Ipsen fait le point sur la demande d’autorisation de mise sur le marché européen de Bylvay
Ipsen a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (Committee for Medicinal Products for Human Use ou CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (AEM) a émis un avis favorable concernant l’approbation de Bylvay® (odévixibat) pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du SAG âgés de six mois et plus.
« Nous sommes ravis de cet avis positif du CHMP qui est appuyé par les résultats de notre essai de Phase III ASSERT », a déclaré Howard Mayer, Vice-Président Exécutif et Directeur de la Recherche et du Développement d’Ipsen. « Ces enfants souffrent d’une mauvaise qualité de vie. Les démangeaisons sévères appelées prurit, causées par l’accumulation des acides biliaires dans le foie et le sang, provoquent parfois un grattage si intense qu’il entraîne des lésions cutanées. Nous sommes déterminés dans notre engagement à apporter aux patients et familles touchés par cette maladie en Europe une nouvelle option thérapeutique. »
Le Comité des médicaments orphelins (COMP), un comité scientifique de l’AEM, a simultanément émis un avis négatif concernant le maintien du statut de médicament orphelin de Bylvay dans le traitement du SAG. Cet avis négatif du COMP ne permet pas à Ipsen de conserver le statut de médicament orphelin dans le cadre de l’autorisation de mise sur le marché de Bylvay pour le traitement du SAG et pourrait retarder la décision finale de la Commission européenne. Ipsen prévoit de faire appel de l’avis du COMP.
Bylvay est un médicament orphelin déjà approuvé au sein de l’Union européenne (UE) dans le traitement de la cholestase intra-hépatique familiale progressive (PFIC) chez les patients âgés de six mois et plus. En novembre 2022, une demande de modification de cette autorisation de mise sur le marché a été soumise à l’AEM. La demande de modification vise l’approbation de Bylvay au sein de l’UE pour une deuxième indication orpheline dans le traitement du prurit chez les patients atteints du SAG. En 2012, Bylvay a reçu le statut de médicament orphelin pour le traitement du SAG au sein de l’UE, ce qui a aidé au développement préclinique et clinique de Bylvay.
Le CHMP et le COMP ont examiné les données du programme d’essais cliniques évaluant Bylvay, y compris l’étude ASSERT, un essai multicentrique de Phase III, randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo, dont l’objectif est d’évaluer l’efficacité et l’innocuité de Bylvay dans le traitement du SAG. Les données positives de l’essai ASSERT, présentées au congrès 2023 de la European Society for Pediatric Gastroenterology Hepatology and Nutrition (ESPGHAN), ont démontré que Bylvay apportait des améliorations statistiquement et cliniquement significatives du prurit, dès la première semaine suivant le début du traitement. Ces améliorations ont été continues au cours des 24 semaines de l’étude. Plus de 90 % des patients ont rapporté une évolution du prurit (≥ 1 point à tout moment pendant 24 semaines). L’incidence globale des effets indésirables suite à la prise du traitement était similaire à celle du placebo. Aucun patient n’a interrompu l’essai et 96 % des patients sont passés à l’étude d’extension ouverte.
Bylvay a été approuvé en 2021 aux États-Unis comme première option de traitement médicamenteux chez les patients âgés de trois mois et plus avec un prurit cholestatique dû à PFIC, et pour le traitement de la PFIC chez les patients âgés de six mois et plus au sein de l’UE. En juin 2023, Bylvay a également été approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de douze mois et plus atteints du SAG.
Bylvay bénéficie d’une exclusivité orpheline pour le traitement de la PFIC ainsi que du statut de médicament orphelin pour le traitement du SAG et de l’atrésie des voies biliaires (AVB), aux États-Unis et au sein de l’UE. Bylvay est en phase de développement avancé pour une potentielle troisième indication à venir, l’AVB, une maladie hépatique cholestatique rare chez l’enfant, dans le cadre de l’essai de Phase III BOLD.
Source : Ipsen