Edition du 29-05-2022

Poxel : statut « Fast Track » de la FDA pour le PXL065 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD)

Publié le jeudi 17 février 2022

Poxel : statut « Fast Track » de la FDA pour le PXL065 dans l'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD)Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé le statut « Fast Track » (FTD) au PXL065 pour le traitement des patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD). Le PXL065 est un nouveau stéréoisomère R de la pioglitazone stabilisé par substitution au deutérium, pour lequel l’initiation d’une étude clinique de phase IIa de preuve de concept (POC) est prévue en milieu d’année.

Le Directeur Général de Poxel, Thomas Kuhn, a déclaré : « En lui attribuant le statut « Fast Track », la Food and Drug Administration (FDA) reconnaît au PXL065 le potentiel de répondre à un important besoin médical non satisfait pour les patients atteints d’adrénoleucodystrophie, pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement disponible. C’est une reconnaissance très importante et une bonne nouvelle pour les patients qui attendent un traitement. Le statut « Fast Track » confère de multiples avantages, dont la possibilité d’accélérer significativement le délai d’approbation du PXL065 dans l’ALD. Nous allons travailler en étroite collaboration avec la FDA, et préparons actuellement le lancement de notre étude clinique de phase IIa pour le PXL065, dont l’initiation est désormais prévue en milieu d’année, et les résultats attendus début 2023 ».

Statut « Fast Track »

. Le statut « Fast Track » est conçu pour accélérer le développement de médicaments ayant démontré le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits liés à des pathologies graves ou mortelles.

. Pour Poxel, le statut « Fast Track » renforcera son accès à la FDA, y compris au travers de réunions et d’échanges écrits tout au long du développement du PXL065.

. Les médicaments bénéficiant du statut « Fast Track » sont éligibles à une procédure d’autorisation accélérée et un examen prioritaire lors de la soumission d’une demande d’enregistrement d’un nouveau médicament (New Drug Application, NDA), ce qui peut permettre une autorisation de mise sur le marché plus rapide du produit.

. Le statut « Fast Track » permet également une revue continue, qui implique de soumettre au fil de l’eau les sections de la demande d’enregistrement d’un nouveau médicament, plutôt qu’une demande complète à la fin de son développement.

Prochaines étapes

Le lancement de l’étude clinique de phase IIa de preuve de concept (POC) pour le PXL065 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD) est désormais prévu en milieu d’année, avec des résultats attendus début 2023.

Source et visuel : Poxel








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