Edition du 12-08-2020

Sclérose latérale amyotrophique: une équipe française de l’Institut de Myologie reçoit le prix Avi Kremer ALS Treatment

Publié le jeudi 2 février 2017

Sclérose latérale amyotrophique : une équipe française de l’Institut de Myologie reçoit le prix 1M$ Avi Kremer ALS Treatment La Fondation Prize4Life, engagée dans la lutte contre la sclérose latérale amyotrophique, vient d’annoncer le lauréat du prix Avi Kremer ALS Treatment. Ce prix est décerné à l’équipe française de Martine Barkats et Maria-Grazia Biferi (Institut de Myologie/Inserm/UPMC) pour leurs travaux de thérapie génique dans la sclérose latérale amyotrophique.

Déterminée à faire émerger des traitements curatifs contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative grave (connue aussi sous le nom de maladie de Charcot) dont certaines formes sont d’origine génétique, la Fondation Prize4life lançait, en 2012, aux chercheurs du monde entier un véritable défi : mettre au point un concept thérapeutique, vérifiable et reproductible, augmentant l’espérance de vie d’au moins 25% de souris modèles de la maladie.

L’équipe « Transfert de gène dans le système nerveux central & biothérapie des maladies du motoneurone » de l’Institut de Myologie, a développé une thérapie génique inhibant l’expression du gène SOD1, impliqué dans l’une des formes génétiques de la SLA. L’espérance de vie des souris traitées à l’âge adulte a été augmentée de plus de 50 % dépassant ainsi le seuil fixé par Prize4Life. Des résultats récompensés par la Fondation à hauteur de 1 million de dollars.

« Nous sommes ravis d’avoir contribué à faire avancer la recherche sur une maladie si dévastatrice. Grâce à une technique innovante, nous avons obtenu des résultats spectaculaires. Nous allons continuer à travailler pour adapter ce protocole à l’Homme » a déclaré le Dr Maria-Grazia Biferi.

Ces travaux innovants ouvrent des perspectives thérapeutiques pour cette maladie qui ne bénéficie d’aucun traitement curatif à ce jour.

Source : Institut de Myologie








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Maladie de Batten : Theranexus et la Fondation BBDF obtiennent le statut de Médicament orphelin et la désignation de Maladie rare pédiatrique par la FDA

Publié le 12 août 2020
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Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), ont annoncé la décision de la Food and Drug Administration (FDA) d’accorder le statut de « médicament orphelin (ODD)» et la désignation de « maladie rare pédiatrique (RPDD) » au candidat médicament BBDF-101 dans la maladie de Batten, une maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle pour laquelle il n’existe aucun traitement.

COVID-19 : Innate Pharma obtient un financement public de 6,8M€ pour ses activités de R&D

Publié le 11 août 2020
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Innate Pharma a annoncé avoir obtenu un financement de 6,8 M€ dans le cadre de l’appel à projet PSCP-COVID (Projets de recherche et développement structurants pour la compétitivité), afin de soutenir les activités de recherche et de développement de la Société dans la COVID?19. Cet appel à projets est opéré pour le compte de l’Etat par Bpifrance dans le cadre du Programme d’investissements d’avenir (PIA), piloté par le Secrétariat général pour l’investissement (SGPI).

Novavax et Takeda collaborent sur un candidat vaccin contre la COVID-19 au Japon

Publié le 11 août 2020
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Takeda et Novavax, une société biotechnologique de stade avancé qui développe des vaccins de nouvelle génération contre les maladies infectieuses graves, ont annoncé la signature d’un partenariat visant le développement, la fabrication et la commercialisation du NVX‑CoV2373, le candidat vaccin de Novavax contre la COVID-19, au Japon.

Xenothera : feu vert de l’ANSM pour démarrer l’essai clinique de XAV-19, son traitement anti-Covid

Publié le 11 août 2020
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Xenothera, une société de biotechnologie nantaise, a annoncé avoir reçu le 7 août dernier l’autorisation officielle de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) de démarrer l’essai clinique de phase 2 à usage humain de son traitement XAV-19. Cet essai clinique vise à évaluer l’innocuité, l’efficacité thérapeutique et la sécurité du candidat médicament chez les patients hospitalisés atteints de pneumonie modérée induite par le COVID-19.

Pharnext : Adrian Hepner nommé Directeur Médical

Publié le 10 août 2020
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Pharnext, société biopharmaceutique qui développe des combinaisons de médicaments innovantes basées sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle, a annoncé la nomination du Dr Adrian Hepner au poste de Directeur Médical. Professionnel reconnu de l’industrie pharmaceutique, le Dr Hepner dirigera les activités de développement clinique de Pharnext, notamment la Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

Valneva : Juan Carlos Jaramillo nommé Directeur Médical

Publié le 7 août 2020
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Valneva, société spécialisée dans les vaccins contre des maladies générant d’importants besoins médicaux, a annoncé la nomination de Juan Carlos Jaramillo, MD, comme Directeur Médical et membre du directoire de Valneva à compter du 1ème Octobre 2020. Juan Carlos succèdera à Wolfgang Bender, MD, PhD, qui prendra sa retraite fin octobre 2020, après une période de transition.

Crown Bioscience : John Gu nommé au poste de Chief Operations Officer

Publié le 7 août 2020
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Crown Bioscience, l’entreprise mondiale de services de découverte et de développement de médicaments, a annoncé la nomination de John Gu au poste de COO (Chief Operations Officer). M. Gu sera chargé de promouvoir l’excellence dans les opérations mondiales de CrownBio, en mettant à profit sa grande expertise en matière de transformation numérique pour stimuler la productivité.

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