La Commission d’évaluation initiale du rapport entre les bénéfices et les risques de l’ANSM s’est prononcée le 31 janvier 2019 en faveur de la demande d’Autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc) pour le larotrectinib, dans l’indication du Traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de tumeurs solides localement avancées ou métastatiques présentant une fusion NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) réfractaires aux traitements standards ou en l’absence d’alternative thérapeutique appropriée.
AGuIX® est une nanoparticule innovante qui est issue de la découverte de NH TherAGuIX, une start-up française basée à Lyon et créée en 2015 par deux chercheurs, Géraldine Le Duc et Olivier Tillement. Ce médicament radiosensibilisant est en cours de développement clinique dans le traitement des tumeurs solides par radiothérapie, avec une entrée en Phase 2 prochaine sur l’indication des métastases cérébrales.
Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), et Sarepta Therapeutics, société leader dans la médecine de précision génétique pour les maladies rares, ont annoncé le traitement du premier patient dans l’étude clinique internationale de Phase 2/3 (AAVance), évaluant LYS-SAF302, une thérapie génique pour la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA). 
A l’occasion du premier comité de suivi de Ma Santé 2022 à la fin de l’année 2018, Agnès Buzyn, ministre des Solidarités et de la Santé, a nommé Dominique Pon responsable stratégique et Laura Létourneau déléguée opérationnelle d’une task force dédiée au numérique en santé.
Onxeo a annoncé la présentation des résultats de cinq études précliniques démontrant le profil différencié d’AsiDNA™, inhibiteur first-in-class de la réponse aux dommages de l’ADN, renforçant son potentiel en clinique et mettant en évidence son mécanisme d’action unique, lors du prochain Congrès annuel de l’AACR (American Association for Cancer Research), qui se tiendra du 29 mars au 3 avril 2019 à Atlanta (Géorgie), États-Unis.
WeHealth by Servier, la direction e-santé du groupe Servier, et l’AgeLab, rattaché au Massachusetts Institute of Technology (MIT), ont annoncé aujourd’hui la signature d’un accord de partenariat qui vise à définir les nouvelles opportunités du marché des objets connectés à domicile.
L’ANSM vient de publier un point sur les derniers avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) qui s’est réuni du 11-14 décembre 2018. Le PDCO a rendu au cours de cette session 6 avis favorables révisés de PIPs, dans les indications suivantes :
Sophia Genetics a annoncé sa collaboration avec l’INRIA qui s’est vu attribué une enveloppe de 900 000 € par le Fonds de dotation MSD’AVENIR en vue de soutenir le projet PIMIENTO : projet de recherche dans le domaine du cancer du poumon non à petites cellules.
