Theranexus et BBDF confirment les résultats positifs à 18 mois de Batten-1 dans l’étude de phase 1/2 sur les neurofilaments, un biomarqueur de la mort neuronale
Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares, et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), confirment les résultats positifs, après 18 mois de traitement, de son étude de phase 1/2 de Batten-1 dans la maladie de Batten (CLN3). Les résultats indiquent une diminution des chaînes légères de neurofilaments (NfL) sériques, un biomarqueur de la mort neuronale et confortent le potentiel thérapeutique du candidat médicament Batten-1 dans la forme juvénile de la maladie de Batten.
Les résultats du dosage des chaînes légères de neurofilaments (NfL), biomarqueur reconnu de la dégénérescence neuronale, après 18 mois de traitement, viennent conforter ceux obtenus à 12 mois, présentés en septembre 2023 au Congrès International « NCL2023 ». Ce biomarqueur, mesuré dans le sérum des patients ayant adhéré au protocole d’évaluation de Batten-1, a en effet diminué en moyenne de 33%, après 18 mois de traitement (pour rappel, 32% après 12 mois de traitement), par rapport à son niveau avant l’initiation du traitement.
Pour le Professeur Gary Clark, investigateur principal de l’étude et Directeur du centre de neurologie pédiatrique du Texas Children’s Hospital à Houston « Ces résultats, collectés après 18 mois de traitement, sont concordants avec l’absence de progression notable des symptômes moteurs rapportée chez ces patients. Ils confirment l’intérêt majeur de Batten-1 dans le traitement de la maladie de Batten CLN3 et offrent une perspective de prise en charge inédite pour les enfants atteints de cette maladie, pour les familles et pour les soignants ».
Pour Mathieu Charvériat, Président directeur général de Theranexus « Après avoir annoncé fin avril des données finales positives d’efficacité et de sécurité de Batten-1, nous sommes très heureux de confirmer aujourd’hui ces résultats positifs par la diminution d’un biomarqueur reconnu de la dégénérescence neuronale. Ils confortent ceux obtenus à 6 mois puis à 12 mois et témoignent du fort potentiel thérapeutique de Batten-1 dans la maladie de Batten. Nous continuons d’évaluer toutes les options pour disposer des ressources nécessaires à la mise en place de notre phase 3 pivotale, en Europe et aux États-Unis ».
Par ailleurs, Theranexus en collaboration avec la Fondation BBDF, les investigateurs de l’étude clinique, a mis en place un programme d’accès compassionnel (Expanded Access Program – EAP) pour permettre aux 6 patients de l’étude de continuer à recevoir le traitement compte tenu de son rapport bénéfice-risque favorable.
Les résultats de l’étude seront présentés au prochain Congrès « Translational Research Conference for the Management of NCLs » qui aura lieu du 20 au 22 novembre 2024 à Chicago.
Source et visuel : Theranexus