SQY Therapeutics : lancement du 1er essai clinique pour la myopathie de Duchenne par « saut d’exon » avec un oligonucleotide antisens de la classe des tricyclo-dna

Après avoir reçu un avis favorable de l’ANSM pour son étude clinique « AVANCE 1 », SQY Therapeutics annonce aujourd’hui le début du recrutement des patients qui participeront aux premières administrations chez l’homme (First-in-Human) du composé SQY51, un oligonucléotide antisens de nouvelle génération, destiné à restaurer une dystrophine semi-fonctionnelle par saut de l’exon 51 du gène DMD chez une sous-population de garçons touchés par la myopathie de Duchenne.

SQY Therapeutics, promoteur de l’essai clinique « Avance1 », a le plaisir d’annoncer que sa demande d’autorisation d’essai clinique a été acceptée par l’ANSM (Agence Nationale de Sécurité des Médicaments et des Produits de Santé) dans le cadre du règlement européen sur les essais cliniques de médicament, numéro EU CT 2022-500703-49-01, et que le recrutement des patients a démarré.

« Avance1 » est une étude monocentrique de phase 1/2a visant à évaluer l’innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de SQY51 chez des patients pédiatriques et adultes ayant reçu un diagnostic génétiquement confirmé de dystrophie musculaire de Duchenne. Douze patients (âgés de plus de 6 ans) seront inclus dans l’essai. Au cours de la phase 1 de l’étude, qui durera 13 semaines, ils recevront tous 6 doses ascendantes de SQY51 par voie intraveineuse. Pour la phase 2a, les participants de la phase 1 seront répartis en 3 cohortes, chacune traitée avec une dose différente de SQY51 pendant 32 semaines.

Un faisceau d’études précliniques indique que SQY51 a un profil de sécurité satisfaisant et qu’il est capable d’atteindre l’ensemble des organes et tissus affectés par la maladie. La chimie des tricyclo-DNA n’ayant pas encore été évaluée chez l’humain, l’essai « Avance1 » est qualifié de « First-in-Human » et les participants exposés au candidat-médicament seront suivis avec le maximum d’attention. Le résultat attendu est que SQY51 rétablisse une production de dystrophine, là où elle est nécessaire, afin de ralentir, voire d’arrêter, la progression de la maladie chez les patients Duchenne concernés par le saut de l’exon 51.

Le candidat-médicament SQY51 est l’aboutissement d’une collaboration fructueuse entre SQY Therapeutics et l’unité de recherche UMR1179 Inserm-UVSQ dirigée par Luis Garcia à l’UFR Simone Veil – Santé de l’Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines (Université Paris-Saclay).

Source et visuel : SQY Therapeutics