Edition du 25-02-2021

Thérapie génique : AAAVLife lève 12 millions de dollars pour son programme sur l’ataxie de Friedreich

Publié le mercredi 16 avril 2014

AAAVLife, une entreprise spécialisée dans la thérapie génique pour les maladies rares, a annoncé la levée de 12 millions de dollars dans le cadre d’un financement de série A en vue de procéder aux essais cliniques à la suite de ses travaux de recherche prometteurs sur l’ataxie de Friedreich, récemment publiés dans la revue Nature Medicine.

Versant Ventures, une société internationale de capital risque dans le secteur des sciences de la vie, a mené les négociations financières auxquelles a participé Inserm Transfert Initiative, la société de capital amorçage liée à l’Institut National Français de la Santé et de la Recherche Médicale (Inserm).

« La thérapie génique progresse à grands pas. Des découvertes récentes démontrent son potentiel à améliorer la vie des patients atteints de maladies génétiques », a déclaré Thomas Woiwode Ph.D., partenaire chez Versant. «AAVLife a réuni une équipe de chercheurs de renommée mondiale déterminée à passer au stade des essais cliniques en vue d’apporter un réel bénéfice thérapeutique aux patients souffrant d’ataxie de Friedreich. »

« Inserm Transfert Initiative a eu le privilège d’accéder, à un stade précoce, à des travaux de recherche prometteurs menés dans les laboratoires de l’Inserm et de se rendre compte de la nécessité pressante de faire passer le programme sur l’ataxie de Friedreich du stade de la recherche en laboratoire à celui de l’application clinique au lit du patient », a ajouté Matthieu Coutet, directeur général d’Inserm Transfert Initiative.

L’ataxie de Friedreich est causée par une mutation du gène codant pour la frataxine qui provoque des symptômes neurologiques et cardiaques progressifs se manifestant en général pendant la petite enfance ou l’adolescence. La dégradation progressive de la fonction cardiaque est la cause principale de décès liés à cette maladie. Il n’existe, à ce jour, aucun traitement.

Le rapport de recherche publié dans la revue Nature Medicine démontre l’efficacité d’une thérapie génique sur un modèle de souris, développé en supprimant le gène de la frataxine dans les cellules du coeur. Les auteurs indiquent que ces souris présentent une dégradation de leur fonction cardiaque similaire à celle observée chez les patients atteints d’ataxie de Friedreich et que le transfert du gène normal de la frataxine à l’aide d’un vecteur dérivé d’un virus adéno-associé (AAV) a permis de normaliser la fonction cardiaque des souris, de corriger l’hypertrophie pathologique de leur coeur et ce à un stade avancé de la maladie cardiaque.

AAVLife a déjà débuté les études précliniques visant à déterminer la posologie et à la voie d’administration à utiliser dans un essai clinique pour cette approche thérapeutique de thérapie génique. La société consultera les autorités réglementaires quant aux exigences en matière d’études de toxicité ainsi que pour la conception de l’essai clinique. L’objectif est de démarrer la phase clinique en 2015 afin d’évaluer l’efficacité de la thérapie génique dans le traitement de la dysfonction cardiaque associée à l’ataxie de Friedreich.

« Bien qu’il s’agisse d’une maladie rare, l’ataxie de Friedreich impacte lourdement la vie des patients et de leurs familles », commente Amber Salzman, Ph.D., cofondatrice et directrice générale d’AAVLife. « Nous progressons vers une stratégie thérapeutique avec toutes les précautions nécessaires mais aussi avec l’urgence qu’elle requiert. ».

Source : AAVLife








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