Bone Therapeutics : ALLOB® reçoit la désignation Médicament Orphelin par l’EMA
Bone Therapeutics, la société spécialisée dans les thérapies cellulaires osseuses, a annoncé que son produit cellulaire osseux allogénique, ALLOB®, a reçu la Désignation Médicament Orphelin (DMO) de la part de l’Agence Européenne des Médicaments (AEM) et de la US Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement de l’ostéogenèse imparfaite, une maladie osseuse génétique.
L’ostéogenèse imparfaite, également appelée maladie des os de verre, est une maladie génétique rare caractérisée par une fragilité osseuse, l’apparition de fractures et des malformations. La prévalence estimée en Europe et aux Etats-Unis est de 0,64 cas pour 10.000 habitants. Les manifestations cliniques sont hétérogènes et peuvent aller d’une légère fragilité osseuse jusqu’à des déformations osseuses sévères avec une stature réduite. Dans les cas les plus graves, cette maladie peut entraîner la mort. Les traitements actuels sont limités et font appel à la chirurgie ou à l’utilisation de bisphosphonates, deux approches souvent associées à des complications. Cependant ces traitements n’offrent pas de solutions à long terme et les fractures restent particulièrement difficiles à traiter.
Cette désignation de médicament orphelin offre la possibilité à Bone Therapeutics de développer son produit cellulaire osseux allogénique, ALLOB®, pour le traitement de l’ostéogenèse imparfaite. La cause sous-jacente de cette maladie étant génétique, les cellules ALLOB® – issues de donneurs en bonne santé – présentent de nombreux avantages. Les cellules osseuses allogéniques peuvent être administrées par voie systémique ou localement au niveau des fractures afin d’améliorer la structure osseuse en remplaçant les cellules défectueuses. Par conséquent chez ces patients, ALLOB® pourrait, en améliorant la solidité des os, réduire le risque de nouvelles fractures et accélérer la réparation des fractures.
Près de 10 ans se sont écoulés depuis que la FDA a accordé une désignation de médicament orphelin sur le territoire américain dans le domaine de l’ostéogenèse imparfaite. En Europe, ALLOB® serait le premier produit a recevoir cette désignation. La société jouirait ainsi d’une exclusivité d’accès au marché une fois le médicament approuvé pour commercialisation, tant en Europe (10 ans d’exclusivité) qu’aux Etats-Unis (7 ans d’exclusivité). En outre, la société pourrait bénéficier de réductions importantes de coûts au niveau de l’élaboration du protocole, des conseils scientifiques et des procédures d’enregistrement des produits. Bone Therapeutics a déjà reçu une désignation de médicament orphelin pour PREOB® et ALLOB® dans le traitement de l’ostéonécrose.
« Nous sommes très heureux d’avoir reçu la désignation de médicament orphelin pour ALLOB® dans l’ostéogenèse imparfaite, une maladie très invalidante affectant de jeunes personnes. À ce stade, nous n’avons lancé aucun essai clinique dans ce domaine. Toutefois, la désignation de médicament orphelin nous offre la possibilité d’élargir davantage notre portefeuille de produits et de développer un traitement efficace qui pourrait traiter la cause même de la maladie, une première dans le domaine. », a commenté Enrico Bastianelli, CEO de Bone Therapeutics.
Source : Bone Therapeutics