Edition du 18-02-2018

Accueil » Médecine » Recherche

Thérapie génique réussie pour trois enfants atteints de leucodystrophie métachromatique

Publié le vendredi 19 juillet 2013

L’association ELA vient d’annoncer un nouveau succès médical pour les leucodystrophies. Les premiers résultats de l’essai de thérapie génique pour la leucodystrophie métachromatique (MLD) conduit par le Dr Alessandra Biffi et le Pr Luigi Naldini de l’Institut TIGET San Raffaele à Milan (Italie) viennent d’être publiés dans la revue Science.

Trois enfants ont été traités et leur maladie a été stoppée. Trois ans après leur traitement, ils vont bien. Cette thérapie offre pour la première fois un espoir de traitement pour les patients atteints de MLD.

La leucodystrophie métachromatique (MLD) est une maladie neurodégénérative rare dont le défaut génétique conduit à une démyélinisation rapide du système nerveux et pour laquelle aucun traitement n’existe. Dans sa forme sévère, les enfants perdent progressivement leurs capacités motrices et cognitives jusqu’à un décès précoce.
Pour corriger le défaut génétique de la MLD, les médecins ont prélevé les cellules souches de moelle osseuse du malade, les ont corrigées en introduisant le gène normal à l’aide d’un vecteur lentiviral dérivé du virus du sida inactivé puis les ont réinjectées chez le malade.
Ce traitement expérimental est basé sur la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie décrite en 2009 et financée par ELA qui a ouvert des perspectives de traitement pour d’autres maladies rares ou plus fréquentes.

« Le mécanisme thérapeutique est plus sophistiqué », précise Alessandra Biffi, responsable de l’essai, « les cellules corrigées atteignent le cerveau par voie sanguine et libèrent la protéine correcte qui est recueillie par les cellules nerveuses environnantes. »

Eugenio Montini, coordinateur des analyses moléculaires, indique « jusqu’à présent, nous n’avons jamais vu une approche manipulant les cellules souches par thérapie génique qui soit aussi efficace et sûre ».

« La thérapie génique a permis d’obtenir le remplacement du gène de façon extensive et stable » ajoute le Dr Biffi, « ce qui a conduit à une expression élevée de la protéine dans les cellules souches et dans le liquide céphalorachidien. Sept à vingt-et-un mois après l’âge prévu d’apparition des symptômes, la maladie ne s’est pas déclarée ou n’a pas progressé chez les trois patients traités ».
Les résultats publiés ne font référence qu’aux enfants traités pour lesquels on a suffisamment de recul. Cinq autres patients ont été traités depuis.

«Trois ans après le début de l’essai clinique, les résultats obtenus sont très encourageants : la thérapie est non seulement sûre mais aussi efficace et capable de changer l’histoire clinique de ces maladies sévères. Après 15 ans d’efforts, nos succès au laboratoire mais aussi nos frustrations, c’est très enthousiasmant de pouvoir apporter une solution concrète aux premiers patients», déclare le Pr Naldini, directeur du TIGET.

« Nous espérons étendre ce traitement à tous les enfants souffrant de la forme infantile tardive de la MLD présymptomatique » explique Alessandra Biffi. « Cela prendra quelques années pour qu’un tel traitement puisse être offert à la communauté de patients MLD ».

Le Pr Naldini rapporte également le succès de la thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit immunitaire qui rend les enfants vulnérables aux infections.

Guy Alba, président fondateur d’ELA, se réjouit bien évidemment de ce nouveau succès qui conforte le travail réalisé par l’association depuis plus de 20 ans désormais dans la recherche sur les leucodystrophies : « Nous sommes fiers d’avoir participé au financement de cet essai. Il s’inscrit dans le prolongement d’un premier succès en 2009 de deux équipes françaises : Aubourg & Cartier (St Vincent de Paul), et Fischer & Cavazzana-Calvo (Necker) dans la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie (ALD). Nous partageons ce résultat prometteur avec toutes les familles concernées et avec les donateurs qui nous ont permis d’en être le premier contributeur (plus de 7,5M€ dans la recherche sur l’ALD). Nous finançons également un nouvel essai de thérapie génique pour la MLD par injection intracérébrale menée dès cette année à l’hôpital Bicêtre par le Dr Caroline Sevin et le Pr Aubourg. Toutes ces initiatives s’inscrivent dans la volonté forte de l’association ELA de donner la priorité aux essais thérapeutiques, au plus près de l’intérêt des malades. En effet depuis 1992, ELA est le premier financeur de la recherche sur les leucodystrophies. »

Source : ELA : www.ela-asso.com








MyPharma Editions

Oncologie : PharmaMar signe un accord de licence avec Seattle Genetics

Publié le 16 février 2018
Oncologie : PharmaMar signe un accord de licence avec Seattle Genetics

PharmaMar a annoncé la signature d’un accord de licence exclusif en vertu duquel l’américain Seattle Genetics va recevoir les droits mondiaux exclusifs à certaines molécules brevetées de la société biopharmaceutique espagnole,pour le développement, la fabrication et la commercialisation de conjugués anticorps-médicament (CAM) et/ou d’autres conjugués de médicaments incorporant des charges utiles PharmaMar.

Semaine nationale du Rein du 3 au 10 mars 2018

Publié le 16 février 2018
Semaine nationale du Rein du 3 au 10 mars 2018

France Rein organise la 13e Semaine nationale du Rein. Cette édition proposera du 3 au 10 mars 2018 des dépistages anonymes et gratuits sur tout le territoire français afin de sensibiliser le plus grand monde à ces pathologies. Un Français sur 10 est concerné par une maladie rénale.

Pictogramme « Grossesse » sur les médicaments : une mesure aux « conséquences incertaines », estime l’Académie de médecine

Publié le 16 février 2018
Pictogramme « Grossesse » sur les médicaments : une mesure aux "conséquences incertaines", estime l'Académie de médecine

Dans un communiqué publié vendredi, l’Académie nationale de médecine considère que l’obligation d’apposer le pictogramme « Grossesse » sur les conditionnements de médicaments est une mesure à « l’intention louable » mais aux « conséquences incertaines » et recommande de redéfinir le périmètre du décret.

Rougeole : la ministre de la Santé appelle à un « rattrapage vaccinal »

Publié le 16 février 2018
Rougeole : la ministre de la Santé appelle à un "rattrapage vaccinal"

Agnès Buzyn, la ministre de la Santé, a appelé, mercredi 14 février sur France Inter, les « personnes qui ne sont pas vaccinées ou qui n’ont pas fait vacciner leurs enfants » contre la rougeole à « faire un rattrapage ». Depuis le 1er novembre 2017, 387 cas de rougeole ayant entraîné 1 décès et 83 hospitalisations, dont 6 en services de réanimation, ont été déclarés en France.

Dispositifs médicaux : Biocorp et Chronicare partenaires sur le marché Nord Américain

Publié le 16 février 2018
Dispositifs médicaux : Biocorp et Chronicare partenaires sur le marché Nord Américain

Biocorp, société française spécialisée dans le développement de dispositifs médicaux et de systèmes d’administration de médicaments injectables, et Chronicare entreprise américaine proposant des solutions connectées aux patients atteints de maladies chroniques, ont annoncé un accord portant sur le développement, la fourniture et la commercialisation d’une solution commune.

Stallergenes Greer : feu vert pour l’indication pédiatrique d’ACTAIR® au Japon

Publié le 16 février 2018
Stallergenes Greer : feu vert pour l’indication pédiatrique d’ACTAIR® au Japon

Stallergenes Greer, société biopharmaceutique spécialisée dans le traitement des allergies respiratoires, a annoncé vendredi que son partenaire local au Japon, Shionogi & Co., a obtenu l’autorisation de l’extension de l’indication d’ACTAIR®, comprimé sublingual d’immunothérapie pour le traitement de la rhinite allergique due aux acariens, aux enfants de moins de 12 ans.

Antibiotiques : Debiopharm prend une participation dans ABAC Therapeutics

Publié le 16 février 2018
Antibiotiques : Debiopharm prend une participation dans ABAC Therapeutics

Le groupe suisse Debiopharm a annoncé un investissement dans les antibiotiques avec l’acquisition d’une part minoritaire de la société espagnole ABAC Therapeutics qui développe de nouveaux traitements ciblés destinés aux patients souffrant d’infections sévères.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite





MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions