Edition du 18-09-2018

Accueil » Médecine » Recherche

Thérapie génique réussie pour trois enfants atteints de leucodystrophie métachromatique

Publié le vendredi 19 juillet 2013

L’association ELA vient d’annoncer un nouveau succès médical pour les leucodystrophies. Les premiers résultats de l’essai de thérapie génique pour la leucodystrophie métachromatique (MLD) conduit par le Dr Alessandra Biffi et le Pr Luigi Naldini de l’Institut TIGET San Raffaele à Milan (Italie) viennent d’être publiés dans la revue Science.

Trois enfants ont été traités et leur maladie a été stoppée. Trois ans après leur traitement, ils vont bien. Cette thérapie offre pour la première fois un espoir de traitement pour les patients atteints de MLD.

La leucodystrophie métachromatique (MLD) est une maladie neurodégénérative rare dont le défaut génétique conduit à une démyélinisation rapide du système nerveux et pour laquelle aucun traitement n’existe. Dans sa forme sévère, les enfants perdent progressivement leurs capacités motrices et cognitives jusqu’à un décès précoce.
Pour corriger le défaut génétique de la MLD, les médecins ont prélevé les cellules souches de moelle osseuse du malade, les ont corrigées en introduisant le gène normal à l’aide d’un vecteur lentiviral dérivé du virus du sida inactivé puis les ont réinjectées chez le malade.
Ce traitement expérimental est basé sur la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie décrite en 2009 et financée par ELA qui a ouvert des perspectives de traitement pour d’autres maladies rares ou plus fréquentes.

« Le mécanisme thérapeutique est plus sophistiqué », précise Alessandra Biffi, responsable de l’essai, « les cellules corrigées atteignent le cerveau par voie sanguine et libèrent la protéine correcte qui est recueillie par les cellules nerveuses environnantes. »

Eugenio Montini, coordinateur des analyses moléculaires, indique « jusqu’à présent, nous n’avons jamais vu une approche manipulant les cellules souches par thérapie génique qui soit aussi efficace et sûre ».

« La thérapie génique a permis d’obtenir le remplacement du gène de façon extensive et stable » ajoute le Dr Biffi, « ce qui a conduit à une expression élevée de la protéine dans les cellules souches et dans le liquide céphalorachidien. Sept à vingt-et-un mois après l’âge prévu d’apparition des symptômes, la maladie ne s’est pas déclarée ou n’a pas progressé chez les trois patients traités ».
Les résultats publiés ne font référence qu’aux enfants traités pour lesquels on a suffisamment de recul. Cinq autres patients ont été traités depuis.

«Trois ans après le début de l’essai clinique, les résultats obtenus sont très encourageants : la thérapie est non seulement sûre mais aussi efficace et capable de changer l’histoire clinique de ces maladies sévères. Après 15 ans d’efforts, nos succès au laboratoire mais aussi nos frustrations, c’est très enthousiasmant de pouvoir apporter une solution concrète aux premiers patients», déclare le Pr Naldini, directeur du TIGET.

« Nous espérons étendre ce traitement à tous les enfants souffrant de la forme infantile tardive de la MLD présymptomatique » explique Alessandra Biffi. « Cela prendra quelques années pour qu’un tel traitement puisse être offert à la communauté de patients MLD ».

Le Pr Naldini rapporte également le succès de la thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit immunitaire qui rend les enfants vulnérables aux infections.

Guy Alba, président fondateur d’ELA, se réjouit bien évidemment de ce nouveau succès qui conforte le travail réalisé par l’association depuis plus de 20 ans désormais dans la recherche sur les leucodystrophies : « Nous sommes fiers d’avoir participé au financement de cet essai. Il s’inscrit dans le prolongement d’un premier succès en 2009 de deux équipes françaises : Aubourg & Cartier (St Vincent de Paul), et Fischer & Cavazzana-Calvo (Necker) dans la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie (ALD). Nous partageons ce résultat prometteur avec toutes les familles concernées et avec les donateurs qui nous ont permis d’en être le premier contributeur (plus de 7,5M€ dans la recherche sur l’ALD). Nous finançons également un nouvel essai de thérapie génique pour la MLD par injection intracérébrale menée dès cette année à l’hôpital Bicêtre par le Dr Caroline Sevin et le Pr Aubourg. Toutes ces initiatives s’inscrivent dans la volonté forte de l’association ELA de donner la priorité aux essais thérapeutiques, au plus près de l’intérêt des malades. En effet depuis 1992, ELA est le premier financeur de la recherche sur les leucodystrophies. »

Source : ELA : www.ela-asso.com








MyPharma Editions

Biogen France emménage à La Défense

Publié le 18 septembre 2018
Biogen France emménage à La Défense

Biogen, entreprise pionnière dans le domaine des neurosciences, installe ses équipes dans la Tour CBX du quartier d’affaires de La Défense. L’entreprise spécialisée dans la lutte contre les maladies neurologiques graves réaffirme ainsi son engagement à long terme en France et son souhait d’offrir un environnement de travail optimal à ses collaborateurs.

Répartition pharmaceutique : une opération d’envergure pour alerter le grand public

Publié le 18 septembre 2018
Répartition pharmaceutique : une opération d'envergure pour alerter le grand public

Depuis le 1er septembre, toutes les camionnettes de livraison des entreprises de répartition ont revêtu un habillage spécial. Menacés par une crise économique sans précédent, les répartiteurs pharmaceutiques* se mobilisent pour sensibiliser le grand public et les décideurs à l’importance de leurs missions et les alerter sur les risques qui pèsent sur l’égalité d’accès aux médicaments.

Actelion : résultats positifs pour OPSUMIT® dans l’hypertension porto-pulmonaire

Publié le 18 septembre 2018
Actelion : résultats positifs pour OPSUMIT® dans l’hypertension porto-pulmonaire

Actelion, l’une des sociétés pharmaceutiques Janssen du groupe Johnson & Johnson, a annoncé les résultats du premier essai contrôlé randomisé pour l’hypertension porto-pulmonaire (HPP), qui ont montré qu’OPSUMIT® (macitentan) avait permis d’améliorer considérablement la résistance vasculaire pulmonaire (RVP) par rapport au placebo, satisfaisant ainsi le critère d’évaluation principal de l’étude.

GeNeuro reprend de Servier les droits mondiaux ex-US et Japon du GNbAC1 dans la SEP

Publié le 18 septembre 2018
GeNeuro reprend de Servier les droits mondiaux ex-US et Japon du GNbAC1 dans la SEP

Servier et GeNeuro ont annoncé mardi que GeNeuro reprend de Servier les droits mondiaux ex US et Japon sur son produit dans la sclérose en plaques (SEP), GNbAC1. En 2014, Servier avait acquis une option de licence pour le développement et la commercialisation du GNbAC1 dans la SEP sur tous les territoires, à l’exception des États-Unis et du Japon, pour 37,5 millions d’euros.

Carenity : Lise Radoszycki nommée au poste de Directrice Associée

Publié le 17 septembre 2018
Carenity : Lise Radoszycki nommée au poste de Directrice Associée

Carenity, la première communauté de patients en ligne en Europe, vient d’annoncer la nomination de Lise Radoszycki au poste de Directrice Associée.

GamaMabs Pharma lance une étude de phase II de l’anticorps monoclonal GM102 dans le cancer colorectal avancé ou métastatique

Publié le 17 septembre 2018
GamaMabs Pharma lance une étude de phase II de l'anticorps monoclonal GM102 dans le cancer colorectal avancé ou métastatique

GamaMabs Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement d’anticorps thérapeutiques optimisés ciblant le récepteur II de l’hormone anti-müllerienne (AMHR2) pour le traitement du cancer, a annoncé avoir inclus le premier patient dans l’étude C201 de phase II. Cet essai clinique du GM102 en monothérapie et en association avec Lonsurf (trifluridine/tipiracil) porte sur des patients atteints de cancer colorectal de stade avancé ou métastatique.

L’Institut Curie annonce la création d’Honing Biosciences

Publié le 17 septembre 2018
L’Institut Curie annonce la création d’Honing Biosciences

L’Institut Curie, acteur de référence dans la lutte contre le cancer, a annoncé le lancement de la société de biotechnologies Honing Biosciences. Il s’agit d’une plateforme technologique exclusive qui développe des solutions pour optimiser l’efficacité et la sécurité des thérapies cellulaires dans les cancers et les maladies chroniques.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions