AB Science : la poursuite de l’étude de phase 3 du masitinib recommandée
AB Science, société pharmaceutique spécialisée dans le développement d’inhibiteurs de protéines kinases (IPK), a annoncé que le Comité Indépendant de Revue des Données (Data and Safety Monitoring Board, DSMB), créé dans le cadre de l’étude clinique pivot évaluant le masitinib dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), a recommandé la poursuite de l’étude, sur la base des dernières données de tolérance.
« Ces résultats sont rassurants car ils confirment qu’il n’y a pas de problème de tolérance observé avec le masitinib en combinaison avec riluzole sur une période de traitement d’un an », souligne la société dans un communiqué.
L’étude de phase 3 actuellement en cours est une étude internationale, multicentrique, en double aveugle, contrôlée comparant l’efficacité et la tolérance du masitinib versus placebo dans le traitement de patients souffrant de sclérose latérale amyotrophique. Le traitement est administré comme traitement d’appoint aux patients recevant une dose stable de riluzole. L’analyse de l’efficacité est mesurée par le score composite ALSFRS (Amyotrophic Lateral Sclerosis functional rating scale) après 48 semaines de traitement.
«Dans cette étude, nous supposons que les mastocytes, cellules immunitaires clés, participent activement à la pathogenèse de la SLA, à travers la libération de médiateurs qui soutiennent le réseau inflammatoire du système nerveux central. Les mastocytes, qui sont présents en grandes quantités dans le cerveau et dans la moelle épinière, peuvent aussi influencer la survie et les fonctions des neurones moteurs, et participer ainsi à la physiopathologie de la SLA. Comme le masitinib est un inhibiteur sélectif de c-Kit et Lyn, deux kinases jouant un rôle majeur dans la survie et l’activation des mastocytes, elle peut conduire à des effets positifs sur les symptômes de la pathologie. », a expliqué le professeur Olivier Hermine, président du comité scientifique d’AB Science.
Le docteur Luis Barbeito (Institut Pasteur de Montevideo – Uruguay) a commenté : « Nous avons réalisé plusieurs études sur des modèles animaux montrant que le masitinib pourrait offrir un bénéfice thérapeutique chez les patients atteints de SLA, seul ou en combinaison avec riluzole. Le masitinib a notamment démontré un retard dans l’apparition des symptômes, une amélioration de la force de préhension, une réduction de la perte de poids et une tendance à l’augmentation de la survie chez un modèle murin transgénique de SLA. Le masitinib a également empêché une augmentation de l’expression de la tryptase, marqueur de l’inflammation, et du nombre de mastocytes périvasculaires et a permis d’éviter une pathologie des neurones moteurs et la mort dans un modèle murin de SLA, suggérant ainsi l’implication des mastocytes. Nous menons actuellement des expérimentations animales supplémentaires afin d’élucider plus en profondeur le mécanisme d’action du masitinib dans cette pathologie, bien que nous pensons que l’ensemble des données que nous détenons déjà justifie fortement l’étude de phase 3 actuellement en cours dans la SLA. »
La sclérose latérale amyotrophique est une maladie dégénérative rare qui entraîne une atrophie progressive et une paralysie des muscles volontaires. Il y a environ 30 000 personnes atteintes de SLA dans l’Union Européenne et environ 15 000 aux Etats-Unis, avec plus de 7 500 nouveaux cas déclarés chaque année en Europe et 4 500 aux Etats-Unis. Près de 50 % des patients atteints de SLA meurent dans les 3 ans et 90% décèdent dans les 5 ans.
Source : AB Science