Pharnext : publication d’une étude dans PLoS One évaluant le « Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score »
Pharnext, société biopharmaceutique française qui développe un portefeuille avancé de produits dans le domaine des maladies neurodégénératives, a annoncé la publication dans le journal PLoS One des résultats d’une analyse statistique évaluant l’échelle clinique CMTNS (Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score) dans la maladie CMT1A (Charcot-Marie-Tooth Type 1A).
Le CMTNS a été développé afin d’évaluer la sévérité et la progression de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Il a été fréquemment utilisé comme critère principal d’efficacité dans des essais cliniques sur la CMT1A. Néanmoins, sa capacité à mesurer de façon pertinente une réponse à un traitement n’a, à ce jour, pas été démontrée.
Dans l’étude intitulée « A Rasch Analysis of the Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score (CMTNS) in a Cohort of Charcot-Marie-Tooth Type 1A Patients », les auteurs Wenjia Wang et al. rapportent que le CMTNS est une mesure appropriée afin de mesurer la sévérité de la maladie CMT1A, mais semble moins sensible à l’évaluation des formes légères. Les auteurs concluent qu’une amélioration du CMTNS doit être envisagée pour optimiser son application clinique chez les patients atteints de toutes les formes de CMT1A : légère, modérée et sévère.
Le Professeur Daniel Cohen, Co-Fondateur et Directeur Général de Pharnext, déclare « Sélectionner un critère d’efficacité pertinent représente un défi majeur lors de l’élaboration de protocoles d’essais cliniques. Ces résultats confirment les limites du CMTNS. Ils soutiennent la décision de Pharnext prise en accord avec les agences règlementaires américaines et européennes de ne pas l’utiliser comme critère principal d’efficacité dans notre étude clinique pivot de Phase 3 PLEO-CMT évaluant l’efficacité de PXT3003 chez les patients CMT1A atteints de formes légères à modérées, et de lui préférer l’ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) qui a déjà été utilisé pour l’approbation de traitement dans d’autres neuropathies périphériques.
L’étude est disponible ici : http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0169878
Source : Pharnext