Edition du 26-01-2022

Lysogene : LYS-GM101 désigné médicament orphelin par la FDA dans la Gangliosidose à GM1

Publié le vendredi 3 février 2017

Lysogene : LYS-GM101 désigné médicament orphelin par la FDA dans la Gangliosidose à GM1Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé hier que la Food and Drug Administration (FDA), a accordé la désignation de médicament orphelin au LYS-GM101, candidat médicament de la Société bientôt en développement clinique, pour le traitement de la Gangliosidose à GM1 (GM1).

« La désignation de médicament orphelin par la FDA pour LYS-GM101 est une importante étape réglementaire, qui va faciliter son développement clinique. La poursuite du développement thérapeutique dans cette maladie neurodégénérative sévère au besoin médical non satisfait est une bonne nouvelle pour les patients. Nous avons hâte de commencer la prochaine phase d’essai clinique I/II (LYS-GM101) d’ici la fin du premier semestre 2018, conformément au calendrier annoncé précédemment » déclare Karen Aiach, Co-fondatrice et Directrice Générale.

La Gangliosidose à GM1 est une maladie rare neurodégénérative caractérisée par des retards cognitifs et moteurs de développement graves entraînant la mort précoce.

LYS-GM101 est conçu afin de corriger l’action d’un gène défectueux dans les cellules des patients atteints de GM1, ce qui permettra de produire une enzyme fonctionnelle et de prévenir la nature progressive des dommages neurologiques causés par GM1.

Source : Lysogene








MyPharma Editions

Ipsen : Santé Canada approuve Sohonos™ qui devient le premier traitement approuvé contre la fibrodysplasie ossifiante progressive

Publié le 25 janvier 2022
Ipsen : Santé Canada approuve Sohonos™ qui devient le premier traitement approuvé contre la fibrodysplasie ossifiante progressive

Ipsen vient d’annoncer l’approbation par Santé Canada de Sohonos (capsules de palovarotène), un agoniste sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ) administré par voie orale, indiqué pour diminuer la formation d’ossification hétérotopique (OH ; formation d’os) chez l’adulte et l’enfant (filles de 8 ans et plus, garçons de 10 ans et plus) atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP).1 Sohonos a été approuvé comme traitement de fond et des poussées chez les patients atteints de FOP.

Angelini Pharma : Rafal Kaminski nommé Directeur scientifique et R&D

Publié le 25 janvier 2022
Angelini Pharma : Rafal Kaminski nommé Directeur scientifique et R&D

Rafal Kaminski vient d’être nommé Directeur scientifique et R&D d’Angelini Pharma, société pharmaceutique internationale appartenant au groupe privé italien Angelini Industries. Fort d’une solide expérience à l’international en matière d’innovation et de R&D, Rafal Kaminski prendra ses fonctions en janvier 2022.

Erytech : présentation des résultats de deux études cliniques évaluant eryaspase dans le cancer du pancréas lors du symposium ASCO-GI

Publié le 25 janvier 2022
Erytech : présentation des résultats de deux études cliniques évaluant eryaspase dans le cancer du pancréas lors du symposium ASCO-GI

Erytech Pharma, société biopharmaceutique de stade clinique qui développe des thérapies innovantes en encapsulant des médicaments dans les globules rouges (GR), a annoncé la présentation des résultats de deux études évaluant eryaspase dans le traitement du cancer du pancréas avancé au Symposium sur les cancers Gastro-Intestinaux de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO GI), le 21 janvier 2022.

Ipsen : Karen Witts nomme nommée membre indépendant du Conseil d’administration

Publié le 21 janvier 2022
Ipsen : Karen Witts nomme nommée membre indépendant du Conseil d’administration

Le groupe Ipsen vient d’annoncer la nomination de Karen Witts en tant que membre indépendant du Conseil d’administration.

Pfizer prévoit d’investir plus de 520 millions d’euros pour soutenir la production et la recherche en France

Publié le 20 janvier 2022
Pfizer prévoit d’investir plus de 520 millions d'euros pour soutenir la production et la recherche en France

Pfizer vient d’annoncer son intention d’investir plus de 520 millions d’euros dans le cadre d’un plan d’investissement sur cinq ans en France dans le secteur de la science et de la santé, en renforçant notamment les capacités de production sur le territoire et en stimulant la recherche et l’innovation dans plusieurs aires thérapeutiques.

Valneva : son candidat vaccin inactivé montre une neutralisation du variant Omicron

Publié le 20 janvier 2022
Valneva : son candidat vaccin inactivé montre une neutralisation du variant Omicron

Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a annoncé les résultats d’une étude préliminaire menée en laboratoire qui démontre que les anticorps provenant du sérum de personnes vaccinées avec trois doses du candidat vaccin inactivé de Valneva contre la COVID-19, VLA2001, neutralisaient le variant Omicron.

AB Science : autorisation de l’ANSM pour une étude de Phase II chez les patients atteints du syndrome d’activation des mastocytes sévère

Publié le 20 janvier 2022
AB Science : autorisation de l’ANSM pour une étude de Phase II chez les patients atteints du syndrome d’activation des mastocytes sévère

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM pour initier une étude de phase II (AB20006) chez les patients atteints du syndrome d’activation des mastocytes sévère.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents