Theranexus et BBDF annoncent les données finales et positives de sécurité et d’efficacité de Batten-1 dans l’étude de phase 1/2
Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent aujourd’hui les données finales positives d’efficacité et de sécurité de Batten-1 dans l’étude de phase 1/2, dans la maladie de Batten (CLN3) après 18 mois de traitement.
Les résultats d’efficacité et de sécurité à 18 mois de traitement viennent confirmer ceux obtenus à 12 mois en septembre 2023, le traitement présentant un bon profil de sécurité. Chez les 6 jeunes patients adultes traités par Batten-1, la progression des symptômes moteurs évaluée par le score modifié d’évaluation motrice de l’échelle UBDRS a été considérablement ralentie en moyenne, apparaissant stable. Ainsi, la progression moyenne sur cette échelle par rapport à la valeur initiale était de +1,83 pour les six sujets traités pendant 18 mois contre +6,04 chez des patients non traités de l’étude d’histoire naturelle menée par l’Université de Rochester (n=46).
Pour le Professeur Gary Clark, investigateur principal de l’étude et Directeur du centre de neurologie pédiatrique du Texas Children’s Hospital à Houston « Les données recueillies après 18 mois de traitement par Batten-1 renforcent son potentiel très prometteur. Nous n’observons actuellement plus de progression notable des symptômes moteurs chez les 6 patients traités. Ces résultats confortent la perspective d’un bénéfice important de Batten-1 pour les enfants atteints de cette maladie très grave et pour leurs familles ».
Pour Mathieu Charvériat, Directeur général de Theranexus : « Ces résultats positifs d’efficacité et de sécurité de Batten-1 sont très encourageants pour les patients et leur famille. En collaboration avec BBDF et les investigateurs, nous mettons en place un programme d’accès compassionnel (Expanded Access Program – EAP) pour permettre aux 6 patients, ayant participé à l’étude, de continuer à recevoir le traitement compte tenu de son rapport bénéfice risque favorable. Ces résultats mettent en évidence le fort potentiel thérapeutique de Batten-1 sur l’évolution clinique de la maladie. Dans ce contexte, nous explorons différentes options de financement afin de disposer des ressources adéquates pour lancer un essai pivot de phase 3, dont la conception a déjà reçu les avis positifs de la Food and Drug Administration (FDA) et de l’European Medicines Agency (EMA) ».
Pour rappel, l’étude de phase 1/2, menée par Theranexus et la Fondation BBDF, pour évaluer leur candidat médicament Batten-1 a inclus six patients âgés de 17 ans et plus atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3). Les patients ont été traités pendant 18 mois. A l’issue de leur participation à l’étude, tous les patients se voient proposer de continuer à recevoir le traitement dans le cadre d’un programme d’accès compassionnel.
Source et visuel : Theranexus