Edition du 19-04-2021

Sanofi : la FDA approuve Cerdelga™ de Genzyme dans la maladie de Gaucher

Publié le mercredi 20 août 2014

Le groupe Sanofi et sa filiale Genzyme viennent d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Cerdelga™ (eliglustat) en gélules, le seul traitement de première ligne par voie orale pour certains patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1.

« Un petit nombre de patients adultes qui métabolisent Cerdelga plus rapidement ou selon une cinétique indéterminée, identifiables par un test génétique de laboratoire bien établi, ne pourront pas bénéficier du traitement Cerdelga, lequel devrait être disponible d’ici un mois aux Etats-Unis », précise le laboratoire dans un communiqué.

« Cerdelga représente une nouvelle option thérapeutique importante pour les patients atteints de maladie de Gaucher de type 1 », a déclaré Rhonda Buyers, Directrice Générale de la National Gaucher Foundation (Etats-Unis). « Le traitement enzymatique substitutif représente le traitement standard de la maladie de Gaucher ; les patients reçoivent des perfusions régulières durant toute leur vie. Avec l’autorisation par la FDA du traitement de première ligne par voie orale, Cerdelga pourrait s’avérer une solution thérapeutique précieuse pour les patients atteints de cette maladie grave. »

Cela fait quinze ans que Genzyme travaille à la mise au point d’un traitement par voie orale de la maladie de Gaucher, avec des recherches en chimie, des essais précliniques et les différentes phases de développement clinique. Le programme de développement clinique de Cerdelga est le plus vaste jamais conduit sur la maladie de Gaucher, avec environ 400 patients traités dans 29 pays.

« Il y a plus de vingt ans, Genzyme proposait le premier traitement au monde pour la maladie de Gaucher. Nous sommes fiers de poursuivre dans cette voie et de continuer à améliorer la vie des patients atteints de la maladie de Gaucher par nos recherches en cours et le développement de nouveaux traitements », a indiqué le Dr David Meeker, Directeur Général de Genzyme. « L’autorisation de Cerdelga illustre notre engagement indéfectible à l’égard des patients atteints de la maladie de Gaucher. »

L’approbation de la FDA se fonde sur les données d’efficacité positives de deux études de phase 3 consacrées à Cerdelga : l’une a inclus des patients n’ayant jamais été traités auparavant et l’autre a inclus des patients ayant déjà reçu des enzymothérapies de substitution. Le dossier d’autorisation de mise sur le marché comporte également les données relatives à l’efficacité sur une durée de quatre ans provenant de l’étude de phase 2 consacrée à Cerdelga.

Les effets indésirables les plus fréquents de Cerdelga (supérieur ou égal à 10%) sont : fatigue, maux de tête, nausées, diarrhée, mal de dos, douleurs aux extrémités et douleurs abdominales hautes.

Cerdelga est un analogue du céramide, et un inhibiteur de la glucosylcéramide synthase (IC50 = 10 ng/mL) dont la distribution tissulaire est très large. Il réduit ainsi la production du glucosylcéramide dans les cellules et les tissus des personnes atteintes de la maladie de Gaucher.

Des demandes d’autorisation de mise sur le marché sont en cours d’évaluation par l’Agence européenne des médicaments (EMA) ainsi que d’autres autorités réglementaires.

Source : Sanofi








MyPharma Editions

Excelya : Peter Windisch nommé au poste de directeur de la technologie

Publié le 16 avril 2021
Excelya : Peter Windisch nommé au poste de directeur de la technologie

Excelya, l’organisme de recherche contractuelle (ORC) européen, a annoncé la nomination de Peter Windisch au poste de directeur de la technologie (CTO). En tant que CTO, Peter Windisch s’appuiera sur les données et les capacités technologiques de la société afin d’optimiser l’offre client. Il sera membre du Comité exécutif et exercera son activité depuis l’Allemagne.

Martin Dubuc, PDG de Biogen France, nommé Dirigeant de Biogen Digital Health

Publié le 15 avril 2021
Martin Dubuc, PDG de Biogen France, nommé Dirigeant de Biogen Digital Health

Biogen a annoncé la nomination de Martin Dubuc, jusqu’alors Président-Directeur Général de sa filiale française, en tant que dirigeant de Biogen Digital Health, organisation nouvellement créée au sein du groupe. En conséquence de cette nomination, Biogen France fait évoluer sa gouvernance en scindant les fonctions de Président et de Directeur général. Martin Dubuc conserve les fonctions de Président, tandis qu’Hélène Thomas est nommée Directrice générale de Biogen France.

Cancer du cerveau : Noxxon finalise le recrutement des patients de l’étude du NOX-A12

Publié le 15 avril 2021
Cancer du cerveau : Noxxon finalise le recrutement des patients de l'étude du NOX-A12

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé la finalisation du recrutement des patients dans l’essai clinique de phase 1/2 évaluant la combinaison de son candidat-médicament phare, NOX-A12 et d’une radiothérapie dans le cancer du cerveau.

ElsaLys confirme le renouvellement de son ATU de cohorte pour l’inolimomab en France

Publié le 15 avril 2021
ElsaLys confirme le renouvellement de son ATU de cohorte pour l'inolimomab en France

ElsaLys Biotech a confirmé que l’Agence nationale de sécurité du médicament (l’ANSM) a renouvelé le 24 décembre 2020 l’Autorisation Temporaire d’Utilisation dite « de cohorte » (ATUc) de l’inolimomab (LEUKOTAC®). Le renouvellement de cette autorisation inclut la mise en place d’un suivi renforcé (défini dans le Protocole d’Utilisation Thérapeutique) des données d’efficacité et de sécurité obtenues chez les patients traités dans le cadre de cette ATUc.

GeNeuro : une équipe de chercheurs trouve la protéine HERV-W ENV chez des patients atteints de COVID-19 et établit un lien avec la gravité de la maladie

Publié le 15 avril 2021
GeNeuro : une équipe de chercheurs trouve la protéine HERV-W ENV chez des patients atteints de COVID-19 et établit un lien avec la gravité de la maladie

GeNeuro a annoncé que des données publiées ce jour dans la revue internationale EBioMedicine du Lancet montrent une expression de la protéine HERV-W ENV dans les lymphocytes de 30 patients, tous hospitalisés à cause de la COVID-19, contre aucune chez les sujets sains. L’étude montre également une corrélation entre le niveau d’expression de la protéine HERV-W ENV et la gravité de l’évolution de la maladie.

Genomic Vision : Mark David Lynch nommé Directeur commercial et marketing monde

Publié le 15 avril 2021
Genomic Vision : Mark David Lynch nommé Directeur commercial et marketing monde

Genomic Vision, société de biotechnologie qui développe des outils et des services dédiés à l’analyse et au contrôle des modifications du génome, a annoncé la nomination de Mark David Lynch au poste de Directeur commercial et marketing monde.

Industrie pharmaceutique : l’Apec et le Leem se mobilisent pour l’emploi des cadres

Publié le 14 avril 2021
Industrie pharmaceutique : l’Apec et le Leem se mobilisent pour l’emploi des cadres

L’Apec et le Leem viennent de signer une convention de partenariat avec deux objectifs principaux : promouvoir les opportunités d’emplois cadres dans l’industrie pharmaceutique et favoriser les recrutements en compétences cadres des entreprises adhérentes du Leem.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents