Lysogene : feu vert pour démarrer l’essai de thérapie génique au Royaume-Uni avec LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose
Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé avoir reçu l’autorisation du MHRA et du Comité d’Ethique pour démarrer l’essai clinique de thérapie génique au Royaume-Uni avec LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose à GM1, une maladie pédiatrique grave et potentiellement mortelle. LYS-GM101 s’appuie sur l’expérience approfondie de Lysogene dans le développement clinique de thérapies géniques à base de virus viraux adéno-associés (AAV) ciblant directement le SNC.
Il s’agit de la première autorisation réglementaire obtenue dans le cadre de cet essai clinique global multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases de LYS-GM101 chez des patients atteints des formes infantiles de la gangliosidose à GM1. La Société prévoit de traiter le premier patient au cours du premier semestre 2021.
« Cette étude s’appuie sur l’expertise importante accumulée par Lysogene en matière de thérapie génique et de développement clinique des AAV. Comme les effets les plus néfastes de la gangliosidose à GM1 se produisent dans le cerveau et la moelle épinière, LYS-GM101 sera administré dans un espace rempli de liquide céphalorachidien à l’arrière de la tête, appelé la « grande citerne » (cisterna magna), afin qu’une quantité suffisante d’actifs thérapeutiques atteigne ces tissus. Je souhaite que l’étude nous fournisse des données démontrant le caractère potentiellement transformatif de LYS-GM101 » a déclaré Karen Aiach, Fondatrice et Président-Directeur Général de Lysogene. « LYS-GM101 est notre deuxième programme de thérapie génique entrant en phase clinique après LYS-SAF302 dans la MPS IIIA, auxquels s’ajoute un pipeline de recherche comprenant des candidats de thérapie génique pour le syndrome de l’X fragile, la maladie de Gaucher et la maladie de Parkinson ».
LYS-GM101 (« vecteur viral adéno-associé de sérotype rh.10 exprimant la bêta-galactosidase ») a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la gangliosidose à GM1 dans l’Union Européenne et aux États-Unis en 2017, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis en 2016.
Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de maladies de surcharge lysosomale prévoient de participer à l’essai clinique (NCT04273269).
Lysogene finance également une étude d’histoire naturelle sur la gangliosidose à GM1 menée par Casimir Trials afin de collecter des vidéos prospectives et/ou rétrospectives d’enfants atteints de la gangliosidose à GM1 infantile et juvénile effectuant certaines tâches et comportements quotidiens (NCT04310163).
Source : Lysogene