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Merck Serono : une application mobile pour les patients atteints de phénylcétonurie

Publié le vendredi 11 septembre 2015

Merck Serono : une application mobile pour les personnes atteintes de phénylcétonurieMerck Serono vient de lancer l’application aphetit®. Son objectif : accompagner, au quotidien, la gestion du régime alimentaire des personnes atteintes de phénylcétonurie (PCU) et donc d’appréhender au mieux cette maladie héréditaire du métabolisme.

L’application aphetit propose 4 fonctionnalités principales qui permettent aux patients de :

• Gérer facilement les apports de phénylalanine au quotidien, en renseignant pour chaque repas, les fruits et légumes ou aliments du commerce consommés.

• Suivre l’évolution du taux sanguin de phénylalanine en saisissant régulièrement ses résultats d’analyses. L’exportation des données sur un fichier excel est possible.

• Découvrir une trentaine de recettes faciles à réaliser et plus encore grâce au lien vers le site internet de l’association de patients « Les Feux Follets ».

• Convertir les taux de Phénylalaninémie en un clic selon les unités utilisées par le laboratoire d’analyse (peuvent être différentes selon les régions)

Aphetit® peut enfin être utilisée par plusieurs membres de la famille grâce à la gestion multi-profils de l’application.

Bien que ce soit une maladie rare, la phénylcétonurie (PCU) est l’une des maladies métaboliques les plus fréquentes. La prévalence de la PCU est estimée à un nouveau-né pour 8 000 en Europe et à 1 naissance sur 17 000 en France.

L’application est téléchargeable sur Googleplay et App Store.








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Alnylam Pharmaceuticals, le chef de file des ARNi thérapeutiques, a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif vis-à-vis de l’approbation du lumasiran, un ARNi thérapeutique expérimental qui cible l’ARNm de l’hydroxyacide-oxydase 1 (HAO1), codant la glycolate oxydase (GO), en cours de développement pour le traitement de l’hyperoxalurie primitive de type 1 (HP1). S’il est approuvé par la Commission européenne (CE), le lumasiran sera commercialisé en Europe sous la marque OXLUMO™.

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Genkyotex, société biopharmaceutique leader des thérapies NOX, annonce aujourd’hui que son principal candidat médicament, le setanaxib, a obtenu la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP).

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Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes et métaboliques rares, a annoncé que le premier sujet de son essai clinique de phase 1 a reçu une administration d’AZP-3601, actuellement en développement pour le traitement de l’hypoparathyroïdie, une maladie endocrinienne rare et potentiellement invalidante. AZP-3601 est un analogue de la parathormone (PTH) qui cible une conformation spécifique du récepteur de la PTH, induisant ainsi une augmentation prolongée de la calcémie (taux de calcium dans le sang).

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