Edition du 10-04-2020

Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar : un 1er patient traité dans un essai européen mené par Généthon

Publié le lundi 10 décembre 2018

Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar : un 1er patient traité dans un essai européen mené par GénéthonGénéthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a annoncé le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.

Après la période de recrutement et d’observation préalable des patients, l’injection du premier patient a été réalisée en France, par le Pr Labrune à l’Hôpital Beclère, à Clamart. Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, est promoteur de cet essai de phase I/II consistant à injecter, par voie intraveineuse, un vecteur AAV qui permet de transférer une copie du gène UGT1A1 (codant pour la production de la bilirubine GT) dans les cellules hépatiques. Au cours des prochains mois, 17 patients au total seront traités.

L’essai européen CareCN permettra d’évaluer la tolérance du produit, de définir la dose optimale et d’évaluer l’efficacité thérapeutique du candidat-médicament. Il se déroule dans 4 centres investigateurs en Europe : en France (Pr Labrune, Hôpital Béclère à Clamart) ; en Italie (Pr Brunetti-Pierri, Hôpital Federico II à Naples et Pr d’Antiga, Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII à Bergame) et aux Pays-Bas (Pr Beuers, Academic Medical Center à Amsterdam).

« Nous avons consacré plusieurs années de recherche à Généthon pour concevoir un traitement de thérapie génique pour le Syndrome de Crigler-Najjar, et avons collaboré avec les meilleurs centres cliniques européens pour préparer l’essai clinique, en lien étroit avec les associations de malades. Le traitement du premier patient européen marque une étape importante pour les malades et leurs familles, les médecins et les chercheurs mais aussi pour notre laboratoire Généthon dont la qualité des travaux permet, une fois encore, de proposer une thérapeutique innovante pour une maladie rare » souligne Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.

Toutes les informations liées à l’essai ici : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03466463

Le syndrome de Crigler-Najjar est une maladie génétique rare du foie (1 cas sur 1 000 000 de naissances) caractérisée par l’accumulation anormale de bilirubine, une substance pigmentée jaune fabriquée par le foie, dans tous les tissus de l’organisme. Cette hyperbilirubinémie est le résultat d’une déficience de l’enzyme (UGT1A1) chargée de transformer la bilirubine en substance éliminable par l’organisme. Lorsque cette enzyme ne fonctionne pas, la bilirubine s’accumule, provoque un ictère intense et chronique (une jaunisse) et devient toxique pour le cerveau. Si elle n’est pas traitée rapidement, cette accumulation peut générer d’importants dommages neurologiques et devenir mortelle. A l’heure actuelle, pour maintenir des taux de bilirubine inférieurs au seuil de toxicité, les patients concernés sont contraints à une photothérapie jusqu’à 12h par jour. Le seul traitement est la transplantation hépatique, compliquée et lourde.

Source : Généthon








MyPharma Editions

COVID-19 : Sanofi fait don de 100 millions de doses d’hydroxychloroquine à 50 pays

Publié le 10 avril 2020
COVID-19 : Sanofi fait don de 100 millions de doses d’hydroxychloroquine à 50 pays

Sanofi vient d’annoncer son engagement à fournir 100 millions de doses de Plaquenil® (hydroxychloroquine) à près de 50 pays dans le monde et a d’ores et déjà commencé à distribuer ce médicament aux autorités qui en ont fait la demande. Le groupe pharmaceutique français indique avoir déjà augmenté sa capacité de production de 50% et prévoit de la renforcer encore dans les prochains mois.

Pierre Fabre entre en négociations exclusives avec Fareva pour la cession de son site d’Idron

Publié le 9 avril 2020
Pierre Fabre entre en négociations exclusives avec Fareva pour la cession de son site d'Idron

A l’issue d’un processus de recherche de partenaire visant à assurer le meilleur développement de son site de production pharmaceutique situé à Idron, en périphérie de Pau, le groupe Pierre Fabre annonce l’entrée en négociations exclusives avec le groupe Fareva, acteur mondial de la sous-traitance industrielle pharmaceutique et cosmétique.

Covid-19 : Biophytis lance le développement clinique COVA avec Sarconeos

Publié le 7 avril 2020
Covid-19 : Biophytis lance le développement clinique COVA avec Sarconeos

Biophytis, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de candidats médicaments pour le traitement des maladies liées à l’âge, notamment les maladies neuromusculaires, a annoncé se joindre à l’effort mondial de lutte contre le virus SARS-CoV-2. La société lance un nouveau programme de développement clinique : COVA, avec Sarconeos (BIO101) comme traitement potentiel de l’insuffisance respiratoire associée au Covid-19.

Sanofi finalise la restructuration de l’accord relatif à Praluent® avec Regeneron

Publié le 7 avril 2020
Sanofi finalise la restructuration de l’accord relatif à Praluent® avec Regeneron

Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé avoir finalisé le projet de restructuration lié à Praluent® (alirocumab) avec son partenaire américain Regeneron. À compter du 1er avril 2020, Sanofi aura l’entière responsabilité de Praluent en dehors des États-Unis et Regeneron l’entière responsabilité de Praluent aux États-Unis.

LFB : approbation par la FDA de SEVENFACT®, un nouveau facteur de coagulation VIIa recombinan

Publié le 7 avril 2020
LFB : approbation par la FDA de SEVENFACT®, un nouveau facteur de coagulation VIIa recombinan

Le LFB a annoncé que les autorités réglementaires américaines, la Food and Drug Administration, ont approuvé la demande de mise sur le marché (Biologics Licence Application 2061) de SEVENFACT®, un nouveau facteur de coagulation VIIa recombinant indiqué pour le traitement et le contrôle des épisodes hémorragiques chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus, ayant une hémophilie A ou B avec inhibiteurs (anticorps neutralisants).

COVID-19 : le traitement antiviral de Celltrion entre dans sa prochaine phase de développement

Publié le 6 avril 2020
COVID-19 : le traitement antiviral de Celltrion entre dans sa prochaine phase de développement

Le groupe Celltrion vient d’annoncer le passage réussi à la deuxième phase de développement d’un traitement antiviral pour lutter contre la pandémie de nouveau coronavirus (COVID-19), après l’achèvement le mois dernier de la première phase de validation de 300 types différents d’anticorps qui se lient à l’antigène. La bibliothèque d’anticorps a été créée à partir du sang de patients coréens guéris.

Takeda reçoit un avis favorable du CHMP pour l’ADCETRIS® en association avec une CHP

Publié le 6 avril 2020

Takeda a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait émis un avis favorable à la prolongation de l’autorisation de mise sur le marché de l’ADCETRIS ® (brentuximab vedotin) et a recommandé son approbation en association avec une CHP (cyclophosphamide, doxorubicine, prednisone) pour traiter les patients adultes atteints d’un lymphome anaplasique systémique à grandes cellules (LAGC) non traité auparavant.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents