Sensorion : sélection du candidat thérapeutique pour son programme de thérapie génique GJB2
Sensorion, société de biotechnologie pionnière au stade clinique, spécialisée dans le développement de thérapies géniques pour l’oreille interne, présentera de nouvelles données permettant l’identification d’un candidat thérapeutique pour le programme GJB2-GT, afin de traiter la perte d’audition liée à des mutations du gène GJB2, à l’occasion de sa Journée R&D, qui a lieu jeudi 6 avril 2023.
Le candidat thérapeutique, conçu avec une capside virale adéno-associée (AAV) spécifique, cible les cellules ciliées clés qui expriment habituellement GJB2 et ne provoque pas d’ototoxicité.
Sensorion fera avancer son candidat vers des activités nécessaires à la soumission d’une demande d’autorisation d’essai clinique auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine permettant un développement clinique dans trois indications liées aux mutations du gène GJB2 : des formes précoces de presbyacousie sévère chez les adultes, la perte d’audition pendant l’enfance et la perte d’audition pédiatrique congénitale.
Géraldine Honnet, Directrice Médicale de Sensorion, a déclaré : « Nous sommes très fiers d’avoir sélectionné un candidat médicament pour notre programme GJB2-GT, le deuxième programme de notre portefeuille passionnant de candidats de thérapie génique, développé en collaboration avec l’Institut Pasteur. GJB2-GT a le potentiel de proposer des solutions thérapeutiques pérennes aux patients souffrant de troubles de l’audition dus à des mutations du gène GJB2.
« Sensorion estime que la thérapie a le potentiel de transformer des vies et nous sommes ravis de faire progresser ce candidat prometteur vers un développement clinique. Nous pensons avoir sélectionné un candidat qui est optimal et bien intégré dans le cadre de nos capacités internes de production CMC, ce qui permet un transfert de technologie simplifié à nos partenaires de production pharmaceutiques CDMO ».
Sensorion, en collaboration avec l’Institut Pasteur, a obtenu des données de Preuve de Concept (POC) positives chez des Primates Non-Humains et des modèles de souris reproduisant les formes congénitales et progressives présentes chez l’homme, qui confirment le potentiel du candidat à traiter les pertes d’audition liées aux mutations du gène GJB2.
Christine Petit, Professeur à l’Institut Pasteur et Professeur au Collège de France, a ajouté : « Les formes génétiques de surdité restent incurables. La connaissance de l’architecture génétique de la surdité humaine a ouvert la voie au développement de traitements basés notamment sur la thérapie génique. La conception, l’optimisation et la définition précise du champ d’application des produits de thérapie génique dépendent essentiellement de modèles pertinents de formes humaines de surdité causées par diverses variantes pathogènes des gènes de la surdité.
« Dans le cadre de notre collaboration avec Sensorion, qui vise les différentes formes de surdité liées à des défauts du gène GJB2, codant pour la protéine Connexine 26, le développement de différents modèles de souris reproduisant les indications cliniques liées aux déficits en GJB2 nous a permis de faire progresser vers un développement préclinique un produit de thérapie génique prometteur ciblant les cellules cochléaires qui fabriquent spécifiquement la Connexine 26 ».
Les mutations du gène GJB2 sont les formes les plus fréquentes de surdité congénitale et il est estimé qu’elles affectent environ 300 000 patients adultes et pédiatriques aux Etats-Unis, en Europe et au Japon. La sévérité de ces mutations varie de légère à profonde, mais elle oscille généralement de sévère à profonde.
En parallèle, Sensorion prévoit la soumission d’une demande d’autorisation d’essai clinique, au cours de ce trimestre, pour OTOF-GT, son programme de thérapie génique à double vecteur AAV pour le traitement des pertes d’audition dont souffrent les enfants nés avec une déficience en otoferline. Sensorion a reçu la Désignation de Médicament Orphelin pour OTOF-GT de la part de la Food and Drug Administration américaine et de l’Agence Européenne des Médicaments.
Source et visuel : Sensorion
