Edition du 01-12-2020

Thérapie génique : AAAVLife lève 12 millions de dollars pour son programme sur l’ataxie de Friedreich

Publié le mercredi 16 avril 2014

AAAVLife, une entreprise spécialisée dans la thérapie génique pour les maladies rares, a annoncé la levée de 12 millions de dollars dans le cadre d’un financement de série A en vue de procéder aux essais cliniques à la suite de ses travaux de recherche prometteurs sur l’ataxie de Friedreich, récemment publiés dans la revue Nature Medicine.

Versant Ventures, une société internationale de capital risque dans le secteur des sciences de la vie, a mené les négociations financières auxquelles a participé Inserm Transfert Initiative, la société de capital amorçage liée à l’Institut National Français de la Santé et de la Recherche Médicale (Inserm).

« La thérapie génique progresse à grands pas. Des découvertes récentes démontrent son potentiel à améliorer la vie des patients atteints de maladies génétiques », a déclaré Thomas Woiwode Ph.D., partenaire chez Versant. «AAVLife a réuni une équipe de chercheurs de renommée mondiale déterminée à passer au stade des essais cliniques en vue d’apporter un réel bénéfice thérapeutique aux patients souffrant d’ataxie de Friedreich. »

« Inserm Transfert Initiative a eu le privilège d’accéder, à un stade précoce, à des travaux de recherche prometteurs menés dans les laboratoires de l’Inserm et de se rendre compte de la nécessité pressante de faire passer le programme sur l’ataxie de Friedreich du stade de la recherche en laboratoire à celui de l’application clinique au lit du patient », a ajouté Matthieu Coutet, directeur général d’Inserm Transfert Initiative.

L’ataxie de Friedreich est causée par une mutation du gène codant pour la frataxine qui provoque des symptômes neurologiques et cardiaques progressifs se manifestant en général pendant la petite enfance ou l’adolescence. La dégradation progressive de la fonction cardiaque est la cause principale de décès liés à cette maladie. Il n’existe, à ce jour, aucun traitement.

Le rapport de recherche publié dans la revue Nature Medicine démontre l’efficacité d’une thérapie génique sur un modèle de souris, développé en supprimant le gène de la frataxine dans les cellules du coeur. Les auteurs indiquent que ces souris présentent une dégradation de leur fonction cardiaque similaire à celle observée chez les patients atteints d’ataxie de Friedreich et que le transfert du gène normal de la frataxine à l’aide d’un vecteur dérivé d’un virus adéno-associé (AAV) a permis de normaliser la fonction cardiaque des souris, de corriger l’hypertrophie pathologique de leur coeur et ce à un stade avancé de la maladie cardiaque.

AAVLife a déjà débuté les études précliniques visant à déterminer la posologie et à la voie d’administration à utiliser dans un essai clinique pour cette approche thérapeutique de thérapie génique. La société consultera les autorités réglementaires quant aux exigences en matière d’études de toxicité ainsi que pour la conception de l’essai clinique. L’objectif est de démarrer la phase clinique en 2015 afin d’évaluer l’efficacité de la thérapie génique dans le traitement de la dysfonction cardiaque associée à l’ataxie de Friedreich.

« Bien qu’il s’agisse d’une maladie rare, l’ataxie de Friedreich impacte lourdement la vie des patients et de leurs familles », commente Amber Salzman, Ph.D., cofondatrice et directrice générale d’AAVLife. « Nous progressons vers une stratégie thérapeutique avec toutes les précautions nécessaires mais aussi avec l’urgence qu’elle requiert. ».

Source : AAVLife








MyPharma Editions

LEO Pharma : Karine Duquesne nommée au poste de Directrice Générale France

Publié le 1 décembre 2020
LEO Pharma : Karine Duquesne nommée au poste de Directrice Générale France

LEO Pharma a annoncé la nomination de Karine Duquesne, en tant que Directrice Générale France, à compter du 1er décembre 2020. Elle succède ainsi à Nuno Bras qui a pris la direction de LEO Pharma Iberia.

Abivax achève le recrutement de l’étude d’induction de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 1 décembre 2020
Abivax achève le recrutement de l'étude d'induction de phase 2b d'ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique qui mobilise le système immunitaire afin de développer de nouveaux traitements contre les maladies inflammatoires, le cancer et les maladies virales, a annoncé avoir achevé le recrutement pour son étude d’induction de Phase 2b avec son candidat médicament phare ABX464 pour le traitement des patients atteints de la rectocolite hémorragique modérée à sévère (RCH).

Genopole ouvre un nouvel appel à candidatures pour Shaker, son tremplin Science & Business

Publié le 1 décembre 2020
Genopole ouvre un nouvel appel à candidatures pour Shaker, son tremplin Science & Business

Situé à Evry-Courcouronnes (Essonne – Ile de France), Genopole, biocluster de tout premier plan en France, annonce le lancement d’un appel à candidatures pour son dispositif Shaker. Unique en France, Shaker est un tremplin à double détente, scientifique et entrepreneuriale, qui guide les projets biotech innovants sur le chemin de la création d’entreprise.

Recherche biomédicale : création de l’Ecole de l’Inserm-Pfizer Innovation France

Publié le 1 décembre 2020
Recherche biomédicale : création de l’Ecole de l’Inserm-Pfizer Innovation France

L’Inserm et le fonds de dotation Pfizer Innovation France ont annoncé la création d’un dispositif de formation à la recherche en biologie/santé à destination des élèves des écoles d’ingénieurs : l’École de l’Inserm-Pfizer Innovation (EIPI). Née de ce partenariat, l’EIPI alliera modules d’enseignement et soutien financier pour la réalisation d’une thèse de doctorat par des élèves désireux d’enrichir leur formation initiale par une spécialisation dans le domaine de la santé.

Yposkesi : Brian Mullan nommé directeur de l’innovation, du développement analytique et des procédés

Publié le 30 novembre 2020
Yposkesi : Brian Mullan nommé directeur de l'innovation, du développement analytique et des procédés

Yposkesi, un CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) leader sur son marché, offrant un accès privilégié et une capacité dédiée pour la production de vecteurs viraux aux normes BPF, a annoncé la nomination de Brian Mullan, PhD, au poste de directeur de l’innovation, du développement analytique et des procédés.

Sanofi : feu vert de l’UE pour Dupixent® dans la dermatite atopique sévère de l’enfant âgé de 6 à 11 ans

Publié le 30 novembre 2020
Sanofi : feu vert de l'UE pour Dupixent® dans la dermatite atopique sévère de l’enfant âgé de 6 à 11 ans

Sanofi vient d’annoncer que la Commission européenne (CE) a étendu l’autorisation de mise sur le marché de Dupixent® (dupilumab) dans l’Union européenne (UE) aux enfants âgés de 6 à 11 ans présentant une forme sévère de dermatite atopique et nécessitant un traitement systémique. Dupixent est le seul médicament systémique approuvé dans l’UE pour le traitement […]

AB Science soutenu par la BEI dans son programme de développement Covid-19

Publié le 30 novembre 2020
AB Science soutenu par la BEI dans son programme de développement Covid-19

AB Science et la Banque Européenne d’Investissement (BEI), la banque de l’Union Européenne, ont annoncé la signature d’un accord de prêt d’un montant global de 15 millions d’euros. Le Prêt Covid-19 permettra à AB Science de financer le programme de développement clinique évaluant le masitinib dans le traitement de la Covid-19.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents