Oncos Therapeutics: désignation de médicament orphelin par la FDA et l’EMA pour CGTG-102
Oncos Therapeutics, une société de biotechnologie finlandaise spécialisée dans le développement d’immunothérapies oncolytiques pour les tumeurs solides, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l’European Medicines Agency (EMA) ont accordé la désignation de médicament orphelin à CGTG-102, un adénovirus codant pour le facteur de stimulation des colonies de granulocytes et de macrophages (Ad5/3-D24-GMCSF), pour le traitement du sarcome des tissus mous.
» Nous sommes ravis de recevoir cette désignation de médicament orphelin pour CGTG-102 de la part des deux principales agences de réglementation au monde. Ces désignations confirment la nécessité de développer de nouvelles thérapies pour les cancers rares et représentent une étape importante dans le développement de CGTG-102 « , a déclaré le Dr. Frans Wuite, président et directeur général d’Oncos.
La désignation de médicament orphelin s’applique aux médicaments qui traitent les maladies ou les affections rares pour lesquelles il existe peu de thérapies adéquates.
Aux États-Unis, cette désignation offrira à Oncos la possibilité de bénéficier d’une exclusivité commerciale de sept ans, d’une subvention pour couvrir les coûts des frais associés aux essais cliniques, de crédits d’impôt pour les dépenses des recherches cliniques et d’une possible exonération des frais dus par le dépositaire de la demande auprès de la FDA. De la même manière, des incitations sont fournies en Europe par l’EMA, qui incluent des réductions des frais sur les activités futures et la possibilité de bénéficier d’une exclusivité commerciale d’une durée de 10 ans.
D’après les estimations, le sarcome des tissus mous touche 3 à 4 personnes sur 10 000 dans l’Union européenne et aux États-Unis. Environ 50 % des sarcomes du tissu mou qui sont diagnostiqués chez des patients à un stade précoce ou avancé affichent une durée de survie globale moyenne de 13 mois avec la norme de soin actuelle. Plusieurs efforts visant à développer des médicaments chimiothérapeutiques additionnels pour le STM ont échoué, y compris deux produits en phase III de développement cette année. De nouvelles thérapies présentant un mode d’action différent sont donc nécessaires.
Le principal produit candidat d’Oncos, CGTG-102, est une immunothérapie oncolytique basée sur un adénovirus codant le GM-CSF volontairement modifié, qui se reproduit de manière sélective dans les cellules tumorales pour finalement les détruire. À la mort des cellules tumorales, des virus nouvellement synthétisés sont libérés et infectent les cellules tumorales voisines. En parallèle, des antigènes tumoraux sont exposés, activant une réponse systémique, spécifique à la tumeur du système immunitaire du patient. Cette réponse est accrue par la production induite par CGTG-102 du GM-CSF dans les cellules tumorales. Une étude de phase I avec CGTG-102 sera complétée cette année et des études de phase II devraient débuter en 2014. Avant l’étude de phase 1, 115 patients souffrant de tumeurs solides réfractaires à la chimiothérapie ont été traité avec CGTG-102 dans le cadre d’un programme de traitement personnalisé réglementé par l’Agence finlandaise des médicaments, comme le prévoit la réglementation de l’UE sur les médicaments de thérapie innovante, EC/1394/2007.
Source : Oncos Therapeutics