Edition du 14-05-2021

Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar : un 1er patient traité dans un essai européen mené par Généthon

Publié le lundi 10 décembre 2018

Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar : un 1er patient traité dans un essai européen mené par GénéthonGénéthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a annoncé le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.

Après la période de recrutement et d’observation préalable des patients, l’injection du premier patient a été réalisée en France, par le Pr Labrune à l’Hôpital Beclère, à Clamart. Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, est promoteur de cet essai de phase I/II consistant à injecter, par voie intraveineuse, un vecteur AAV qui permet de transférer une copie du gène UGT1A1 (codant pour la production de la bilirubine GT) dans les cellules hépatiques. Au cours des prochains mois, 17 patients au total seront traités.

L’essai européen CareCN permettra d’évaluer la tolérance du produit, de définir la dose optimale et d’évaluer l’efficacité thérapeutique du candidat-médicament. Il se déroule dans 4 centres investigateurs en Europe : en France (Pr Labrune, Hôpital Béclère à Clamart) ; en Italie (Pr Brunetti-Pierri, Hôpital Federico II à Naples et Pr d’Antiga, Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII à Bergame) et aux Pays-Bas (Pr Beuers, Academic Medical Center à Amsterdam).

« Nous avons consacré plusieurs années de recherche à Généthon pour concevoir un traitement de thérapie génique pour le Syndrome de Crigler-Najjar, et avons collaboré avec les meilleurs centres cliniques européens pour préparer l’essai clinique, en lien étroit avec les associations de malades. Le traitement du premier patient européen marque une étape importante pour les malades et leurs familles, les médecins et les chercheurs mais aussi pour notre laboratoire Généthon dont la qualité des travaux permet, une fois encore, de proposer une thérapeutique innovante pour une maladie rare » souligne Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.

Toutes les informations liées à l’essai ici : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03466463

Le syndrome de Crigler-Najjar est une maladie génétique rare du foie (1 cas sur 1 000 000 de naissances) caractérisée par l’accumulation anormale de bilirubine, une substance pigmentée jaune fabriquée par le foie, dans tous les tissus de l’organisme. Cette hyperbilirubinémie est le résultat d’une déficience de l’enzyme (UGT1A1) chargée de transformer la bilirubine en substance éliminable par l’organisme. Lorsque cette enzyme ne fonctionne pas, la bilirubine s’accumule, provoque un ictère intense et chronique (une jaunisse) et devient toxique pour le cerveau. Si elle n’est pas traitée rapidement, cette accumulation peut générer d’importants dommages neurologiques et devenir mortelle. A l’heure actuelle, pour maintenir des taux de bilirubine inférieurs au seuil de toxicité, les patients concernés sont contraints à une photothérapie jusqu’à 12h par jour. Le seul traitement est la transplantation hépatique, compliquée et lourde.

Source : Généthon








MyPharma Editions

Cellectis et Sanofi s’associent pour utiliser l’alemtuzumab en tant qu’agent lymphodéplétant pour les CAR-T allogéniques

Publié le 12 mai 2021
Cellectis et Sanofi s’associent pour utiliser l’alemtuzumab en tant qu’agent lymphodéplétant pour les CAR-T allogéniques

Cellectis, une société biopharmaceutique de phase clinique spécialisée dans le développement d’immunothérapies fondées sur les cellules CAR-T allogéniques ingéniérées (UCART) et Sanofi, ont annoncé la signature d’un partenariat et d’un contrat d’approvisionnement concernant l’alemtuzumab, un anticorps monoclonal anti-CD52, qui sera utilisé dans le cadre du régime de lymphodéplétion dans certains essais cliniques propriétaires de Cellectis évaluant les cellules UCART.

Ipsen exerce son option de licence et rejoint Exelixis dans le développement de Cabometyx® pour les patients atteints de cancer de la thyroïde

Publié le 12 mai 2021
Ipsen exerce son option de licence et rejoint Exelixis dans le développement de Cabometyx® pour les patients atteints de cancer de la thyroïde

Ipsen a annoncé aujourd’hui avoir exercé son option de collaboration avec Exelixis dans l’étude pivotale de Phase III COSMIC-311. L’étude COSMIC-311 évalue Cabometyx® (cabozantinib) 60 mg par rapport à un placebo chez des patients atteints d’un cancer de la thyroïde différencié (DTC) réfractaire à l’iode radioactif ayant progressé après un à deux traitements antérieurs ciblant le récepteur du facteur de croissance de l’endothélium vasculaire (VEGFR)2.

Genfit : mise à jour du portefeuille de produits et lancement de nouveaux programmes cliniques

Publié le 12 mai 2021
Genfit : mise à jour du portefeuille de produits et lancement de nouveaux programmes cliniques

Genfit , société biopharmaceutique de phase avancée engagée dans l’amélioration de la vie des patients atteints de maladies hépatiques et métaboliques, vient d’annoncer un recentrage de ses activités de R&D sur l’Acute on Chronic Liver Failure (ACLF) et les maladies cholestatiques.

Nanobiotix s’associe à Lianbio pour le développement et la commercialisation de NBTXR3 en Chine et sur plusieurs marchés asiatiques

Publié le 12 mai 2021
Nanobiotix s'associe à Lianbio pour le développement et la commercialisation de NBTXR3 en Chine et sur plusieurs marchés asiatiques

Nanobiotix, société française de biotechnologie, pionnière des approches fondées sur la physique pour élargir les possibilités de traitement des patients atteints de cancer, a annoncé un partenariat avec LianBio, société de biotechnologie dédiée à la mise à disposition de médicaments innovants pour les patients de Chine et sur les principaux marchés asiatiques, afin de développer et de commercialiser le principal produit-candidat de Nanobiotix, NBTXR3, potentiel premier produit de la catégorie des radio-enhancers, en Chine élargie (Chine continentale, Hong Kong, Taïwan et Macao), en Corée du Sud, à Singapour et en Thaïlande.

Pherecydes Pharma étend son portefeuille de brevets avec un nouveau brevet accordé à Hong Kong

Publié le 11 mai 2021
Pherecydes Pharma étend son portefeuille de brevets avec un nouveau brevet accordé à Hong Kong

Pherecydes Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans la phagothérapie de précision destinée à traiter les infections bactériennes résistantes et/ou compliquées, a annoncé l’accord des autorités de Hong-Kong pour la délivrance d’un brevet pour ses phages anti-Pseudomonas Aeruginosa sur ce territoire.

Iktos et Facio Therapies vont collaborer en utilisant l’IA pour la conception de traitements de la dystrophie facio-scapulo-humérale

Publié le 11 mai 2021
Iktos et Facio Therapies vont collaborer en utilisant l’IA pour la conception de traitements de la dystrophie facio-scapulo-humérale

Iktos, société spécialisée dans l’intelligence artificielle pour la conception de nouveaux médicaments, et Facio Therapies, société de découverte et développement de médicaments axée sur la mise au point de traitements pour la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSH), ont annoncé leur entrée en collaboration pour appliquer la technologie d’intelligence artificielle (IA) de modélisation générative d’Iktos dans l’un des programmes de découverte de médicaments de Facio.

Xenothera signe un contrat de précommande de son traitement anti-COVID avec le gouvernement français

Publié le 11 mai 2021
Xenothera signe un contrat de précommande de son traitement anti-COVID avec le gouvernement français

Xenothera a annoncé la signature d’un contrat de réservation de 30.000 doses unitaires de XAV-19 avec le Ministère de la Santé et des Solidarités français. Le XAV-19 est l’anticorps polyclonal anti-SARS-CoV-2 développé en France par la biotech nantaise, sur la base de sa technologie d’anticorps glyco-humanisés. Ce traitement est destiné aux patients atteints de COVID modérée, pour éviter l’aggravation de la maladie et un transfert en réanimation.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents