Edition du 26-09-2022

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Pharnext : publication de données sur l’impact des symptômes de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A sur le quotidien des patient

Publié le jeudi 15 septembre 2022

Pharnext : publication de données sur l’impact des symptômes de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A sur le quotidien des patientPharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies neurodégénératives sans solution thérapeutique satisfaisante, a annoncé la publication de données sur l’impact des symptômes de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) sur le quotidien des patients, issues de l’étude digitale CMT&Me, dans le Journal of Clinical Neuromuscular Disease (JCNMD).

CMT&Me est une étude digitale observationnelle, non-interventionnelle, lancée en octobre 2018 en Europe et aux États-Unis pour évaluer le mode de vie des patients attients de CMT sur une durée de 5 ans. L’étude recueille de façon régulière des informations renseignées directement par les patients, tout sous-type de CMT confondus y compris la CMT1A. Son objectif est de mieux comprendre l’impact de la maladie sur leur vie quotidienne et de les aider à gérer leur maladie et leurs traitements. De plus, elle vise également à sensibiliser divers publics sur les CMTs et aider dans l’évaluation de nouveaux traitements potentiels. Cette étude est conduite par la société Vitaccess en collaboration avec des associations de patients et des médecins experst des CMTs, avec le soutien de Pharnext.

Les données montrent que chez les patients atteints du sous-type 1A de la CMT (patient CMT1A), l’impact rapporté des symptômes est élevé avec des difficultés à utiliser leurs membres, une fatigue, des douleurs et une qualité de vie altérée. La gravité perçue semble varier dans la cohorte de patients CMT1A considérée, ce qui peut s’expliquer par des différences dans les traitements prescrits, médicamenteux ou de rééducation fonctionnelle, mais aussi par des disparités dans les différents systèmes de santé et pratiques d’un pays à l’autre.

Les symptômes rapportés les plus importants sont la faiblesse au niveau des extrémités (mains et pieds), la difficulté à la marche et la fatigue. Près de la moitié des participants à l’étude ont vu la sévérité de leurs symptômes s’aggraver depuis leur diagnostic. L’anxiété et la dépression ont été signalées par plus d’un tiers des participants à l’étude, et le recours aux therapies de rééducation fonctionnelle, traitements médicamenteux, au port d’attelles ou d’autres aides à la marche était élevé.

Prof Florian P. Thomas, MD, MA, PhD, MS, Président fondateur et Professeur, Département de Neuoromige à l’Hackensack Meridian School of Medicine, Hackensack (NJ, USA) et principal investigateur de l’essai PLEOCMT aux US déclare : « Ces premières données de l’étude digitale, CMT&Me, sur le mode de vie des patients aident à mieux comprendre les conséquences de cette maladie invalidante et progressive, pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement spécifique approuvé. Ces données démontrent le besoin médical élevé et non satisfait causé par les symptômes de la CMT1A, et viennent confirmer les études précédentes sur l’histoire naturelle de la maladie. Elles renseignent plus précisément ceux qui suivent la progression de leur maladie, pour leur permettre d’échanger aisément avec leurs neurologues et leurs soignants. Elles soulignent également la nécessité d’éduquer les patients et leurs soignants : pour les patients, leur donner les moyens d’exprimer leurs besoins en termes de soins, et pour les professionnels de santé de prendre conscience de la nécessité d’une prise en charge pluridisciplinaire prenant en compte l’entièrté de la maladie en incluant les ergothérapeutes, les chirurgiens du pied et de la cheville et les psychologues. »

L’article intitulé « Patient-Reported Symptom Burden of Charcot–Marie–Tooth Disease Type 1A: Findings From an Observational Digital Lifestyle Study » est accessible en ligne ici.

Source et visuel : Pharnext








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