Pharnext : inclusion du 1er patient dans l’extension en ouvert de l’étude pivot de Phase III de PXT3003 dans la CMT1A
Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies neurodégénératives sans solution thérapeutique satisfaisante, a annoncé l’inclusion du premier patient dans l’étude d’extension en ouvert de l’essai PREMIER (‘PREMIER-OLE’ – Open Label Extension) de PXT3003 pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) aux Etats-Unis.
Ce patient, qui a terminé l’étude PREMIER en double aveugle contrôlée contre placebo, avait été inclus en mai 2021. Tous les patients ayant complété l’essai PREMIER seront éligibles à l’inclusion dans l’étude PREMIER-OLE et recevront la dose élevée (DE) de PXT3003 jusqu’à sa disponibilité commerciale, si celui-ci est finalement approuvé aux États-Unis par la FDA et en Europe par l’EMA. PXT3003 est le programme le plus avancé de la Société pour le traitement de la CMT1A, une maladie invalidante pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé.
L’essai PREMIER, dont le recrutement s’est récemment achevé avec un total de 387 patients inclus, est une étude internationale pivot de Phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo (deux bras) dont l’objectif principal est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de PXT3003 sur une période de 15 mois chez des patients atteints de CMT1A légère à modérée. La dose de PXT3003 testée dans l’étude PREMIER correspond à la DE testée dans la précédente étude clinique de Phase III (l’essai PLEOCMT) et dans l’étude d’extension de Phase III en ouvert actuellement en cours (l’essai PLEOCMT-FU). En accord avec les agences réglementaires, le critère principal d’évaluation de l’efficacité sera l’échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) qui mesure le handicap moteur fonctionnel.
Les données récentes de l’essai en cours PLEOCMT-FU (étude ouverte de suivi et d’extension de la première étude de Phase III, l’essai PLEOCMT), annoncées en mai 2022, ont montré un bon profil de sécurité et la continuité de l’effet de PXT3003 mesuré sur l’ONLS après une durée totale de traitement de 5 ans. 123 patients atteints de CMT1A légère à modérée sont toujours sous traitement par PXT3003 à DE dans l’essai PLEOCMT-FU.
Le Dr Burkhard Blank, Directeur Médical de Pharnext, a commenté : « La décision de mener une deuxième étude d’extension en ouvert, après l’essai PREMIER, a été motivée par les données encourageantes de notre première étude d’extension en ouvert de la première Phase III de PXT3003, étude toujours en cours, laquelle a montré un bénéfice durable du PXT3003 à dose élevée chez les patients CMT1A après une durée totale de traitement de 5 ans. Nous sommes impatients de générer des données supplémentaires à long terme pour confirmer la sécurité et l’efficacité potentielles de PXT3003 chez ces patients qui n’ont actuellement aucune option de traitement. »
Xavier Paoli, Directeur des Opérations de Pharnext, a commenté : « L’étude PREMIER-OLE offre aux patients qui ont complété notre deuxième essai pivot de Phase III, la possibilité de continuer à recevoir le traitement – chacun d’eux avec la dose élevée de PXT3003 – pour cette maladie qui s’avère invalidante et progressive. Nous nous engageons à ce que ces patients atteints de CMT1A aient un accès continu à PXT3003, jusqu’à sa potentielle autorisation de mise sur le marché puis sa commercialisation. »
Source et visuel : Pharnext