Pharnext: poursuite récommandée de l’étude de Phase 3 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de Type 1A
Pharnext a annoncé que le Comité Indépendant de Surveillance des Données a réalisé sa deuxième évaluation des données de sécurité de PXT3003 dans l’étude clinique de Phase 3 PLEO-CMT en cours. Sur la base de l’analyse des données de sécurité de tous les patients randomisés le DSMB a recommandé la poursuite de l’étude telle que prévue.
PLEO-CMT est une étude pivot de Phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo, comprenant trois bras, initiée en décembre 2015 et qui a recruté 323 patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de Type 1A (CMT1A) légère à modérée dans 30 centres cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le Canada. Le diagnostic de CMT1A a été confirmé génétiquement par la détection de la duplication du gène PMP22. Sur une période de 15 mois, Pharnext comparera en bras parallèles l’efficacité et la tolérance de deux doses de PXT3003 administrées par voie orale avec le placebo. Le critère principal d’évaluation de l’efficacité sera la variation du score ONLS à 12 et 15 mois de traitement afin de mesurer l’amélioration fonctionnelle des patients sous PXT3003. Des critères secondaires additionnels d’évaluation incluront des mesures fonctionnelles et électrophysiologiques.
Le DSMB (Data Safety Monitoring Board) est un groupe indépendant d’experts en pratique clinique, biostatistiques et en méthodologie d’étude, sélectionnés pour apporter des recommandations à Pharnext sur la base d’une analyse régulière et planifiée des données collectées pendant le déroulement de l’étude clinique.
« Cette seconde recommandation positive émanant d’un groupe indépendant d’experts confirme une nouvelle fois le bon profil de tolérance de PXT3003, et ce même chez les patients ayant reçu jusqu’à 15 mois de traitement. Pour les patients souffrant de CMT1A, maladie pour laquelle il n’existe à ce jour que des soins palliatifs, cette étude clinique de Phase 3 est très importante », déclare le Pr. Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Cofondateur et Directeur Général de Pharnext. « Nous sommes convaincus que notre PLEODRUG™ PXT3003 a le potentiel de transformer la prise en charge des patients adultes atteints de CMT1A. Nous attendons avec impatience la fin de cette étude clinique afin de pouvoir partager les résultats préliminaires mi-2018. »
Source : Pharnext