Edition du 18-10-2018

Pharnext : publication d’une étude dans PLoS One évaluant le « Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score »

Publié le jeudi 2 février 2017

Pharnext : publication d’une étude dans PLoS One évaluant le « Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score »Pharnext, société biopharmaceutique française qui développe un portefeuille avancé de produits dans le domaine des maladies neurodégénératives, a annoncé la publication dans le journal PLoS One des résultats d’une analyse statistique évaluant l’échelle clinique CMTNS (Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score) dans la maladie CMT1A (Charcot-Marie-Tooth Type 1A).

Le CMTNS a été développé afin d’évaluer la sévérité et la progression de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Il a été fréquemment utilisé comme critère principal d’efficacité dans des essais cliniques sur la CMT1A. Néanmoins, sa capacité à mesurer de façon pertinente une réponse à un traitement n’a, à ce jour, pas été démontrée.

Dans l’étude intitulée « A Rasch Analysis of the Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score (CMTNS) in a Cohort of Charcot-Marie-Tooth Type 1A Patients », les auteurs Wenjia Wang et al. rapportent que le CMTNS est une mesure appropriée afin de mesurer la sévérité de la maladie CMT1A, mais semble moins sensible à l’évaluation des formes légères. Les auteurs concluent qu’une amélioration du CMTNS doit être envisagée pour optimiser son application clinique chez les patients atteints de toutes les formes de CMT1A : légère, modérée et sévère.

Le Professeur Daniel Cohen, Co-Fondateur et Directeur Général de Pharnext, déclare « Sélectionner un critère d’efficacité pertinent représente un défi majeur lors de l’élaboration de protocoles d’essais cliniques. Ces résultats confirment les limites du CMTNS. Ils soutiennent la décision de Pharnext prise en accord avec les agences règlementaires américaines et européennes de ne pas l’utiliser comme critère principal d’efficacité dans notre étude clinique pivot de Phase 3 PLEO-CMT évaluant l’efficacité de PXT3003 chez les patients CMT1A atteints de formes légères à modérées, et de lui préférer l’ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) qui a déjà été utilisé pour l’approbation de traitement dans d’autres neuropathies périphériques.

L’étude est disponible ici : http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0169878

Source : Pharnext








MyPharma Editions

L’Institut Pierre Fabre de Tabacologie (IPFT) lance la 1ère édition du Prix de l’Innovation

Publié le 18 octobre 2018
L’Institut Pierre Fabre de Tabacologie (IPFT) lance la 1ère édition du Prix de l’Innovation

A partir du mois d’octobre 2018, l’Institut Pierre Fabre de Tabacologie débute sa campagne de recrutement pour son 1er Prix de l’Innovation. Ce concours a pour ambition de mettre en lumière et d’accompagner un projet innovant permettant d’améliorer la prévention et la prise en charge du sevrage tabagique, au profit des professionnels de santé ou des patients.

Les remboursements de soins du régime général à fin septembre en hausse de 2,3%

Publié le 18 octobre 2018
Les remboursements de soins du régime général à fin septembre en hausse de 2,3%

Selon le dernier point mensuel de l’Assurance maladie, les dépenses de soins de ville ont augmenté de 3,1% sur les neuf premiers mois de l’année et de 3,2% sur les douze derniers mois. Au cours des neuf premiers mois, le remboursement des médicaments délivrés en ville progressent de 3,2% (2,8% sur douze mois).

GenSight Biologics : des résultats positifs de l’étude de Phase III REVERSE avec GS010

Publié le 18 octobre 2018
GenSight Biologics : des résultats positifs de l’étude de Phase III REVERSE avec GS010

GenSight Biologics a annoncé aujourd’hui des résultats additionnels à 72 semaines de l’étude clinique de Phase III REVERSE, qui évalue la sécurité et l’efficacité d’une seule injection intra-vitréenne de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez 37 patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) induite par la mutation 11778-ND4, et chez qui la perte d’acuité visuelle a débuté entre 6 et 12 mois avant le traitement.

Transgene : 1er patient traité de l’essai de Phase 1/2 de TG6002 dans les tumeurs gastro-intestinales avancées

Publié le 18 octobre 2018
Transgene : 1er patient traité de l’essai de Phase 1/2 de TG6002 dans les tumeurs gastro-intestinales avancées

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies reposant sur des vecteurs viraux, a annoncé le traitement du premier patient de l’essai de Phase 1/2 de TG6002 chez des patients atteints de tumeurs gastro-intestinales avancées telles que les cancers du côlon, au centre Léon Bérard (Lyon). Cet essai multicentrique est autorisé en France, en Belgique et en Espagne. Il inclura jusqu’à 59 patients.

Inventiva : deux nominations au sein de son équipe de direction

Publié le 18 octobre 2018
Inventiva : deux nominations au sein de son équipe de direction

Inventiva, société biopharmaceutique qui développe des traitements innovants pour la stéatohépatite non alcoolique (NASH), la sclérodermie systémique (SSc) et les mucopolysaccharidoses (MPS), a annoncé la nomination du Dr Marie-Paule Richard, M.D., au poste de Directrice Médicale et du Dr David Nikodem, Ph.D., au poste de Vice-Président des Opérations aux États-Unis, en prévision des prochaines étapes de développement de la société.

Theranexus prévoit de renforcer son pipeline de phase 2 avec un troisième programme

Publié le 17 octobre 2018
Theranexus prévoit de renforcer son pipeline de phase 2 avec un troisième programme

À l’occasion de la Journée Mondiale contre la Douleur, Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l’interaction entre neurones et cellules gliales, annonce son objectif de lancer au premier semestre 2019 une étude clinique de phase 2 dans le traitement des douleurs neuropathiques avec son candidat médicament THN 101.

GeNeuro confirme le potentiel de nouveaux anticorps ciblant les HERV-K dans la maladie de Charcot

Publié le 17 octobre 2018
GeNeuro confirme le potentiel de nouveaux anticorps ciblant les HERV-K dans la maladie de Charcot

GeNeuro, a annoncé, suite aux données positives résultant de sa collaboration avec le NINDS, un organisme faisant partie du NIH (National Institutes of Health) aux États-Unis, sur des modèles précliniques de sclérose latérale amyotrophique (SLA), que la société a signé une licence exclusive mondiale portant sur un programme de développement d’anticorps bloquant l’activité des pHERV-K Env, une protéine d’enveloppe rétrovirale codée par un membre pathogène de la famille des rétrovirus endogènes humains HERV-K, jouant potentiellement un rôle clé dans la pathogénie de la SLA.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions