Edition du 08-12-2022

Médicaments orphelins: les derniers avis du comité de l’EMA

Publié le lundi 21 mars 2016

Médicaments orphelins: les derniers avis du comité de l’EMAL’ANSM a fait le point sur la réunion du 16 au 18 février 2016 à Londres du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments. Le COMP a rendu au cours de cette session 17 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi que 2 avis favorables pour le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 17 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

– La leucémie lymphoïde chronique/ lymphome lymphocytaire à petites cellules (acalabrutinib)
– Le syndrome lymphoprolifératif post-greffe  (thérapie cellulaire)
– Le lymphome T cutané (fenretinide)
– Le sarcome des tissous mous (2 immunothérapies)
– Le diagnostic du carcinome hépatocellulaire (acide florilglumatique (18 F))
– Le diagnostic du gliome (acide florilglumatique (18 F))
– Les tumeurs neuroendocrines gastro entéro pancréatiques (fosbretabulin tromethamine)
– L’hyperoxalurie primitive (médicament chimique)
– L’hypertension artérielle pulmonaire (ubenimex)
– Le lymphome lymphoplasmocytaire (acalabrutinib)
– Le lymphome du manteau (acalabrutinib)
– L’hémophilie A (thérapie génique)
– Le déficit en ornithine transcarbamylase (thérapie génique)
– Le cancer de l’œsophage (hémoglobine modifiée)
– L’hypertension intracrânienne idiopathique (exenatide)
– La myopathie de Nonaka (médicament chimique).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

– WAKIX (pitolisant) dans le traitement de la narcolepsie,
– COAGADEX (facteur X humain) dans le déficit héréditaire en facteur X

Plus d’informations sur le site de l’EMA








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