Edition du 07-12-2019

Minoryx Therapeutics enrôle le 1er patient de son essai de phase II dans l’ataxie de Friedreich

Publié le mardi 4 juin 2019

Minoryx Therapeutics enrôle le 1er patient de son essai de phase II dans l’ataxie de Friedreich Minoryx Therapeutics, une société de biotechnologie basée en Espagne et en Belgique et spécialisée dans le développement de nouveaux médicaments contre des maladies orphelines, a annoncé aujourd’hui qu’un premier dosage de patient a été réalisé dans l’essai clinique FRAMES de phase II sur l’ataxie de Friedreich avec son candidat médicament leriglitazone (MIN-102).

Le premier patient a reçu le médicament fin avril à l’hôpital La Paz (Madrid, Espagne) au sein du groupe dirigé par le Dr. Francisco Javier Rodriguez de Rivera. Des sites supplémentaires sont ouverts pour l’enrôlement des patients, à l’ICM (Paris, France) sous la direction du Prof. Alexandra Durr, à l’hôpital Sant Joan de Déu (Barcelone, Espagne) avec le Dr. Alexandra Darling, à l’hôpital Erasme-ULB (Bruxelles, Belgique) avec le Prof. Massimo Pandolfo, et à l’Universitätsklinikum RWTH (Aachen, Allemagne) avec le Prof. Jörg Schulz.

L’essai FRAMES est une étude en double-aveugle contre placebo qui vise à évaluer l’efficacité et l’innocuité du leriglitazone chez les patients souffrant d’ataxie de Friedreich. L’investigateur principal de l’essai est le Prof. Alexandra Durr, de l’Institut du Cerveau et de la Moëlle Epinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris. L’essai concernera 36 patients de plus de 12 ans qui seront traités pendant un an.

Plusieurs études ont montré que la voie PPAR gamma/PGC1α​ était dérégulée dans l’ataxie de Friedreich, faisant de cette voie une cible thérapeutique ayant le potentiel de transformer la maladie. Dans les modèles précliniques, le leriglitazone a montré une capacité à réguler PGCα​, à augmenter la survie des neurones, à améliorer la fonction et la biogenèse mitochondriale et à restaurer la production d’énergie.

Le leriglitazone a également montré une bonne efficacité in vivo dans des modèles d’autres maladies du système nerveux central (SNC). Il est actuellement testé dans un essai clinique de phase II/III pour le traitement de l’adrénomyéloneuropathie (AMN), le phénotype le plus courant de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD). L’enrôlement de 116 patients dans cet essai a été finalisé en 2018 et environ 25% des patients ont désormais été traités depuis plus d’un an.

« Nous sommes heureux d’avoir commencé à enrôler des patients dans l’essai FRAMES », déclare Marc Martinell, Directeur Général de Minoryx. « Nous y voyons une forte rationalité à développer le leriglitazone dans cette indication sur la base de nos études précliniques. Nous réfléchissons actuellement à un certain nombre d’indications supplémentaires dans le SNC, où le leriglitazone pourrait être bénéfique pour les patients. »

« Je suis ravie de constater que le leriglitazone de Minoryx est en cours d’étude dans plusieurs maladies rares du SNC, un domaine dans lequel nous manquons cruellement de nouveaux traitements », ajoute le Prof. Alexandra Durr, investigateur principal à l’Institut du Cerveau et de la Moëlle Epinière (ICM) au sein de l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris et coordinatrice de l’essai. « Je suis impatiente de mener à bien cet essai et d’avoir, je l’espère, des résultats positifs, ce qui pourrait nous permettre de proposer aux patients souffrant d’ataxie de Friedreich une solution thérapeutique qu’ils appellent de leurs vœux. »

Pour plus d’informations sur l’essai clinique 

Source : Minoryx Therapeutics








MyPharma Editions

Ipsen : suspension clinique partielle pour les études IND120181 et IND135403 sur le palovarotène

Publié le 6 décembre 2019

Ipsen vient d’annoncer que, à la suite de discussions avec les autorités réglementaires américaines (FDA), une suspension clinique partielle, à effet immédiat, pour les enfants de moins de 14 ans avait été émise pour les études IND120181 et IND135403 évaluant le candidat médicament expérimental palovarotène dans le traitement chronique de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et des ostéochondromes multiples (MO), respectivement.

Celyad reçoit 2,5 millions d’euros supplémentaires de financement non-dilutif

Publié le 6 décembre 2019
Celyad reçoit 2,5 millions d'euros supplémentaires de financement non-dilutif

Celyad, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement des thérapies cellulaires CAR-T, a annoncé qu’elle s’est vu octroyer 2,5 millions EUR de financement non-dilutif. Ce montant comprend 2,1 millions EUR de financement non-dilutif du SPW-Recherche de la Région Wallonne, qui soutiendra le développement des candidats CAR-T de la société pour le traitement des tumeurs solides, et 0,4 millions EUR d’incitants fiscaux non remboursables de l’INAMI.

La technologie de Genomic Vision utilisée pour caractériser des patients atteints d’Epilepsie myoclonique familiale de l’adulte

Publié le 6 décembre 2019
La technologie de Genomic Vision utilisée pour caractériser des patients atteints d’Epilepsie myoclonique familiale de l'adulte

Genomic Vision, société de biotechnologie qui développe des outils moléculaires utilisant l’intelligence artificielle pour le contrôle qualité et la sécurité des modifications du génome, a annoncé que l’Institut de génétique humaine de l’Université de Duisburg-Essen (Allemagne), a développé un nouveau test pour identifier et caractériser les patients atteints de FAME (Family Adult Myoclonic Epilepsy), grâce à sa technologie de peignage moléculaire exclusive et son support scientifique.

Evolution de la gouvernance de Deinove

Publié le 6 décembre 2019
Evolution de la gouvernance de Deinove

Deinove, société de biotechnologie française qui développe des antibiotiques innovants et des ingrédients actifs biosourcés pour la cosmétique et la nutrition, a annoncé qu’Emmanuel Petiot quittera ses fonctions de directeur général à compter du 31 décembre 2019.

Nicox : signature d’un accord sur Zerviate™ en Corée du Sud

Publié le 6 décembre 2019
Nicox : signature d’un accord sur Zerviate™ en Corée du Sud

Nicox, société spécialisée en ophtalmologie, a annoncé aujourd’hui la signature d’un accord de concession de licence exclusif avec Samil Pharmaceutical pour le développement et la commercialisation en Corée du Sud de Zerviate™ (solution ophtalmique de cétirizine), 0,24% pour le traitement du prurit oculaire associé aux conjonctivites allergiques.

Chiesi va investir 350 millions d’euros pour réduire l’empreinte carbone de ses aérosols-doseurs pour l’asthme et la BPCO

Publié le 4 décembre 2019
Chiesi va investir 350 millions d’euros pour réduire l’empreinte carbone de ses aérosols-doseurs pour l’asthme et la BPCO

Le groupe italien Chiesi a annoncé aujourd’hui à la Conférence des Nations Unies sur les changements climatiques (COP25) son projet de mise sur le marché d’ici la fin de l’année 2025 d’un inhalateur-doseur pressurisé (pMDI) révolutionnaire, respectueux de l’environnement pour les patients souffrant d’asthme et de Broncho-pneumopathie chronique obstructive (BPCO).

Sanofi va céder Seprafilm à Baxter pour 350 millions de dollars

Publié le 4 décembre 2019
Sanofi va céder Seprafilm à Baxter pour 350 millions de dollars

Baxter a annoncé la signature d’un accord en vue de l’acquisition de Seprafilm, barrière anti-adhérences et de ses accessoires associés auprès du groupe pharmaceutique Sanofi. La transaction s’élèverait à 350 millions de dollars, sous réserve des ajustements de clôture habituels, et devrait être conclue durant le premier trimestre 2020 au plus tard, une fois remplies les conditions prévues par l’accord.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents