Edition du 21-04-2018

Thérapie génique : bluebird bio et Généthon vont développer des vecteurs lentiviraux

Publié le jeudi 16 décembre 2010

bluebird bio (anciennement Genetix Pharmaceuticals), spécialisé dans le développement de thérapies géniques innovantes pour des maladies génétiques sévères, et Généthon, leader dans la recherche et le développement de traitements de thérapie génique pour les maladies rares, ont annoncé une collaboration pour le développement et la fabrication de vecteurs lentiviraux. Cet accord permettra des avancées substantielles au profit de chacun des partenaires.

« Généthon est fortement axé sur le développement et la fabrication de produits de thérapie génique et est un excellent complément stratégique pour bluebird bio » indique Nick Leschly, Président – Directeur Général de bluebird bio. « Généthon a une excellente réputation dans la thérapie génique et, au fil des années, a contribué à identifier les gènes responsables de centaines de maladies, à développer des vecteurs pour la thérapie par transfert de gène et a mis en place des standards de production industriels BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication). Nous nous réjouissons de collaborer avec l’équipe en charge du projet ».

L’Etablissement de Thérapie Génique et Cellulaire (ETGC) de Généthon a été la première structure en Europe à produire des vecteurs lentiviraux dérivés du VIH selon les standards BPF. Depuis sa création en 2005 et son agrément officiel par les autorités de santé en 2006, l’ETGC à Généthon a libéré des lots de différents types de vecteurs aux normes BPF.

« Nous sommes ravis de travailler avec bluebird bio, un leader dans le développement de thérapies innovantes pour des maladies génétiques sévères » déclare Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon. « En tant que structure R&D de biothérapie, à but non lucratif, Généthon a pour mission de mettre à la disposition des malades atteints de maladie rares des traitements innovants de thérapie génique. bluebird bio est au premier rang de l’une des avancées les plus prometteuses en thérapie génique et nous sommes très satisfaits de combiner notre expertise avec celle de bluebird bio et de réaliser des améliorations significatives dans la production de vecteurs lentiviraux de thérapie génique à travers cette collaboration ».

L’approche de bluebird bio consiste à utiliser des cellules souches prélevées dans la moelle osseuse du patient, dans lequel est inséré, lors de la culture, le gène sain. Après avoir été cultivées, ces cellules sont réinjectées au patient. Cette approche représente un véritable changement de paradigme dans le traitement de maladies génétiques sévères en éliminant les complications potentielles dues à la transplantation de cellules de donneurs et présente potentiellement une thérapie curative pour ces maladies.

bluebird bio a deux produits-candidats distincts en cours de développement clinique : un pour l’adrénoleucodystrophie chez l’enfant et un autre programme pour la bêta-thalassémie (LentiGlobin®) et la drépanocytose. En plus de ces pathologies cibles initiales, la plateforme de thérapie génique de bluebird bio pourra être utilisée pour le traitement d’autres maladies génétiques sévères.

Source : Généthon








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