Edition du 19-10-2021

Maladies neurodégénératives rares : Servier, MJJ Biotech et Ranger concluent une collaboration de recherche pour développer une nouvelle thérapie

Publié le jeudi 7 octobre 2021

Maladies neurodégénératives rares : Servier, MJJ Biotech et Ranger concluent une collaboration de recherche pour développer une nouvelle thérapieServier et Guangdong Maijinjia Biotechnologies (MJJ Biotech), propriétaire d’une plateforme technologique exclusive acquise auprès de Ranger Biotechnologies (Ranger) utilisant des oligonucléotides courts fortement modifiés (Blockmirs), ont annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord de collaboration et d’option de licence exclusive pour développer une nouvelle thérapie pour le traitement des maladies neurodégénératives rares.

Dans le cadre de l’accord de collaboration, la technologie des Blockmirs développée par MJJ Biotech sera utilisée pour développer des oligonucléotides antisens (OAS) qui bloquent de façon spécifique des sites de liaison de microARN sur l’ARNm d’une cible non divulguée pour activer l’expression de la protéine. Cette stratégie innovante pourrait apporter une nouvelle solution thérapeutique pour des maladies neurologiques rares incurables.

Après la sélection de candidats Blockmirs actifs pour la qualification IND effectuée en collaboration avec Ranger, Servier aura la possibilité d’accorder une licence, de développer et de commercialiser de nouvelles solutions thérapeutiques basées sur cette technologie. MJJ Biotech recevra jusqu’à 35 millions d’euros pour le droit d’option et des paiements d’étapes de développement et réglementaires. Les conditions financières spécifiques à cet accord ne sont pas divulguées.

« Cette collaboration est une occasion unique de s’associer à un acteur expérimenté et reconnu dans la production de Blockmirs pour nous aider à concevoir et à optimiser des OAS en ayant accès à des modèles, une technologie et une expérience qui complètent nos propres compétences afin de fournir des solutions thérapeutiques innovantes aux patients souffrant de maladies neurodégénératives », a déclaré Johannes Krupp, directeur du programme de recherche en neurologie chez Servier.

« Nous sommes très heureux de conclure ce partenariat avec Servier et le considérons comme une validation importante des progrès réalisés par MJJ Biotech depuis sa création en 2019. Servier est une société pharmaceutique majeure possédant une grande expérience dans le domaine des maladies neurodégénératives et nous obtiendrons sans aucun doute un bénéfice de cette collaboration de multiples façons. Nous sommes également convaincus que la collaboration s’avérera précieuse pour Servier et offrira de nouvelles perspectives pour le traitement des maladies neurodégénératives rares », a déclaré Thorleif Møller, directeur scientifique chez MJJ Biotech.

Servier s’intéresse aux neurosciences depuis plusieurs décennies et concentre ses recherches sur les maladies neurodégénératives. Servier s’intéresse particulièrement aux troubles du mouvement ciblés, comme la maladie de Parkinson, la sclérose latérale amyotrophique et les ataxies spinocérébelleuses, un certain nombre de ces troubles étant caractérisés par une accumulation anormale de certaines protéines.

Source : Servier








MyPharma Editions

AB Science : autorisation de l’ANSM pour initier une étude avec la molécule AB8939 dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 19 octobre 2021

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM d’initier une étude clinique de Phase I/II (AB18001) évaluant la molécule AB8939 chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire. Cette autorisation intervient quelques semaines seulement après avoir reçu une autorisation similaire de l’autorité de santé canadienne [1].

Noxxon annonce l’expansion prévue de l’essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Publié le 19 octobre 2021
Noxxon annonce l'expansion prévue de l'essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement des traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé les plans d’expansion de son étude clinique de phase 1/2 en cours sur NOX-A12 en association avec la radiothérapie chez les patients atteints de glioblastome (cancer du cerveau).

Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 19 octobre 2021
Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, rapporte les nouveaux résultats de son étude de maintenance de phase 2b en ouvert pour le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) avec une administration quotidienne de 50 mg d’ABX464 par voie orale.

Pharnext : les données de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A publiées dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases

Publié le 19 octobre 2021

Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), a annoncé la publication des données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (« CMT1A »), l’essai PLEO-CMT, dans l’Orphanet Journal of Rare Disease (« OJRD »).

Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Publié le 19 octobre 2021
Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.

Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Publié le 19 octobre 2021
Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Chaque année, Qarnot choisit une grande cause en mettant gratuitement de la puissance de calcul à la disposition d’associations ou de laboratoires de recherche. En 2021, Qarnot a choisi de soutenir l’Institut Imagine, premier centre de recherche, d’enseignement et de soins dédié aux maladies génétiques, sur le campus de l’Hôpital Necker-Enfants malades.

Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Publié le 18 octobre 2021
Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Ipsen et Accent Therapeutics ont signé un accord exclusif de collaboration mondiale pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation du programme METTL3 d’Accent. Cette collaboration avec Accent Therapeutics complète les partenariats annoncés dernièrement et soutient la stratégie d’expansion d’Ipsen dans les hémopathies malignes, avec un accent particulier sur la leucémie myéloïde aiguë.

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