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Maladie de Parkinson : succès d’un essai préclinique en thérapie génique

Publié le jeudi 15 octobre 2009

Succès d'un essai préclinique en thérapie génique dans la maladie de Parkinson - photo InsermUn nouveau traitement de la maladie de Parkinson a été mis au point par des équipes franco-britanniques associant des chercheurs et des neurochirurgiens de MIRCen de l’Université Paris 12 et de l’hôpital Henri Mondor (AP-HP), ainsi que des chercheurs d’Oxford BioMedica. Ces résultats sont publiés dans la revue Science Translational Medicine du 14 octobre accessible en ligne.

 Développés à MIRCen, centre de recherche CEA-Inserm dédié à la recherche translationnelle, des essais menés sur des modèles primates de la maladie de Parkinson ont permis d’accélérer le lancement d’un essai clinique de phase I/II conduit à l’hôpital Henri Mondor chez des patients atteints de cette pathologie.

Avec environ 100 000 patients en France, la maladie de Parkinson est l’affection neurologique dégénérative la plus fréquente après la maladie d’Alzheimer. Elle constitue donc un véritable problème de santé publique.

Dans la majorité des cas, la maladie de Parkinson n’est pas d’origine génétique. Cependant, les modifications biochimiques responsables des symptômes pourraient être corrigées par une stratégie de thérapie génique de type « remplacement ou restauration » de fonction pour augmenter la synthèse de dopamine (par l’expression des gènes impliqués dans la biosynthèse de la dopamine) et restaurer en partie la fonction des cellules dopaminergiques.

C’est cette approche qui a été adoptée dans l’étude publiée aujourd’hui. Les chercheurs ont d’abord étudié l’innocuité et l’efficacité d’un vecteur viral (développé à partir de l’equine infectious anemia virus, EIAV) codant pour les trois gènes essentiels à la biosynthèse de la dopamine (AADC, TH, et CH1). Ils ont établi la preuve du principe du transfert de ces gènes dans le striatum (2), partie du cerveau en manque de dopamine, et observé la synthèse de dopamine in vivo de façon locale et continue.

Ils ont ensuite démontré, sur le long terme (44 mois de suivi) l’efficacité thérapeutique de ce vecteur viral sur le même modèle primate de maladie de Parkinson, et ceci sans les complications habituellement associées à la prise orale du traitement dopaminergique (fluctuations motrices et dyskinésies).

Comment transférer cette technologie de l’animal vers le patient ?
Fortes de ce succès, les équipes de cliniciens chercheurs de l’hôpital Henri-Mondor impliquées dans ce programme, en collaboration avec MIRCen  (1) et le SHFJ (3) (CEA) ont d’ores et déjà, avec l’accord de l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps), du comité d’éthique (CPP Ile-de-France IX) et, avec la promotion d’Oxford BioMedica, lancé un essai clinique de phase I/II. Celui-ci a pour objectif de montrer l’innocuité et l’efficacité de cette approche chez des patients atteints de la forme évoluée de la maladie de Parkinson.

Les premiers patients traités à ce jour montrent des résultats encourageants d’amélioration de la motricité et de la qualité de vie jusqu’à un an après l’injection du gène médicament. De plus, le traitement s’avère bien toléré, sans effets indésirables sévères.
Les résultats intermédiaires de l’essai seront présentés par le Pr Stéphane Palfi (4), qui est à l’origine de la mise au point de ce protocole de thérapie génique, au congrès annuel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire à Hanovre, en Allemagne en novembre 2009.

 (1) MIRCen (molecular imaging research center) est une plateforme d’imagerie préclinique développée en partenariat par le CEA et l’Inserm.  Elle est installée au CEA Fontenay-aux-Roses.

(2) Le striatum est la partie du cerveau en manque de dopamine chez les patients atteints de la maladie de Parkinson.

(3) Le Service Hospitalier Frédéric Joliot du CEA, à Orsay, est l’un des seuls centres de recherche en Europe à combiner les différentes méthodes de l’exploration fonctionnelle du corps humain : SPECT (Single Photon Emission Computed Tomography), PET (Positon Emission Tomography) ou TEP en français, IRM (imagerie par résonance magnétique) et TEP-TDM qui combine tomographie par émission de positons et tomodensitométrie.

(4) Professeur de neurochirurgie au CHU Henri Mondor, chercheur à MIRCen.

Source : Inserm







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