Edition du 28-10-2021

BrainEver : désignation de médicament orphelin de la FDA pour BREN-02 dans le traitement de la SLA

Publié le lundi 23 novembre 2020

BrainEver : désignation de médicament orphelin de la FDA pour BREN-02 dans le traitement de la SLABrainEver, société biotechnologique dédiée à la recherche et au développement de thérapies innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives, annonce aujourd’hui que la FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à son produit BREN-02, l’homéoprotéine humaine recombinante Engrailed-1 (rhEN1), dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

La SLA (également connue sous le nom de maladie de Charcot) est une maladie neurodégénérative grave qui touche les motoneurones, entraînant une faiblesse musculaire progressive évoluant vers la paralysie, et un pronostic vital d’environ 2-4 ans à partir de l’apparition de la maladie. La SLA est diagnostiquée chez environ 16 000 personnes chaque année en Europe et en Amérique du Nord.

« Dans la SLA, les motoneurones dégénèrent et meurent, entraînant une paralysie musculaire progressive, y compris au niveau des muscles respiratoires. Nous avons observé au cours des études précliniques que l’administration intrathécale lombaire de rhEN1, aux premiers stades symptomatiques, restaure la fonction musculaire et prévient la mort des motoneurones », a commenté le Prof. Alain Prochiantz, neurobiologiste, Collège de France, co-fondateur de BrainEver.

BREN-02 devrait entrer en essai clinique chez des patients atteints de SLA au deuxième semestre 2021, sous réserve des résultats de préclinique de toxicité et de la revue réglementaire. Les études précliniques ont montré que l’homéoprotéine hEN1 est essentielle pour la survie et l’entretien des motoneurones-alpha de la moelle épinière innervant les muscles de tout l’organisme.

La FDA accorde le statut de médicament orphelin dans le but d’encourager le développement de thérapies pour traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou pathologies affectant moins de 200.000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin aux Etats-Unis reconnaît le potentiel thérapeutique de BREN-02 dans la SLA et permet à BrainEver de bénéficier de mesures et d’avantages spécifiques, notamment d’une période d’exclusivité de commercialisation de sept ans si hEN1 est approuvé dans le traitement de la SLA.

Créé en 2016 par le Prof. Alain Prochiantz, et Bernard Gilly, BrainEver est une société biotechnologique spécialisée dans la découverte et le développement de traitements innovants pour les maladies neurodégénératives. BrainEver exploite les propriétés intrinsèques des homéoprotéines, une famille de facteurs de transcription essentielle au cours du développement embryonnaire et postnatal, et dont des études récentes ont montré le rôle clé dans l’entretien et la survie chez l’adulte de population neuronale spécifique. Une propriété importante des homéoprotéines est leur capacité de pénétrer dans les cellules, avec un accès privilégié aux compartiments cytoplasmiques et nucléaires. Elles ne nécessitent donc aucun système de transport pour atteindre les cellules ciblées non plus qu’un vecteur viral d’expression. BrainEver prévoit le démarrage de sa première étude clinique en SLA, chez l’homme courant 2021. BrainEver a levé 21M€ auprès d’iBionext, bpifrance et Turenne Capital.

Source : BrainEver








MyPharma Editions

Atamyo Therapeutics : vers un essai de thérapie génique européen pour une dystrophie musculaire des ceintures

Publié le 27 octobre 2021
Atamyo Therapeutics : vers un essai de thérapie génique européen pour une dystrophie musculaire des ceintures

Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, vient d’annoncer le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-100, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein).

Innovation Biotech : Palmarès des 9 startups lauréates du nouveau programme Gene.IO

Publié le 27 octobre 2021
Innovation Biotech : Palmarès des 9 startups lauréates du nouveau programme Gene.IO

Neuf biotechs innovantes sont lauréates de Gene.IO, nouveau programme d’accélération de Genopole : un an d’accompagnement focalisé sur l’obtention d’un premier financement ou accord commercial, étape décisive pour une startup en phase d’amorçage.

Stallergenes Greer et Aptar Pharma vont développer un dispositif d’administration connecté de traitement d’immunothérapie allergénique

Publié le 27 octobre 2021
Stallergenes Greer et Aptar Pharma vont développer un dispositif d’administration connecté de traitement d’immunothérapie allergénique

Stallergenes Greer, laboratoire biopharmaceutique spécialisé dans l’immunothérapie allergénique (ITA), a annoncé la conclusion d’un partenariat exclusif avec Aptar Pharma, un leader mondial dans les systèmes d’administration de médicaments, les services et les solutions des sciences des matériaux actifs. L’accord porte sur le développement d’un dispositif d’administration connecté pionnier et de son application mobile destinés aux patients de Stallergenes Greer suivant un traitement d’immunothérapie allergénique (ITA) sublinguale.

PathoQuest, lauréat du 4e Programme d’Investissement d’Avenir, pour élargir son portefeuille de tests de contrôle qualité des biomédicaments par séquençage

Publié le 26 octobre 2021
PathoQuest, lauréat du 4e Programme d’Investissement d’Avenir, pour élargir son portefeuille de tests de contrôle qualité des biomédicaments par séquençage

PathoQuest, entreprise pionnière dans le contrôle qualité des biomédicaments par séquençage de nouvelle génération (NGS), a annoncé le soutien d’0.85M € du 4e Programme d’Investissement d’Avenir (PIA 4) dans le cadre de l’Appel à Manifestation d’Intérêts « Nouvelles biothérapies et outils de production ». Ce financement permettra à PathoQuest d’étendre sa gamme en offrant des tests de contrôle qualité (CQ) par NGS au niveau BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) pour la caractérisation génique des biomédicaments.

Bruno de Miribel rejoint le LFB en tant que Directeur Financier Groupe

Publié le 26 octobre 2021
Bruno de Miribel rejoint le LFB en tant que Directeur Financier Groupe

Bruno de Miribel a rejoint le LFB au poste de Directeur Financier, depuis le 20 septembre 2021. Dans l’exercice de ses fonctions il reporte directement à Denis Delval, Président-Directeur Général du LFB et est membre du Comité Exécutif de l’entreprise. Il est responsable du Contrôle de Gestion, de la Trésorerie, des Opérations Financières, de la Comptabilité, des Achats, et des Systèmes d’Information du LFB

Oncodesign : Karine Lignel nommée Directrice Générale Développement Groupe

Publié le 26 octobre 2021
Oncodesign : Karine Lignel nommée Directrice Générale Développement Groupe

Oncodesign, groupe biopharmaceutique spécialisé en médecine de précision, a annoncé la nomination de Karine Lignel au poste de Directrice Générale Développement Groupe.

Santé, Pharma et Biotech : AmazingContent dévoile son classement des Directions les plus influentes sur les réseaux sociaux

Publié le 25 octobre 2021
Santé, Pharma et Biotech : AmazingContent dévoile son classement des Directions les plus influentes sur les réseaux sociaux

Spécialiste de l’influence des dirigeants sur les réseaux sociaux et premier référentiel data du marché sur le sujet, AmazingContent réalise chaque trimestre un classement sectoriel des Directions les plus remarquables. Aujourd’hui, alors que la santé est naturellement devenue la priorité des Français, AmazingContent a choisi d’y consacrer son nouveau Cahier d’Influence.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents