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Traiter la trisomie 21: l’ère des essais cliniques

Publié le vendredi 9 mars 2012

A l’occasion du 21 mars, journée mondiale de la trisomie 21 récemment reconnue par l’ONU, la Fondation Jérôme Lejeune dresse un bilan des dernières avancées significatives en matière de recherche thérapeutique pour agir sur la déficience intellectuelle d’origine génétique. 50 ans après la récompense du prestigieux Prix Kennedy remis au Professeur Jérôme Lejeune en 1962, les progrès notables réalisés ces dernières années confirment que traiter la trisomie 21 sera possible.

Depuis sa création, la Fondation Jérôme Lejeune joue un rôle déterminant sur la scène internationale afin de maintenir la France en position de leader dans le domaine de la recherche sur la trisomie 21. Plusieurs équipes scientifiques travaillant dans le monde sur la trisomie 21 sont soutenus par la Fondation. Pour la première fois, des essais cliniques sur des patients trisomiques ont été lancés. Ils sont aujourd’hui au nombre de cinq contre un seul l’an dernier.

Ce qui paraissait impensable il y a 10 ans est devenu aujourd’hui possible et les résultats observés laissent espérer que des traitements pourraient voir le jour dans une dizaine d’années. L’objectif thérapeutique est la mise au point d’une prévention ou de traitements améliorant, puis normalisant, les fonctions intellectuelles des malades. Depuis peu s’est ouverte une nouvelle ère, celle de la recherche thérapeutique. Les équipes continuent d’explorer en parallèle le maximum de pistes de traitements potentiels et poursuivent désormais les tests cliniques à plus grande échelle.

Le Professeur Mara Dierssen lance ainsi cette année la 2ème phase de son essai clinique sur un plus grand échantillon de patients à Barcelone. Cette chercheuse espagnole avait été lauréate 2010 du Prix International Sisley-Jérôme Lejeune, l’édition de 2011 ayant récompensé quant à elle un grand neurologue américain William Mobley à l’origine des essais cliniques en cours par le laboratoire suisse ROCHE. Ces deux chercheurs avaient également participé aux Journées Internationales Jérôme Lejeune en avril 2011, congrès scientifique réunissant 200 experts et chercheurs multidisciplinaires et ayant rencontré un vif succès.

L’année 2012 verra le lancement effectif de la Fondation Jérôme Lejeune aux Etats-Unis. Cette implantation outre-Atlantique lui permettra d’être au plus près d’équipes très performantes et innovantes. Enfin 2012 sera aussi marquée par la poursuite du programme CiBleS21, l’un des programmes phares de recherche de la Fondation ayant abouti à un dépôt de brevet en novembre dernier. La prochaine étape est celle des tests sur modèles murins qui auront lieu dès juin prochain, les résultats étant attendus pour l’été 2013.

Source : Fondation Jérôme Lejeune








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