Edition du 24-09-2018

Accueil » Et aussi » Médecine » Recherche

Maladie de Parkinson : succès d’un essai préclinique en thérapie génique

Publié le jeudi 15 octobre 2009

Succès d'un essai préclinique en thérapie génique dans la maladie de Parkinson - photo InsermUn nouveau traitement de la maladie de Parkinson a été mis au point par des équipes franco-britanniques associant des chercheurs et des neurochirurgiens de MIRCen de l’Université Paris 12 et de l’hôpital Henri Mondor (AP-HP), ainsi que des chercheurs d’Oxford BioMedica. Ces résultats sont publiés dans la revue Science Translational Medicine du 14 octobre accessible en ligne.

 Développés à MIRCen, centre de recherche CEA-Inserm dédié à la recherche translationnelle, des essais menés sur des modèles primates de la maladie de Parkinson ont permis d’accélérer le lancement d’un essai clinique de phase I/II conduit à l’hôpital Henri Mondor chez des patients atteints de cette pathologie.

Avec environ 100 000 patients en France, la maladie de Parkinson est l’affection neurologique dégénérative la plus fréquente après la maladie d’Alzheimer. Elle constitue donc un véritable problème de santé publique.

Dans la majorité des cas, la maladie de Parkinson n’est pas d’origine génétique. Cependant, les modifications biochimiques responsables des symptômes pourraient être corrigées par une stratégie de thérapie génique de type « remplacement ou restauration » de fonction pour augmenter la synthèse de dopamine (par l’expression des gènes impliqués dans la biosynthèse de la dopamine) et restaurer en partie la fonction des cellules dopaminergiques.

C’est cette approche qui a été adoptée dans l’étude publiée aujourd’hui. Les chercheurs ont d’abord étudié l’innocuité et l’efficacité d’un vecteur viral (développé à partir de l’equine infectious anemia virus, EIAV) codant pour les trois gènes essentiels à la biosynthèse de la dopamine (AADC, TH, et CH1). Ils ont établi la preuve du principe du transfert de ces gènes dans le striatum (2), partie du cerveau en manque de dopamine, et observé la synthèse de dopamine in vivo de façon locale et continue.

Ils ont ensuite démontré, sur le long terme (44 mois de suivi) l’efficacité thérapeutique de ce vecteur viral sur le même modèle primate de maladie de Parkinson, et ceci sans les complications habituellement associées à la prise orale du traitement dopaminergique (fluctuations motrices et dyskinésies).

Comment transférer cette technologie de l’animal vers le patient ?
Fortes de ce succès, les équipes de cliniciens chercheurs de l’hôpital Henri-Mondor impliquées dans ce programme, en collaboration avec MIRCen  (1) et le SHFJ (3) (CEA) ont d’ores et déjà, avec l’accord de l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps), du comité d’éthique (CPP Ile-de-France IX) et, avec la promotion d’Oxford BioMedica, lancé un essai clinique de phase I/II. Celui-ci a pour objectif de montrer l’innocuité et l’efficacité de cette approche chez des patients atteints de la forme évoluée de la maladie de Parkinson.

Les premiers patients traités à ce jour montrent des résultats encourageants d’amélioration de la motricité et de la qualité de vie jusqu’à un an après l’injection du gène médicament. De plus, le traitement s’avère bien toléré, sans effets indésirables sévères.
Les résultats intermédiaires de l’essai seront présentés par le Pr Stéphane Palfi (4), qui est à l’origine de la mise au point de ce protocole de thérapie génique, au congrès annuel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire à Hanovre, en Allemagne en novembre 2009.

 (1) MIRCen (molecular imaging research center) est une plateforme d’imagerie préclinique développée en partenariat par le CEA et l’Inserm.  Elle est installée au CEA Fontenay-aux-Roses.

(2) Le striatum est la partie du cerveau en manque de dopamine chez les patients atteints de la maladie de Parkinson.

(3) Le Service Hospitalier Frédéric Joliot du CEA, à Orsay, est l’un des seuls centres de recherche en Europe à combiner les différentes méthodes de l’exploration fonctionnelle du corps humain : SPECT (Single Photon Emission Computed Tomography), PET (Positon Emission Tomography) ou TEP en français, IRM (imagerie par résonance magnétique) et TEP-TDM qui combine tomographie par émission de positons et tomodensitométrie.

(4) Professeur de neurochirurgie au CHU Henri Mondor, chercheur à MIRCen.

Source : Inserm







MyPharma Editions

AbbVie : avis favorable du CHMP pour Venclyxto® en association avec le rituximab

Publié le 24 septembre 2018

AbbVie, la société biopharmaceutique américaine, vient d’annoncer que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable concernant le traitement Venclyxto® (vénétoclax) en association avec le rituximab pour les patients présentant une leucémie lymphoïde chronique en rechute/réfractaire (LLC R/R) ayant déjà reçu au moins une ligne de traitement.

Takeda : avis favorable du CHMP pour Alunbrig® dans le cancer du poumon non à petites cellules ALK+

Publié le 24 septembre 2018
Takeda : avis favorable du CHMP pour Alunbrig® dans le cancer du poumon non à petites cellules ALK+

Takeda vient d’annoncer que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis favorable recommandant l’approbation totale de l’Alunbrig® (brigatinib) en tant que monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer avancé du poumon non à petites cellules (CPNPC) à kinase positive du lymphome anaplasique (ALK+) ayant précédemment suivi un traitement au crizotinib.

Numab : Ignacio Melero nommé au poste de conseiller scientifique

Publié le 21 septembre 2018
Numab : Ignacio Melero nommé au poste de conseiller scientifique

Numab Therapeutics, une société biopharmaceutique suisse qui développe des immunothérapies multispécifiques de nouvelle génération basées sur des anticorps, pour traiter le cancer, a annoncé avoir nommé le Dr Ignacio Javier Melero Bermejo au poste de conseiller.

Pierre Fabre : feu vert européen pour Braftovi® et Mektovi® dans le mélanome avancé

Publié le 21 septembre 2018
Pierre Fabre : feu vert européen pour Braftovi® et Mektovi® dans le mélanome avancé

Le groupe pharmaceutique Pierre Fabre a annoncé que la Commission européenne (CE) a délivré l’autorisation de mise sur le marché pour l’association de Braftovi® (encorafenib) et Mektovi® (binimetinib) dans le traitement des patients adultes atteints d’un mélanome non résécable ou métastatique porteur d’une mutation BRAFV600 détectée par un test approuvé.

Ipsen : avis positif du CHMP pour Cabometyx® en seconde ligne du carcinome hépatocellulaire (CHC)

Publié le 21 septembre 2018
Ipsen : avis positif du CHMP pour Cabometyx® en seconde ligne du carcinome hépatocellulaire (CHC)

Le groupe Ipsen vient d’annoncer que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP), comité scientifique de l’Agence européenne du médicament (EMA) a émis un avis favorable pour Cabometyx® (cabozantinib) en monothérapie dans le traitement du carcinome hépatocellulaire (CHC) de l’adulte traité antérieurement par sorafénib.

Nanobiotix : des données sur le développement de NBTXR3 présentées à ImmunoRad 2018

Publié le 20 septembre 2018
Nanobiotix : des données sur le développement de NBTXR3 présentées à ImmunoRad 2018

Nanobiotix, société française pionnière en nanomédecine développant de nouvelles approches thérapeutiques pour le traitement du cancer, a annoncé la présentation de données de son programme de développement de NBTXR3 à l’International Conference on Immunotherapy Radiotherapy Combinations qui se tient du 20 au 22 septembre 2018 à Paris, France.

Alliance Healthcare Group France : Corinne Morel, nouvelle Directrice Marketing Digital et Retail

Publié le 20 septembre 2018
Alliance Healthcare Group France : Corinne Morel, nouvelle Directrice Marketing Digital et Retail

Corinne Morel, 50 ans, est nommée Directrice Marketing Digital et Retail Alliance Healthcare Group France, à compter du 3 septembre. Membre de Walgreens Boots Alliance, Alliance Healthcare Group France est un des leaders de la répartition pharmaceutique et de la distribution de produits et services de santé en France.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions