvée par des autorités réglementaires dans le monde occidental.

Les patients souffrant de LPLD, une maladie héréditaire très rare, sont incapables de métaboliser les particules de graisse transportées dans leur sang, ce qui entraîne une inflammation du pancréas (pancréatite), un trouble très grave et douloureux, potentiellement mortel.

« L’approbation de Glybera signifie que les patients atteints de LPLD ont pour la première fois accès à une option de traitement médical pour soigner une maladie complexe et grave », a déclaré le Professeur John Kastelein du service de médecine vasculaire du Centre médical universitaire de l’Université d’Amsterdam, aux Pays-Bas. « La LPLD entraîne des crises de pancréatite aiguës et multiples et, chez de nombreux patients, est la cause d’apparition de diabète et de complications cardiovasculaires. Cette thérapie aura un impact spectaculaire sur la vie de ces patients. Actuellement, leur unique recours consiste à limiter de manière drastique la quantité de graisse qu’ils consomment. En aidant à normaliser le métabolisme des graisses, Glybera empêche l’inflammation du pancréas et évite ainsi les douleurs et les souffrances liées et, s’il est administré suffisamment tôt, les comorbidités associées. »

Dans le cadre de cette approbation, les patients recevront un traitement avec Glybera dans des centres d’excellence dédiés, administré par des médecins spécialement formés. uniQure établira également un registre des patients afin d’améliorer davantage la compréhension de cette maladie dévastatrice et faisant l’objet de peu de recherches, ainsi que les effets du traitement avec Glybera. L’autorisation de mise sur le marché couvre les 27 États membres de l’Union européenne. uniQure s’apprête à déposer une demande d’approbation réglementaire aux États-Unis, au Canada et sur d’autres marchés.

« L’approbation finale de Glybera par la CE marque une étape essentielle dans la mise à disposition de thérapies géniques, non seulement pour la LPLD, mais également pour un grand nombre de maladies rares présentant un besoin médical largement non satisfait », a déclaré Jörn Aldag, PDG d’uniQure. « L’approbation de la CE représente une validation importante de notre plateforme de produits innovants et offre un solide soutien à nos autres programmes de développement avancés, qui se concentrent sur la porphyrie aiguë intermittente, le syndrome de Sanfilippo de type B, l’hémophilie de type B et la maladie de Parkinson. »

Source : uniQure








MyPharma Editions

Covid-19 : Biophytis lance le développement clinique COVA avec Sarconeos

Publié le 7 avril 2020
Covid-19 : Biophytis lance le développement clinique COVA avec Sarconeos

Biophytis, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de candidats médicaments pour le traitement des maladies liées à l’âge, notamment les maladies neuromusculaires, a annoncé se joindre à l’effort mondial de lutte contre le virus SARS-CoV-2. La société lance un nouveau programme de développement clinique : COVA, avec Sarconeos (BIO101) comme traitement potentiel de l’insuffisance respiratoire associée au Covid-19.

Sanofi finalise la restructuration de l’accord relatif à Praluent® avec Regeneron

Publié le 7 avril 2020
Sanofi finalise la restructuration de l’accord relatif à Praluent® avec Regeneron

Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé avoir finalisé le projet de restructuration lié à Praluent® (alirocumab) avec son partenaire américain Regeneron. À compter du 1er avril 2020, Sanofi aura l’entière responsabilité de Praluent en dehors des États-Unis et Regeneron l’entière responsabilité de Praluent aux États-Unis.

LFB : approbation par la FDA de SEVENFACT®, un nouveau facteur de coagulation VIIa recombinan

Publié le 7 avril 2020
LFB : approbation par la FDA de SEVENFACT®, un nouveau facteur de coagulation VIIa recombinan

Le LFB a annoncé que les autorités réglementaires américaines, la Food and Drug Administration, ont approuvé la demande de mise sur le marché (Biologics Licence Application 2061) de SEVENFACT®, un nouveau facteur de coagulation VIIa recombinant indiqué pour le traitement et le contrôle des épisodes hémorragiques chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus, ayant une hémophilie A ou B avec inhibiteurs (anticorps neutralisants).

COVID-19 : le traitement antiviral de Celltrion entre dans sa prochaine phase de développement

Publié le 6 avril 2020
COVID-19 : le traitement antiviral de Celltrion entre dans sa prochaine phase de développement

Le groupe Celltrion vient d’annoncer le passage réussi à la deuxième phase de développement d’un traitement antiviral pour lutter contre la pandémie de nouveau coronavirus (COVID-19), après l’achèvement le mois dernier de la première phase de validation de 300 types différents d’anticorps qui se lient à l’antigène. La bibliothèque d’anticorps a été créée à partir du sang de patients coréens guéris.

Takeda reçoit un avis favorable du CHMP pour l’ADCETRIS® en association avec une CHP

Publié le 6 avril 2020

Takeda a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait émis un avis favorable à la prolongation de l’autorisation de mise sur le marché de l’ADCETRIS ® (brentuximab vedotin) et a recommandé son approbation en association avec une CHP (cyclophosphamide, doxorubicine, prednisone) pour traiter les patients adultes atteints d’un lymphome anaplasique systémique à grandes cellules (LAGC) non traité auparavant.

OSE Immunotherapeutics : résultat positif de l’étape 1 de son essai de Phase 3 de Tedopi® dans le cancer du poumon non à petites cellules

Publié le 2 avril 2020
OSE Immunotherapeutics : résultat positif de l’étape 1 de son essai de Phase 3 de Tedopi® dans le cancer du poumon non à petites cellules

OSE Immunotherapeutics a annoncé que l’analyse des données de l’étape 1 prévue au protocole de l’essai clinique de Phase 3 de Tedopi®, Atalante 1, a montré que le critère principal de cette étape avait été atteint. Cette étude est menée chez des patients HLA-A2 positifs atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC), après échec d’un traitement par checkpoint inhibiteur immunitaire (PD-1/PD-L1).

Theranexus : succès de son étude de phase 2 pour THN102 dans la maladie de Parkinson

Publié le 1 avril 2020
Theranexus : succès de son étude de phase 2 pour THN102 dans la maladie de Parkinson

Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats-médicaments agissant sur l’interaction entre neurones et cellules gliales, a annoncé le succès de l’étude de phase 2 de son candidat-médicament THN102 dans la maladie de Parkinson.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents