Thérapie génique : Sanofi, WhiteLab Genomics, le laboratoire TaRGeT de Nantes Université et l’Institut Imagine lancent WIDGeT

Le consortium WIDGeT (Viral Vector Intelligent Design for Gene Therapy) vise à accélérer le développement de thérapies géniques à base de vecteurs viraux dérivés de virus adéno-associés (AAV) pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) et des podocytopathies héréditaires (maladies rénales) en s’appuyant en particulier sur le potentiel de l’intelligence artificielle (IA).

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Généthon : statut de médicament prioritaire PRIME de l’EMA pour sa thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar

L’Agence Européenne du Médicament (EMA) a accordé le statut PRIME (PRIority MEdicines) au produit de thérapie génique GNT-0003 (volrubigene ralaparvovec) actuellement testé dans le cadre d’un essai clinique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie.

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GenSight Biologics : données de sécurité et des signaux d’Efficacité à 1 an de l’étude de Phase I/II PIONEER avec GS030

GenSight Biologics annonce les données de sécurité et des signaux d’Efficacité à 1 an de l’étude de Phase I/II PIONEER avec GS030, son candidat traitement optogénétique de la Rétinopathie Pigmentaire

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