Inventiva : des données d’Odiparcil présentées lors de la conférence de la MPS Society
Inventiva a annoncé aujourd’hui que le professeur Chris Hendriksz, du FYMCA Medical Ltd. et de l’Université de Prétoria en Afrique du Sud, présentera de nouvelles données précliniques avec Odiparcil (anciennement IVA336) lors d’une session à huis clos à l’occasion de la conférence nationale de la MPS Society, qui se tiendra du 7 au 9 juillet 2017 à Coventry au Royaume-Uni.
Les données obtenues sur une période de traitement de 6 mois avec deux doses d’Odiparcil dans un modèle génétique murin de MPS VI, ont montré qu’Odiparcil avait rétabli une structure cornéenne normale, ce qui pourrait permettre la récupération complète du phénotype cornéal de la maladie. Odiparcil a également réduit l’accumulation de GAG dans le foie, le rein, la rate, le cœur, l’œil et la peau des animaux malades et a entraîné une réduction dose-dépendante de l’épaisseur du cartilage de la trachée et de la plaque de croissance fémorale. Enfin, Odiparcil a amélioré la mobilité des animaux malades.
Ces résultats montrent ainsi qu’Odiparcil a le potentiel pour devenir le premier traitement par réduction de substrat disponible par voie orale destiné aux patients atteints de MPS VI.
« Ces excellents résultats précliniques confirment le potentiel d’Odiparcil en tant que nouvelle approche très prometteuse pour traiter les patients atteints de MPS, » commente le professeur Hendriksz. « Les MPS sont des maladies dévastatrices pour lesquelles il reste un fort besoin médical non satisfait malgré l’existence de traitements enzymatiques de substitution qui ne permettent malheureusement pas de soigner les symptômes qui apparaissent dans certaines parties du corps, notamment le système ophtalmologique, les articulations, les cartilages, les valves cardiaques, etc. Odiparcil pourrait ainsi se révéler bénéfique pour les patients atteints de MPS en tant que traitement de réduction du substrat, soit seul soit en association avec les traitements actuels. »
« Nous sommes très motivés par ces données ainsi que par l’accueil très positif reçu de la part des associations de patients et des principaux leaders d’opinion dans les MPS. Nous attendons avec impatience le lancement de notre étude de phase IIa iMProveS qui pourrait confirmer le bénéfice thérapeutique d’Odiparcil et ouvrir potentiellement la voie au remplacement des traitements enzymatiques de substitution, » ajoute Pierre Broqua, co-fondateur et Directeur Scientifique d’Inventiva.
En complément des données sur Odiparcil, le professeur Hendriksz présentera également le design de l’étude clinique de phase IIa iMProveS (improve MPS treatment), qui devrait inclure son premier patient avant la fin de l’année. L’étude clinique iMProveS sera une étude d’une durée de 26 semaines destinée à démontrer la sécurité d’emploi, la tolérance et l’efficacité d’Odiparcil chez 24 patients adultes atteints de MPS VI. Elle sera conduite dans deux centres cliniques européens. Dix-huit patients recevant un traitement enzymatique de substitution (ERT) seront randomisés dans 3 bras : deux doses actives d’Odiparcil (250 mg et 500 mg, deux fois par jour) et un placebo. L’étude inclura également un bras supplémentaire de 6 patients non traités par ERT qui recevront 500 mg d’Odiparcil deux fois par jour. Cette étude permettra en cas de résultats positifs le recrutement de patients atteints de MPS VI dans une étude pivot de phase III.
Pour plus d’informations sur la conférence nationale de la MPS Society
Source : Inventiva