Lysogene : désignation Fast Track par la FDA pour le produit de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1
Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que la FDA (Food and Drug Administration) américaine a accordé la désignation Fast Track à son programme LYS-GM101, qui est en cours d’évaluation dans une étude clinique adaptative mondiale initiée récemment dans le traitement de la gangliosidose à GM1.
La gangliosidose à GM1 est une maladie autosomique récessive létale due à des mutations du gène GLB1 provoquant une accumulation de gangliosides GM1 dans les neurones, provoquant une neurodégénérescence progressive. À ce jour, il n’existe aucun traitement autorisé pour cette maladie.
Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice Générale de Lysogene, déclare : « Nous sommes heureux que la FDA ait accordé la désignation Fast Track à LYS-GM101 car cela souligne son potentiel pour améliorer les déficits neurocognitifs chez les enfants atteints de gangliosidose à GM1, une maladie neurologique létale pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement. Nous avons administré le produit au premier patient le mois dernier et le recrutement des autres patients est en bonne voie. Le traitement de la première cohorte devrait être terminé d’ici le premier trimestre de l’année prochaine. »
La désignation Fast Track est conçue pour faciliter le développement clinique et accélérer l’examen de médicaments destinés à des affections graves et susceptibles de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Un médicament qui reçoit la désignation Fast Track est éligible à de plus fréquentes interactions avec la FDA, à la possibilité d’un processus d’approbation accéléré, à une revue prioritaire, et à une revue en continu de la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA, Biologics License Application).
« Cette désignation Fast Track démontre l’intérêt constant des régulateurs pour la technologie de thérapie génique de pointe de Lysogene. Elle vient s’ajouter aux désignations de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin accordées par la FDA en 2016 et 2017 » ajoute Marie Deneux, Directrice des Affaires Réglementaires de Lysogene. « Nous nous réjouissons de travailler en étroite collaboration avec la FDA sur le développement de LYS-GM101 comme premier médicament potentiel pour le traitement de la gangliosidose à GM1. »
Cet essai est une étude interventionnelle, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases évaluant un vecteur recombinant de virus adéno-associé de sérotype rh.10 (AAVrh.10) portant le gène de la β-galactosidase humaine (GBL1) administré par voie intracisternale (NCT04273269). L’essai clinique comprend une phase centrée sur l’analyse de sécurité et une phase confirmatoire d’efficacité. Au total, 16 patients avec un diagnostic de gangliosidose à GM1 infantile précoce ou tardive seront recrutés dans des centres aux États-Unis et en Europe. Pour plus d’information, voir le site www.clinicaltrials.gov.
Lysogene finance également une étude d’histoire naturelle sur la gangliosidose à GM1 menée par Casimir Trials afin de collecter des vidéos prospectives et/ou rétrospectives d’enfants atteints de la gangliosidose à GM1 infantile et juvénile effectuant certaines tâches et comportements quotidiens (NCT04310163).
Source et visuel : Lysogene