Pharnext : fin de l’essai PREMIER, étude clinique pivot de Phase III en double aveugle de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies neurodégénératives sans solution thérapeutique satisfaisante, annonce aujourd’hui que le dernier patient randomisé dans la période en double aveugle de l’essai PREMIER, étude clinique pivot de Phase III de son candidat-médicament phare, PXT3003, en développement dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), a effectué sa visite de fin d’essai.
L’essai PREMIER, initié en mars 20211, est une étude internationale pivot de Phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo (deux bras), dont l’objectif principal est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de PXT3003 sur une période de 15 mois chez des patients atteints de CMT1A d’intensité légère à modérée. La dose de PXT3003 testée contre placebo dans l’étude PREMIER correspond à la dose élevée testée dans la première étude clinique de Phase III (l’essai PLEO-CMT) et dans son étude d’extension de Phase III en ouvert actuellement en cours (l’essai PLEO-CMT-FU).
En accord avec les agences réglementaires, le critère principal d’évaluation de l’efficacité est l’échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) qui mesure le handicap moteur fonctionnel. Au total, 387 patients atteints de CMT1A d’intensité légère à modérée ont été inclus dans l’essai PREMIER (dépassant le nombre de 350 patients initialement défini dans le protocole) :
• 153 aux États-Unis,
• 183 en Europe
• 39 au Canada
• 12 en Israël
À l’issue de la période en double aveugle de 15 mois de l’essai PREMIER, les patients ont été éligibles à l’inclusion dans l’étude d’extension en ouvert PREMIER-OLE (Open-Label Extension) pour poursuivre le traitement. Ainsi, les patients CMT1A randomisés dans l’essai PREMIER ont la possibilité de tous recevoir la dose élevée de PXT3003 jusqu’à sa disponibilité commerciale, si celui-ci est finalement approuvé aux États-Unis par la FDA (Food and Drug Administration) et en Europe par l’EMA (European Medicines Agency). Le premier patient est entré dans la phase PREMIER-OLE en septembre 2022.
Au 18 août 2023, sur les 387 patients randomisés dans l’essai PREMIER :
• 42 ont interrompu précocement l’étude PREMIER en double aveugle,
• 315 se trouvent dans l’étude d’extension en ouvert PREMIER-OLE et reçoivent tous PXT3003 à dose élevée,
• 25 ne sont pas entrés dans l’étude PREMIER-OLE après avoir terminé la période en double aveugle de l’essai PREMIER, et
• 5 ont quitté précocement l’étude PREMIER-OLE.
L’essai PREMIER se déroule comme initialement prévu et conforte Pharnext dans sa capacité à mener à bien ce programme ambitieux. L’annonce des résultats préliminaires de cette étude est toujours prévue pour le 4ième trimestre 2023.
Gilbert Wagener, Directeur Médical de Pharnext, a déclaré : « Nous sommes heureux d’informer les patients, tous nos investigateurs et la communauté scientifique que nous avons terminé la période de traitement en double aveugle de notre étude internationale de Phase III PXT3003-06 chez les patients atteints de CMT1A modérée. Il s’agit d’une étape importante dans la préparation des dossiers d’enregistrement et d’autorisation de mise sur le marché de PXT3003 dans la CMT1A. La réussite de ce programme nous permettra d’offrir un traitement à ces patients qui n’ont pas d’option thérapeutique aujourd’hui. »
Melissa Israel, VP, Opérations Cliniques de Pharnext, a déclaré : « L’achèvement en temps voulu des phases de recrutement et de traitement est particulièrement difficile dans les essais cliniques sur les maladies orphelines. Nous tenons à remercier tous les patients, les associations de patients, les investigateurs et les cliniciens pour leur contribution au bon déroulement de l’étude. »
Hugo Brugière, Représentant de Pharnext Développement, gérant, a déclaré : « Nous attendons maintenant avec impatience l’analyse des critères d’évaluations primaires et secondaires d’ici le quatrième trimestre 2023, qui servira de base à la préparation des dossiers d’enregistrement et d’autorisation de mise sur le marché et qui permettra de libérer le potentiel de création de valeur de la société. »
Source et visuel : Pharnext