Edition du 17-08-2022

Lysogene : désignation Fast Track par la FDA pour le produit de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1

Publié le vendredi 9 juillet 2021

Lysogene : désignation Fast Track par la FDA pour le produit de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que la FDA (Food and Drug Administration) américaine a accordé la désignation Fast Track à son programme LYS-GM101, qui est en cours d’évaluation dans une étude clinique adaptative mondiale initiée récemment dans le traitement de la gangliosidose à GM1.
La gangliosidose à GM1 est une maladie autosomique récessive létale due à des mutations du gène GLB1 provoquant une accumulation de gangliosides GM1 dans les neurones, provoquant une neurodégénérescence progressive. À ce jour, il n’existe aucun traitement autorisé pour cette maladie.

Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice Générale de Lysogene, déclare : « Nous sommes heureux que la FDA ait accordé la désignation Fast Track à LYS-GM101 car cela souligne son potentiel pour améliorer les déficits neurocognitifs chez les enfants atteints de gangliosidose à GM1, une maladie neurologique létale pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement. Nous avons administré le produit au premier patient le mois dernier et le recrutement des autres patients est en bonne voie. Le traitement de la première cohorte devrait être terminé d’ici le premier trimestre de l’année prochaine. »

La désignation Fast Track est conçue pour faciliter le développement clinique et accélérer l’examen de médicaments destinés à des affections graves et susceptibles de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Un médicament qui reçoit la désignation Fast Track est éligible à de plus fréquentes interactions avec la FDA, à la possibilité d’un processus d’approbation accéléré, à une revue prioritaire, et à une revue en continu de la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA, Biologics License Application).

« Cette désignation Fast Track démontre l’intérêt constant des régulateurs pour la technologie de thérapie génique de pointe de Lysogene. Elle vient s’ajouter aux désignations de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin accordées par la FDA en 2016 et 2017 » ajoute Marie Deneux, Directrice des Affaires Réglementaires de Lysogene. « Nous nous réjouissons de travailler en étroite collaboration avec la FDA sur le développement de LYS-GM101 comme premier médicament potentiel pour le traitement de la gangliosidose à GM1. »

Cet essai est une étude interventionnelle, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases évaluant un vecteur recombinant de virus adéno-associé de sérotype rh.10 (AAVrh.10) portant le gène de la β-galactosidase humaine (GBL1) administré par voie intracisternale (NCT04273269). L’essai clinique comprend une phase centrée sur l’analyse de sécurité et une phase confirmatoire d’efficacité. Au total, 16 patients avec un diagnostic de gangliosidose à GM1 infantile précoce ou tardive seront recrutés dans des centres aux États-Unis et en Europe. Pour plus d’information, voir le site www.clinicaltrials.gov.

Lysogene finance également une étude d’histoire naturelle sur la gangliosidose à GM1 menée par Casimir Trials afin de collecter des vidéos prospectives et/ou rétrospectives d’enfants atteints de la gangliosidose à GM1 infantile et juvénile effectuant certaines tâches et comportements quotidiens (NCT04310163).

Source et visuel : Lysogene








MyPharma Editions

Abivax : changement au sein de sa gouvernance

Publié le 17 août 2022
Abivax : changement au sein de sa gouvernance

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique de phase 3 développant des nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, a annoncé une transition au sein de la présidence de son Conseil de d’Administration.

Sanofi fait le point sur le programme de développement clinique de l’amcenestrant

Publié le 17 août 2022
Sanofi fait le point sur le programme de développement clinique de l’amcenestrant

Sanofi a annoncé mettre un terme au programme mondial de développement clinique de l’amcenestrant, un dérégulateur sélectif expérimental des récepteurs des œstrogènes (SERD) par voie orale.

Crossject obtient la certification ISO 13485

Publié le 16 août 2022
Crossject obtient la certification ISO 13485

Crossject obtient la certification ISO 13485Crossject, « specialty pharma » qui développe et commercialisera prochainement un portefeuille de médicaments dédiés aux situations d’urgence, a annoncé la délivrance par le BSI2 (organisme notifié) des certificats ISO 13485 : 2016 pour ses sites de Dijon et Arc les Gray (certificats No MD 735691).

Ipsen finalise l’acquisition d’Epizyme

Publié le 16 août 2022
Ipsen finalise l’acquisition d’Epizyme

Ipsen a annoncé la finalisation de l’accord de fusion définitif selon lequel le Groupe a acquis Epizyme. Selon les termes de la transaction, Ipsen acquiert la totalité des actions en circulation d’Epizyme au prix de 1,45 dollar par action auquel s’ajoute un Certificat de Valeur Garantie (CVG) de 1,00 dollar par action. Epizyme opère désormais comme « une société du Groupe Ipsen » suite à la clôture de l’acquisition.

Bone Therapeutics acquiert une participation majoritaire dans Medsenic

Publié le 10 août 2022
Bone Therapeutics acquiert une participation majoritaire dans Medsenic

Bone Therapeutics, société de thérapie cellulaire répondant à des besoins médicaux non satisfaits en orthopédie, et Medsenic, société biopharmaceutique privée de stade clinique, basée en France et spécialisée dans le développement de formulations optimisées de sels d’arsenic et dans leur application aux conditions inflammatoires et à d’autres nouvelles indications potentielles, ont annoncé la signature d’un accord d’apport contractuel visant à combiner les opérations des deux sociétés par le biais d’un échange d’actions, sous réserve de l’approbation de l’assemblée des actionnaires.

Maladie de Lyme : Valneva et Pfizer lancent une étude de Phase 3 pour leur candidat vaccin

Publié le 9 août 2022
Maladie de Lyme : Valneva et Pfizer lancent une étude de Phase 3 pour leur candidat vaccin

Pfizer et Valneva viennent d’annoncer l’initiation d’une étude clinique de Phase 3 intitulé « Vaccine Against Lyme for Outdoor Recreationists (VALOR) » (NCT05477524), pour évaluer l’efficacité, l’innocuité et l’immunogénicité de leur candidat vaccin expérimental contre la maladie de Lyme, VLA15.

Néovacs projette d’investir dans Pharnext pour financer l’étude clinique pivot de Phase III de PXT3003 dans la CMT1A

Publié le 8 août 2022
Néovacs projette d'investir dans Pharnext pour financer l'étude clinique pivot de Phase III de PXT3003 dans la CMT1A

Néovacs a annoncé être entré en négociation avec la société Pharnext afin d’accompagner la société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies neurodégénératives sans solution thérapeutique satisfaisante. Le financement envisagé permettrait de soutenir les opérations et les besoins en trésorerie de Pharnext, notamment l’étude clinique pivot de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents