Médicaments orphelins : les avis de l’Agence européenne des médicaments d’octobre 2016
L’ANSM revient dans un point d’information sur les avis d’octobre 2016 du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments. Le COMP a rendu au cours de cette session 25 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :
. L’adrénoleucodystrophie (médicament chimique)
. Le syndrome de Crigler-Najjar (thérapie génique)
. L’infection à cytomegalovirus chez les patients avec une immunodépression cellulaire (thérapie cellulaire)
. La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (thérapie cellulaire)
. La néphropathie primaire à IgA (budesonide)
. Le carcinome de Merkel (immunothérapie)
. La pancréatite aiguë (médicament chimique)
. La perte auditive neurosensorielle soudaine (R-azasetron besylate)
. La drépanocytose (hepcidine humaine synthétique ; médicament chimique)
. Le cancer de l’ovaire (vaccin)
. Le lymphome B diffus à grandes cellules (acide valproïque)
. La glycogénose de type 1a (thérapie génique)
. La dystrophie facio-scapulo-humérale (alpha-tocophérol, acide ascorbique, L-selenomethionine, zinc gluconate)
. La variole (brincidofovir)
. La fibrodysplasie ossifiante progressive (anticorps monoclonal)
. La maladie du greffon contre l’hôte (ibrutinib)
. L’hyperphénylalaninémie (polymère)
. Le déficit en décarboxylase des acides aminés aromatiques (thérapie génique)
. L’acidurie argininosuccinique (benzoate de sodium)
. Le déficit en N-acétylglutamate synthase (benzoate de sodium)
. La maladie de Huntington (peptide synthétique)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :
. Ninlaro (ixazomib) dans le traitement du myélome multiple,
. Lartruvo (olaratumomab) dans le traitement du sarcome des tissus mous.
Consulter le communiqué du COMP sur le site de l’EMA
Source : ANSM