Thérapie génique réussie pour trois enfants atteints de leucodystrophie métachromatique

L’association ELA vient d’annoncer un nouveau succès médical pour les leucodystrophies. Les premiers résultats de l’essai de thérapie génique pour la leucodystrophie métachromatique (MLD) conduit par le Dr Alessandra Biffi et le Pr Luigi Naldini de l’Institut TIGET San Raffaele à Milan (Italie) viennent d’être publiés dans la revue Science.

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