Edition du 03-07-2020

Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar : un 1er patient traité dans un essai européen mené par Généthon

Publié le lundi 10 décembre 2018

Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar : un 1er patient traité dans un essai européen mené par GénéthonGénéthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a annoncé le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.

Après la période de recrutement et d’observation préalable des patients, l’injection du premier patient a été réalisée en France, par le Pr Labrune à l’Hôpital Beclère, à Clamart. Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, est promoteur de cet essai de phase I/II consistant à injecter, par voie intraveineuse, un vecteur AAV qui permet de transférer une copie du gène UGT1A1 (codant pour la production de la bilirubine GT) dans les cellules hépatiques. Au cours des prochains mois, 17 patients au total seront traités.

L’essai européen CareCN permettra d’évaluer la tolérance du produit, de définir la dose optimale et d’évaluer l’efficacité thérapeutique du candidat-médicament. Il se déroule dans 4 centres investigateurs en Europe : en France (Pr Labrune, Hôpital Béclère à Clamart) ; en Italie (Pr Brunetti-Pierri, Hôpital Federico II à Naples et Pr d’Antiga, Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII à Bergame) et aux Pays-Bas (Pr Beuers, Academic Medical Center à Amsterdam).

« Nous avons consacré plusieurs années de recherche à Généthon pour concevoir un traitement de thérapie génique pour le Syndrome de Crigler-Najjar, et avons collaboré avec les meilleurs centres cliniques européens pour préparer l’essai clinique, en lien étroit avec les associations de malades. Le traitement du premier patient européen marque une étape importante pour les malades et leurs familles, les médecins et les chercheurs mais aussi pour notre laboratoire Généthon dont la qualité des travaux permet, une fois encore, de proposer une thérapeutique innovante pour une maladie rare » souligne Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.

Toutes les informations liées à l’essai ici : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03466463

Le syndrome de Crigler-Najjar est une maladie génétique rare du foie (1 cas sur 1 000 000 de naissances) caractérisée par l’accumulation anormale de bilirubine, une substance pigmentée jaune fabriquée par le foie, dans tous les tissus de l’organisme. Cette hyperbilirubinémie est le résultat d’une déficience de l’enzyme (UGT1A1) chargée de transformer la bilirubine en substance éliminable par l’organisme. Lorsque cette enzyme ne fonctionne pas, la bilirubine s’accumule, provoque un ictère intense et chronique (une jaunisse) et devient toxique pour le cerveau. Si elle n’est pas traitée rapidement, cette accumulation peut générer d’importants dommages neurologiques et devenir mortelle. A l’heure actuelle, pour maintenir des taux de bilirubine inférieurs au seuil de toxicité, les patients concernés sont contraints à une photothérapie jusqu’à 12h par jour. Le seul traitement est la transplantation hépatique, compliquée et lourde.

Source : Généthon








MyPharma Editions

Covid-19 : Sanofi et Regeneron font le point sur l’essai de phase III consacré à Kevzara® aux États-Unis

Publié le 3 juillet 2020
Covid-19 : Sanofi et Regeneron font le point sur l’essai de phase III consacré à Kevzara® aux États-Unis

Sanofi et Regeneron Pharmaceuticals viennent d’annoncer que l’essai de phase III de Kevzara® (sarilumab) 400 mg mené aux États-Unis chez des patients présentant une infection Covid-19 nécessitant une ventilation mécanique n’a pas atteint ses critères d’évaluation primaire et secondaires lorsque Kevzara a été ajouté aux meilleurs soins de soutien, comparativement aux meilleurs soins de soutien seulement (placebo).

L’université de Tours et Theradiag signent deux accords simultanément

Publié le 3 juillet 2020
L'université de Tours et Theradiag signent deux accords simultanément

L’université de Tours et Theradiag, société spécialisée dans le diagnostic in vitro et le théranostic, ont annoncé avoir signé deux accords simultanément : un accord de licence exclusive portant sur la fabrication de protéines virales du Covid-19 et un accord de collaboration globale pouvant ouvrir à de nouveaux partenariats à l’avenir.

Ipsen rejoint une collaboration clinique pour évaluer le cabozantinib associé à l’atezolizumab dans le cancer du poumon et de la prostate métastatique

Publié le 2 juillet 2020
Ipsen rejoint une collaboration clinique pour évaluer le cabozantinib associé à l’atezolizumab dans le cancer du poumon et de la prostate métastatique

Ipsen a annoncé aujourd’hui que le Groupe rejoindra la collaboration clinique d’Exelixis et Roche et participera au financement des études pivotales internationales de phase III CONTACT-01 et CONTACT-02.

Covid-19 : Abivax traite un 1er patient dans l’essai de Phase 2b/3 d’ABX464

Publié le 2 juillet 2020
Covid-19 : Abivax traite un 1er patient dans l’essai de Phase 2b/3 d’ABX464

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique qui mobilise le système immunitaire afin de développer de nouveaux traitements contre les maladies inflammatoires, le cancer et les maladies virales, a annoncé que le premier patient dans l’essai de Phase 2b/3 d’ABX464 dans le COVID-19 a été traité au Centre Hospitalier Universitaire de Nice (CHU Nice).

Laurine Jung nommée Pharmacien Responsable de Creapharm Clinical Supplies

Publié le 2 juillet 2020
Laurine Jung nommée Pharmacien Responsable de Creapharm Clinical Supplies

A compter du 1er Juillet 2020, Laurine Jung prendra la fonction de Pharmacien Responsable au sein de l’entité Creapharm Clinical Supplies, pour ses deux établissements pharmaceutiques français de Reims et Le Haillan. Elle prendra à cette date le relais de Céline Cocollos qui continue son parcours chez Creapharm en tant que Pharmacien AQ / Affaires règlementaires.

Genkyotex : dosage des premiers sujets dans son étude de Phase 1 avec le setanaxib à haute dose

Publié le 1 juillet 2020
Genkyotex : dosage des premiers sujets dans son étude de Phase 1 avec le setanaxib à haute dose

Genkyotex, société biopharmaceutique leader des thérapies NOX, a annoncé le lancement d’une étude clinique de Phase 1 avec le setanaxib à haute dose chez des sujets sains.

Noxxon : recrutement du 1er patient de la 2ème cohorte de l’essai clinique évaluant NOX-A12 combiné à la radiothérapie

Publié le 1 juillet 2020
Noxxon : recrutement du 1er patient de la 2ème cohorte de l'essai clinique évaluant NOX-A12 combiné à la radiothérapie

Noxxon, société biopharmaceutique développant principalement des traitements contre le cancer en ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé le recrutement et le premier traitement d’un patient récemment diagnostiqué d’un cancer du cerveau au sein de la cohorte de dose moyenne de son essai clinique de phase I/II. Cette étude évalue trois régimes de doses différents du NOX-A12 (200, 400 et 600 mg/semaine) en association avec une radiothérapie par faisceau externe chez des patients ayant été récemment diagnostiqués d’un cancer du cerveau.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents