Edition du 17-09-2021

Accueil » Industrie » Produits

Sanofi fait le point sur le programme clinique consacré au venglustat

Publié le mardi 1 juin 2021

Sanofi fait le point sur le programme clinique consacré au venglustatSanofi vient d’annoncer qu’une étude pivot de phase II/III consacrée au venglustat dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (PKD) n’a pas atteint son critère de futilité et que le groupe a mis un terme au programme clinique dans cette indication.

« Le profil de sécurité du venglustat reste cohérent avec les résultats rapportés antérieurement, qui concernent plus de 500 patients traités à ce jour pendant une durée pouvant aller jusqu’à quatre ans, tous programmes cliniques consacrés à ce médicament confondus. Les données relatives aux biomarqueurs tirées de cette étude ont permis de confirmer que le venglustat exerce bien un effet inhibiteur sur la voie des glycosphingolipides (GSL), comme en témoigne la diminution des concentrations de GL-1, un lipide qui s’accumule dans certaines cellules », a indiqué le laboratoire dans un communiqué.

L’étude STAGED-PKD a été suspendue à la suite d’une analyse indépendante de futilité portant sur le taux annualisé de variation du volume rénal total des patients traités par venglustat comparativement à un placebo. Les tendances qui se dégagent de l’analyse indiquent en effet que le venglustat n’a pas permis d’obtenir de réduction significative du taux de croissance du volume rénal total – le principal critère de jugement de la partie 1 de l’étude de phase II/III. Cette analyse intermédiaire donne à penser que la réduction des taux de glycosphingolipides (GSL) pourrait ne pas jouer un rôle significatif dans la prévention de la croissance des kystes rénaux et, à ce titre, pourrait ne pas être la voie principale mise en cause dans la progression de la maladie. Les recherches expérimentales menées sur le venglustat dans le traitement de la PKD avaient pour but d’étudier une nouvelle fonction biologique des GSL au-delà de celle, bien établie, que jouent ces lipides dans les maladies de surcharge lysosomale.

« Nous avons lancé le programme de développement du venglustat parce que nous croyons dans son potentiel thérapeutique innovant et dans sa capacité à répondre aux besoins médicaux non pourvus des personnes souffrant de maladies de surcharge lysosomale », a précisé le docteur John Reed, Ph.D., Responsable Monde de la Recherche et Développement de Sanofi. « Parallèlement, nous avons entrepris d’évaluer le venglustat dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante, l’une des principales causes de transplantation rénale. Les résultats obtenus n’ont pas été à la hauteur de nos attentes , en particulier pour les patients souffrant de PKD. Nos recherches ont en revanche permis d’approfondir les connaissances scientifiques sur la PKD et de démontrer que la modulation de la voie GSL ne suffit pas pour restaurer la fonction rénale des adultes porteurs de cette maladie. »

Sanofi a mené et continue de mener des études dans le but d’évaluer le venglustat dans le traitement de la maladie de Gaucher de type 3 et de la gangliosidose à GM2, deux maladies de surcharge lysosomale causées par des déficits génétiques héréditaires. L’accumulation anormale de GSL est une caractéristique de certaines maladies de surcharge lysosomale et les études cliniques menées sur des agents thérapeutiques qui favorisent l’élimination de ces dépôts de lipides ont donné leurs preuves pour la maladie de Fabry et la maladie de Gaucher. Dans ce contexte, le venglustat agit comme réducteur de substrat, un concept clinique qui a également déjà été validé pour certaines maladies de surcharge lysosomale.

Source et visuel : Sanofi








MyPharma Editions

Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Publié le 17 septembre 2021
Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Median Technologies vient d’annoncer avoir été confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques membre du Top 3 au niveau mondial et sélectionné pour mettre en œuvre la stratégie d’imagerie dans les essais cliniques de ce laboratoire pharmaceutique sur des indications phares en oncologie.

Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Publié le 17 septembre 2021
Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, a annoncé la présentation de données issues de l’étude de Phase I, combinant l’administration par voie intraveineuse (IV) du virus oncolytique TG6002 et la prise orale de 5-FC chez des patients atteints de carcinomes gastro-intestinaux au stade avancé. Ces données seront présentées à l’occasion du congrès virtuel de l’ESMO 2021 qui se tient à partir d’aujourd’hui et jusqu’au 21 septembre 2021.

PharmaZell et Novasep entrent en négociations pour créer un leader technologique mondial

Publié le 16 septembre 2021
PharmaZell et Novasep entrent en négociations pour créer un leader technologique mondial

PharmaZell, le spécialiste allemand des principes actifs pharmaceutiques de spécialité, et Novasep, leader français de la sous-traitance de principes actifs (CDMO), ont annoncé être entrés en négociations exclusives afin de créer une plateforme européenne de premier plan dans le secteur attractif de fabrication de principes actifs pharmaceutiques et de CDMO. L’entité bénéficierait d’un ensemble de technologies complémentaires et d’un portefeuille diversifié de clients pharmaceutiques et biotechnologiques de premier ordre.

AB Science : de nouvelles autorisations portant sur la reprise des inclusions de ses études de phase 3 du masitinib

Publié le 16 septembre 2021
AB Science : de nouvelles autorisations portant sur la reprise des inclusions de ses études de phase 3 du masitinib

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation reprise des inclusions de la part de l’ANSM (France) dans l’étude de phase 3 confirmatoire du masitinib (AB19001) dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et de la part du MHRA (Royaume-Uni) et de l’autorité néerlandaise dans l’étude de phase 3 confirmatoire du masitinib (AB15003) dans la mastocytose.

Clean Cells investit plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production biopharmaceutique

Publié le 16 septembre 2021
Clean Cells investit plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production biopharmaceutique

Clean Cells, filiale du groupe Clean Biologics offrant des prestations de services de contrôle qualité de produits biopharmaceutiques et la fabrication de starting materials, a annoncé un investissement de plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production à Montaigu-Vendée, près de Nantes.

Biocorp et Merck signent un partenariat dans le domaine de l’hormone de croissance humaine

Publié le 16 septembre 2021
Biocorp et Merck signent un partenariat dans le domaine de l’hormone de croissance humaine

Biocorp, société française qui développe des dispositifs médicaux et des systèmes d’administration de médicaments injectables et le groupe Merck, ont annoncé un accord portant sur le développement d’une version spécifique de Mallya afin de surveiller l’observance du traitement dans le domaine de l’hormone de croissance humaine (HCH). Biocorp percevra un versement de 3 M€ pour ce développement, ainsi que des revenus supplémentaires issus des ventes à venir.

NFL Biosciences : l’étude clinique de Phase II/III de NFL-101 pour le sevrage tabagique approuvée en France

Publié le 16 septembre 2021
NFL Biosciences : l’étude clinique de Phase II/III de NFL-101 pour le sevrage tabagique approuvée en France

NFL Biosciences, société biopharmaceutique développant des médicaments botaniques pour le traitement des dépendances et addictions, annonce que son étude clinique de Phase II/III, destinée à évaluer l’efficacité et la sécurité de son traitement NFL-101 en tant que thérapie de sevrage tabagique, a été approuvée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), et a reçu l’avis favorable du Comité de Protection des Personnes (CPP).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents