Minoryx Therapeutics enrôle le 1er patient de son essai de phase II dans l’ataxie de Friedreich
Minoryx Therapeutics, une société de biotechnologie basée en Espagne et en Belgique et spécialisée dans le développement de nouveaux médicaments contre des maladies orphelines, a annoncé aujourd’hui qu’un premier dosage de patient a été réalisé dans l’essai clinique FRAMES de phase II sur l’ataxie de Friedreich avec son candidat médicament leriglitazone (MIN-102).
Le premier patient a reçu le médicament fin avril à l’hôpital La Paz (Madrid, Espagne) au sein du groupe dirigé par le Dr. Francisco Javier Rodriguez de Rivera. Des sites supplémentaires sont ouverts pour l’enrôlement des patients, à l’ICM (Paris, France) sous la direction du Prof. Alexandra Durr, à l’hôpital Sant Joan de Déu (Barcelone, Espagne) avec le Dr. Alexandra Darling, à l’hôpital Erasme-ULB (Bruxelles, Belgique) avec le Prof. Massimo Pandolfo, et à l’Universitätsklinikum RWTH (Aachen, Allemagne) avec le Prof. Jörg Schulz.
L’essai FRAMES est une étude en double-aveugle contre placebo qui vise à évaluer l’efficacité et l’innocuité du leriglitazone chez les patients souffrant d’ataxie de Friedreich. L’investigateur principal de l’essai est le Prof. Alexandra Durr, de l’Institut du Cerveau et de la Moëlle Epinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris. L’essai concernera 36 patients de plus de 12 ans qui seront traités pendant un an.
Plusieurs études ont montré que la voie PPAR gamma/PGC1α était dérégulée dans l’ataxie de Friedreich, faisant de cette voie une cible thérapeutique ayant le potentiel de transformer la maladie. Dans les modèles précliniques, le leriglitazone a montré une capacité à réguler PGCα, à augmenter la survie des neurones, à améliorer la fonction et la biogenèse mitochondriale et à restaurer la production d’énergie.
Le leriglitazone a également montré une bonne efficacité in vivo dans des modèles d’autres maladies du système nerveux central (SNC). Il est actuellement testé dans un essai clinique de phase II/III pour le traitement de l’adrénomyéloneuropathie (AMN), le phénotype le plus courant de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD). L’enrôlement de 116 patients dans cet essai a été finalisé en 2018 et environ 25% des patients ont désormais été traités depuis plus d’un an.
« Nous sommes heureux d’avoir commencé à enrôler des patients dans l’essai FRAMES », déclare Marc Martinell, Directeur Général de Minoryx. « Nous y voyons une forte rationalité à développer le leriglitazone dans cette indication sur la base de nos études précliniques. Nous réfléchissons actuellement à un certain nombre d’indications supplémentaires dans le SNC, où le leriglitazone pourrait être bénéfique pour les patients. »
« Je suis ravie de constater que le leriglitazone de Minoryx est en cours d’étude dans plusieurs maladies rares du SNC, un domaine dans lequel nous manquons cruellement de nouveaux traitements », ajoute le Prof. Alexandra Durr, investigateur principal à l’Institut du Cerveau et de la Moëlle Epinière (ICM) au sein de l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris et coordinatrice de l’essai. « Je suis impatiente de mener à bien cet essai et d’avoir, je l’espère, des résultats positifs, ce qui pourrait nous permettre de proposer aux patients souffrant d’ataxie de Friedreich une solution thérapeutique qu’ils appellent de leurs vœux. »
Pour plus d’informations sur l’essai clinique
Source : Minoryx Therapeutics