Edition du 07-03-2021

Hémophilie B: avis favorable de l’EMA pour le programme pédiatrique de Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum

Publié le lundi 9 mai 2011

Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum  ont annoncé aujourd’hui que le Comité pédiatrique (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments avait émis un avis favorable sur le programme de recherche pédiatrique sur la protéine de fusion Fc-facteur IX recombinante à action prolongée (rFIXFc).

Conformément à l’avis du PDCO, Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum envisagent de lancer un essai pédiatrique mondial sur des patients de moins de 12 ans ayant déjà subi des traitements, dès qu’un volume suffisant de données issues d’une étude sur des patients plus âgés sera disponible. Compte tenu du projet de directive publié par l’EMA pour le développement de produits Facteur IX, les données pédiatriques issues de cet essai seront requises lors de la présentation initiale d’une demande d’autorisation de mise sur le marché à l’Agence européenne de régulation.

«L’approbation de notre programme de recherche pédiatrique par l’EMA marque une autre étape importante dans nos efforts visant à développer des traitements innovants pour les personnes souffrant d’hémophilie», a déclaré le Dr Glenn Pierce, vice-président de la division Traitements de l’hémophilie chez Biogen Idec. «Forts de cet avis et des essais de phase 3 en cours dans le cadre de nos programmes de longue durée Facteur IX et Facteur VIII, nous continuons d’avancer vers notre objectif: améliorer le traitement de l’hémophilie dans le monde entier».

«L’avis du Comité pédiatrique de l’EMA est précieux pour notre projet prometteur rFIXFc car il nous permet de développer rFIXFc parmi la population pédiatrique. Nous sommes enthousiastes à l’idée que ce produit innovant a le potentiel de changer la vie des hémophiles», a déclaré le Dr Peter Edman, directeur scientifique chez Swedish Orphan Biovitrum.

La protéine rFIXFc et le programme sur l’hémophilie avec la protéine fusion Fc recombinante
rFIXFc est une protéine de fusion Fc-facteur IX recombinante développée à l’aide de la technologie de fusion Fc monomère. Cette technologie utilise un mécanisme naturel qui recycle la rFIXFc dans la circulation pour prolonger sa demi-vie. C’est un facteur de coagulation recombinant conçu pour remplacer la protéine manquant aux patients atteints d’hémophilie B et pour durer plus longtemps dans le corps que les produits à base de facteur IX disponibles commercialement. rFIXFc est actuellement en cours d’évaluation dans le cadre d’un essai d’homologation multicentrique ouvert (B-LONG) conçu pour évaluer l’innocuité, la pharmacocinétique et l’efficacité chez les patients atteints d’hémophilie B.

En utilisant la même technologie de fusion Fc monomère propriétaire que pour la rFIXFc, Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum développent également une protéine de fusion Fc-facteur VIII recombinante à action prolongée (rFVIIIFc) pour le traitement de l’hémophilie A. rFVIIIFc est actuellement en cours d’évaluation dans le cadre d’un essai d’homologation multicentrique ouvert (B-LONG) conçu pour évaluer l’innocuité, la pharmacocinétique et l’efficacité chez les patients atteints d’hémophilie A. Pour de plus amples informations sur les essais des protéines rFIXFc et rFVIIIFc, consultez www.biogenidechemophilia.com ou www.clinicaltrials.gov.

Source : Biogen Idec








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