Edition du 25-10-2021

Sanofi : la FDA approuve Cerdelga™ de Genzyme dans la maladie de Gaucher

Publié le mercredi 20 août 2014

Le groupe Sanofi et sa filiale Genzyme viennent d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Cerdelga™ (eliglustat) en gélules, le seul traitement de première ligne par voie orale pour certains patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1.

« Un petit nombre de patients adultes qui métabolisent Cerdelga plus rapidement ou selon une cinétique indéterminée, identifiables par un test génétique de laboratoire bien établi, ne pourront pas bénéficier du traitement Cerdelga, lequel devrait être disponible d’ici un mois aux Etats-Unis », précise le laboratoire dans un communiqué.

« Cerdelga représente une nouvelle option thérapeutique importante pour les patients atteints de maladie de Gaucher de type 1 », a déclaré Rhonda Buyers, Directrice Générale de la National Gaucher Foundation (Etats-Unis). « Le traitement enzymatique substitutif représente le traitement standard de la maladie de Gaucher ; les patients reçoivent des perfusions régulières durant toute leur vie. Avec l’autorisation par la FDA du traitement de première ligne par voie orale, Cerdelga pourrait s’avérer une solution thérapeutique précieuse pour les patients atteints de cette maladie grave. »

Cela fait quinze ans que Genzyme travaille à la mise au point d’un traitement par voie orale de la maladie de Gaucher, avec des recherches en chimie, des essais précliniques et les différentes phases de développement clinique. Le programme de développement clinique de Cerdelga est le plus vaste jamais conduit sur la maladie de Gaucher, avec environ 400 patients traités dans 29 pays.

« Il y a plus de vingt ans, Genzyme proposait le premier traitement au monde pour la maladie de Gaucher. Nous sommes fiers de poursuivre dans cette voie et de continuer à améliorer la vie des patients atteints de la maladie de Gaucher par nos recherches en cours et le développement de nouveaux traitements », a indiqué le Dr David Meeker, Directeur Général de Genzyme. « L’autorisation de Cerdelga illustre notre engagement indéfectible à l’égard des patients atteints de la maladie de Gaucher. »

L’approbation de la FDA se fonde sur les données d’efficacité positives de deux études de phase 3 consacrées à Cerdelga : l’une a inclus des patients n’ayant jamais été traités auparavant et l’autre a inclus des patients ayant déjà reçu des enzymothérapies de substitution. Le dossier d’autorisation de mise sur le marché comporte également les données relatives à l’efficacité sur une durée de quatre ans provenant de l’étude de phase 2 consacrée à Cerdelga.

Les effets indésirables les plus fréquents de Cerdelga (supérieur ou égal à 10%) sont : fatigue, maux de tête, nausées, diarrhée, mal de dos, douleurs aux extrémités et douleurs abdominales hautes.

Cerdelga est un analogue du céramide, et un inhibiteur de la glucosylcéramide synthase (IC50 = 10 ng/mL) dont la distribution tissulaire est très large. Il réduit ainsi la production du glucosylcéramide dans les cellules et les tissus des personnes atteintes de la maladie de Gaucher.

Des demandes d’autorisation de mise sur le marché sont en cours d’évaluation par l’Agence européenne des médicaments (EMA) ainsi que d’autres autorités réglementaires.

Source : Sanofi








MyPharma Editions

Santé, Pharma et Biotech : AmazingContent dévoile son classement des Directions les plus influentes sur les réseaux sociaux

Publié le 25 octobre 2021
Santé, Pharma et Biotech : AmazingContent dévoile son classement des Directions les plus influentes sur les réseaux sociaux

Spécialiste de l’influence des dirigeants sur les réseaux sociaux et premier référentiel data du marché sur le sujet, AmazingContent réalise chaque trimestre un classement sectoriel des Directions les plus remarquables. Aujourd’hui, alors que la santé est naturellement devenue la priorité des Français, AmazingContent a choisi d’y consacrer son nouveau Cahier d’Influence.

Minafin se réorganise pour accroitre sa compétitivité sur le marché de la chimie fine

Publié le 25 octobre 2021

Le groupe Minafin, leader dans le développement et la production en chimie fine destinée aux sciences de la vie et aux industries de haute technologie, vient d’annoncer une réorganisation interne, effective depuis le 1er octobre, en trois divisions principales : chimie santé, chimie verte et chimie d’exception. Cette réorganisation fait partie de la stratégie du groupe pour répondre à l’évolution de la demande des clients en matière de chimie fine et de services associés.

Signia Therapeutics annonce une levée de de 1,3 million d’euros et l’entrée de Néovacs dans son capital

Publié le 25 octobre 2021
Signia Therapeutics annonce une levée de de 1,3 million d'euros et l'entrée de Néovacs dans son capital

Signia Therapeutics, société dont la mission est d’accélérer la découverte de médicaments contre les infections et les pathologies respiratoires, a annoncé que la société Néovacs entre au capital de la société via la souscription d’un BSAAIR d’un montant de 1,3 million d’euros.

Gustave Roussy et LXRepair annoncent un partenariat pour la radiothérapie personnalisée du cancer

Publié le 21 octobre 2021
Gustave Roussy et LXRepair annoncent un partenariat pour la radiothérapie personnalisée du cancer

LXRepair, pionnière dans la radiothérapie personnalisée du cancer basée sur ses tests de réparation de l’ADN, avec une preuve de concept clinique dans la prédiction de la radiotoxicité pour les cancers de la prostate et du sein, et, Gustave Roussy, premier centre de lutte contre le cancer en Europe, ont annoncé la mise en place du laboratoire commun RADIO CARE pour améliorer la personnalisation de la radiothérapie.

Fibrose : Oncodesign et TiumBio signent un accord de collaboration R&D portant sur des candidats-médicaments

Publié le 21 octobre 2021
Fibrose : Oncodesign et TiumBio signent un accord de collaboration R&D portant sur des candidats-médicaments

Oncodesign, société biopharmaceutique française spécialisée dans la recherche sur les inhibiteurs de kinases et la médecine de précision, et TiumBio, société spécialisée en R&D sur les maladies rares, ont annoncé la signature d’un accord de collaboration de R&D portant sur des candidats médicaments potentiels contre la fibrose.

Sanofi : la FDA approuve l’extension des indications de Dupixent® au traitement de l’asthme modéré à sévère de l’enfant de 6 à 11 ans

Publié le 21 octobre 2021
Sanofi : la FDA approuve l’extension des indications de Dupixent® au traitement de l’asthme modéré à sévère de l’enfant de 6 à 11 ans

Le groupe Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Dupixent® (dupilumab) pour le traitement d’appoint de l’asthme modéré à sévère à phénotype éosinophilique ou dépendant des corticoïdes par voie orale, chez l’enfant âgé de 6 à 11 ans.

Pherecydes Pharma : le Dr Pascal Birman nommé au poste de Directeur Médical

Publié le 21 octobre 2021
Pherecydes Pharma : le Dr Pascal Birman nommé au poste de Directeur Médical

Pherecydes Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans la phagothérapie de précision destinée à traiter les infections bactériennes résistantes aux antibiotiques et/ou compliquées, a annoncé la nomination du Dr Pascal Birman au poste de Directeur Médical.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents