Edition du 17-08-2019

Minoryx Therapeutics enrôle le 1er patient de son essai de phase II dans l’ataxie de Friedreich

Publié le mardi 4 juin 2019

Minoryx Therapeutics enrôle le 1er patient de son essai de phase II dans l’ataxie de Friedreich Minoryx Therapeutics, une société de biotechnologie basée en Espagne et en Belgique et spécialisée dans le développement de nouveaux médicaments contre des maladies orphelines, a annoncé aujourd’hui qu’un premier dosage de patient a été réalisé dans l’essai clinique FRAMES de phase II sur l’ataxie de Friedreich avec son candidat médicament leriglitazone (MIN-102).

Le premier patient a reçu le médicament fin avril à l’hôpital La Paz (Madrid, Espagne) au sein du groupe dirigé par le Dr. Francisco Javier Rodriguez de Rivera. Des sites supplémentaires sont ouverts pour l’enrôlement des patients, à l’ICM (Paris, France) sous la direction du Prof. Alexandra Durr, à l’hôpital Sant Joan de Déu (Barcelone, Espagne) avec le Dr. Alexandra Darling, à l’hôpital Erasme-ULB (Bruxelles, Belgique) avec le Prof. Massimo Pandolfo, et à l’Universitätsklinikum RWTH (Aachen, Allemagne) avec le Prof. Jörg Schulz.

L’essai FRAMES est une étude en double-aveugle contre placebo qui vise à évaluer l’efficacité et l’innocuité du leriglitazone chez les patients souffrant d’ataxie de Friedreich. L’investigateur principal de l’essai est le Prof. Alexandra Durr, de l’Institut du Cerveau et de la Moëlle Epinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris. L’essai concernera 36 patients de plus de 12 ans qui seront traités pendant un an.

Plusieurs études ont montré que la voie PPAR gamma/PGC1α​ était dérégulée dans l’ataxie de Friedreich, faisant de cette voie une cible thérapeutique ayant le potentiel de transformer la maladie. Dans les modèles précliniques, le leriglitazone a montré une capacité à réguler PGCα​, à augmenter la survie des neurones, à améliorer la fonction et la biogenèse mitochondriale et à restaurer la production d’énergie.

Le leriglitazone a également montré une bonne efficacité in vivo dans des modèles d’autres maladies du système nerveux central (SNC). Il est actuellement testé dans un essai clinique de phase II/III pour le traitement de l’adrénomyéloneuropathie (AMN), le phénotype le plus courant de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD). L’enrôlement de 116 patients dans cet essai a été finalisé en 2018 et environ 25% des patients ont désormais été traités depuis plus d’un an.

« Nous sommes heureux d’avoir commencé à enrôler des patients dans l’essai FRAMES », déclare Marc Martinell, Directeur Général de Minoryx. « Nous y voyons une forte rationalité à développer le leriglitazone dans cette indication sur la base de nos études précliniques. Nous réfléchissons actuellement à un certain nombre d’indications supplémentaires dans le SNC, où le leriglitazone pourrait être bénéfique pour les patients. »

« Je suis ravie de constater que le leriglitazone de Minoryx est en cours d’étude dans plusieurs maladies rares du SNC, un domaine dans lequel nous manquons cruellement de nouveaux traitements », ajoute le Prof. Alexandra Durr, investigateur principal à l’Institut du Cerveau et de la Moëlle Epinière (ICM) au sein de l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris et coordinatrice de l’essai. « Je suis impatiente de mener à bien cet essai et d’avoir, je l’espère, des résultats positifs, ce qui pourrait nous permettre de proposer aux patients souffrant d’ataxie de Friedreich une solution thérapeutique qu’ils appellent de leurs vœux. »

Pour plus d’informations sur l’essai clinique 

Source : Minoryx Therapeutics








MyPharma Editions

ADC Therapeutics et Sophia Genetics s’associent dans un essai clinique pivot de phase II

Publié le 8 août 2019
ADC Therapeutics et Sophia Genetics s'associent dans un essai clinique pivot de phase II

ADC Therapeutics, société travaillant dans la découverte et le développement de médicaments en oncologie et spécialisée dans le développement de conjugués anticorps-médicaments (CAM), et Sophia Genetics, chef de file dans les médicaments fondés sur les données, ont annoncé avoir conclu une collaboration en vue d’identifier des marqueurs génomiques associés à une réponse clinique à l’ADCT-402 (loncastuximab tésirine).

DBV Technologies : demande de licence biologique à la FDA pour Viaskin Peanut dans l’allergie à l’arachide

Publié le 8 août 2019
DBV Technologies : demande de licence biologique à la FDA pour Viaskin Peanut dans l’allergie à l’arachide

DBV Technologies a annoncé avoir déposé une demande de licence biologique (BLA, Biologics License Application) auprès de la FDA (Agence américaine des produits alimentaires et médicaments) pour Viaskin® Peanut dans le traitement des enfants de 4 à 11 ans allergiques à l’arachide.

Transgene fait un point de situation suite à l’analyse intérimaire de futilité de l’étude PHOCUS de Pexa-Vec dans le cancer du foie

Publié le 8 août 2019
Transgene fait un point de situation suite à l’analyse intérimaire de futilité de l’étude PHOCUS de Pexa-Vec dans le cancer du foie

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies reposant sur des vecteurs viraux contre les cancers, fait un point de situation suite à l’analyse intérimaire de futilité de l’étude PHOCUS de Pexa-Vec dans le cancer du foie.

Sensorion : John Furey nommé membre indépendant du conseil d’administration

Publié le 7 août 2019
Sensorion : John Furey nommé membre indépendant du conseil d’administration

Sensorion, société biopharmaceutique qui développe des thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pathologies de l’oreille interne, a annoncé que John Furey, dernièrement directeur des opérations chez Spark Therapeutics, l’un des principaux développeurs mondiaux de thérapies géniques, rejoindra le conseil d’administration en tant que membre indépendant du conseil.

Sanofi : feu vert européen pour Dupixent® dans la dermatite atopique modérée à sévère chez les adolescents

Publié le 6 août 2019
Sanofi : feu vert européen pour Dupixent® dans la dermatite atopique modérée à sévère chez les adolescents

Sanofi vient d’annoncer que la Commission européenne a étendu l’autorisation de mise sur le marché de Dupixent® (dupilumab) dans l’Union européenne (UE) aux adolescents de 12 à 17 ans présentant une forme modérée à sévère de dermatite atopique candidats à une thérapie systémique.

Inotrem : autorisation IND de la FDA pour une étude de Phase IIb avec son candidat médicament contre le choc septique

Publié le 6 août 2019
Inotrem : autorisation IND de la FDA pour une étude de Phase IIb avec son candidat médicament contre le choc septique

Inotrem, une société de biotechnologie spécialisée dans le contrôle de la réponse immunitaire lors de maladies inflammatoires aigües, telles que le choc septique, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) lui a accordé l’autorisation de procéder à une « Investigational New Drug » (IND) aux États-Unis dans le cadre de son étude ASTONISH (Phase IIb) visant à étudier la sécurité, la tolérance et l’efficacité de nangibotide (LR12), son candidat médicament pour le choc septique.

Imcyse : Thomas Taapken nommé au poste de directeur exécutif et président du conseil

Publié le 6 août 2019
Imcyse : Thomas Taapken nommé au poste de directeur exécutif et président du conseil

Imcyse, société belge qui développe des immunothérapies actives et spécifiques visant à traiter et prévenir des maladies chroniques sévères, vient d’annoncer la nomination de Thomas Taapken, un expert de l’industrie des biotechnologies, en tant que directeur exécutif et président du conseil d’administration.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents