Pharnext et l’association de patients américaine CMTA nouent un partenariat de recherche
Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle, a annoncé un partenariat de recherche avec l’association de patients américaine Charcot–Marie–Tooth Association (CMTA) visant à identifier et valider de nouveaux biomarqueurs associés à la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), sous type de CMT le plus fréquent.
Le principal objectif de cette collaboration est d’identifier et valider des biomarqueurs potentiels de la CMT1A, sensibles à l’administration d’un traitement. Ces biomarqueurs pourraient alors être utilisés dans des essais cliniques futurs dont notamment la prochaine étude de Phase III de PXT3003, candidat médicament le plus avancé de Pharnext. Pharnext prévoit d’analyser les échantillons sanguins des patients atteints de CMT1A légère à modérée inclus dans la première étude clinique de Phase III de PXT3003. La collaboration portera en particulier sur TMPRSS5, biomarqueur récemment identifié et spécifique de la cellule de Schwann chez les patients atteints de CMT1A, afin de confirmer son intérêt dans l’évaluation de la réponse à un traitement dans de futurs essais thérapeutiques. De plus, TMPRSS5 étant inclus dans un large panel de biomarqueurs neurologiques potentiels, le partenariat entre Pharnext et CMTA pourrait permettre d’identifier de nouveaux biomarqueurs de la CMT1A non encore décrits.
« Cette collaboration passionnante entre Pharnext et CMTA souligne l’importance d’associer les associations de patients aux travaux de recherche, afin de mieux comprendre la maladie mais également de développer de nouveaux traitements pour les patients atteints de CMT1A », a déclaré le Dr David Horn Solomon, Directeur Général de Pharnext. « Au travers de cette collaboration, nous souhaitons tester les échantillons sanguins prélevés lors de la première Phase III de PXT3003 pour identifier et valider de nouveaux biomarqueurs associés à la CMT1A et plus particulièrement confirmer le potentiel de TMPRSS5. Les résultats de ces analyses pourraient conduire à l’ajout de critères d’évaluation exploratoires dans la prochaine Phase III de PXT3003 devant démarrer au premier trimestre 2021. Nous pensons que ce partenariat avec CMTA permettra d’accélérer la mise à disposition d’une nouvelle thérapie pour la CMT1A, maladie n’ayant aucun traitement satisfaisant à ce jour. »
« En tant que représentant associatif des patients atteints de CMT, nous sommes ravis que Pharnext concentre ses activités de développement clinique sur la CMT1A», a déclaré Gilles Bouchard, Président de CMTA. « Notre partenariat avec Pharnext a pour objectif d’identifier de nouveaux biomarqueurs associés à la CMT1A, ce qui est essentiel pour mieux comprendre la physiopathologie de la maladie, mais également pour évaluer de nouvelles thérapies au cours de futurs essais cliniques. L’identification du biomarqueur TMPRSS5 est issue d’une collaboration de recherche du programme STAR (Strategy to Accelerate Research) impliquant des membres du Conseil d’Administration de CMTA, Michael Shy et John Svaren, et le consortium INC (Inherited Neuropathy Consortium). Cela pourrait amener plus rapidement à la mise à disposition d’un nouveau médicament pour les patients atteints de CMT, maladie sévère et invalidante sans traitement efficace aujourd’hui.»
Source : Pharnext