Sanofi : l’efdoralprine alfa obtient la désignation de médicament orphelin dans l’UE pour l’emphysème lié au déficit en alpha-1-antitrypsine
Sanofi a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin à l’efdoralprine alfa (SAR447537, anciennement connu sous le nom de INBRX-101), une protéine de fusion recombinante de l’alpha-1 antitrypsine (AAT)-Fc humaine expérimentale, pour le traitement potentiel de l’emphysème lié au déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT), une affection respiratoire rare présentant un besoin médical non satisfait important.
L’EMA accorde une désignation de médicament orphelin à des nouveaux médicaments potentiels visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le pronostic vital ou invalidantes, qui n’affectent pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l’UE.
L’efdoralprine alfa a démontré sa supériorité par rapport à un traitement standard dérivé du plasma chez les adultes atteints de DAAT lorsqu’elle est administrée toutes les trois semaines (Q3S) ou quatre semaines (Q4S), en répondant à tous les critères d’évaluation principaux et secondaires clés dans l’étude internationale de phase 2 ElevAATe (identifiant d’étude clinique : NCT05856331).
L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) a précédemment accordé la désignation de médicament orphelin et d’évaluation accélérée (« Fast track ») à l’efdoralprine alfa pour le traitement de l’emphysème lié au DAAT. L’efdoralprine alfa est actuellement en développement clinique, et sa sécurité d’emploi et son efficacité n’ont été évaluées par aucune autorité réglementaire. Sanofi prévoit de présenter les données lors d’une réunion médicale à venir et de discuter avec les autorités réglementaires mondiales des étapes suivantes appropriées.
Source : Sanofi
