Hybrigenics : avis favorable à la désignation de l’inécalcitol comme médicament orphelin dans l’UE
Hybrigenics a annoncé lundi l’avis favorable à la désignation de l’inécalcitol comme médicament orphelin dans la Leucémie Myéloïde Aiguë (LMA), rendu par le Comité des Produits Pharmaceutiques Orphelins de l’Agence Européenne du Médicament lors de sa réunion du 16 au 18 juin 2015.
L’avis se fonde sur des résultats précliniques in vitro et in vivo démontrant la synergie entre l’inécalcitol, un agoniste des récepteurs de la vitamine D, et deux agents hypo-méthylants, l’azacytidine ou la décitabine. « Leur association inhibe plus fortement la croissance de lignées cellulaires humaines de LMA en culture et prolonge plus longtemps la survie des souris dans deux modèles expérimentaux reproduisant la LMA, que chacun des produits utilisés seuls. », indique la biotech dans un communiqué.
Le mécanisme moléculaire à la base de cette synergie a été élucidé : l’azacytidine ou la décitabine « démasquent » le gène codant pour les récepteurs de la vitamine D (en diminuant la méthylation de sa région promotrice). En conséquence, un plus grand nombre de récepteurs de la vitamine D sont exprimés et disponibles pour leur activation par l’inécalcitol, ce qui se traduit par une efficacité, pour freiner la progression de la leucémie, supérieure à celle des seuls agents hypo-méthylants.
L’azacytidine (Vidaza®, Celgene) et la décitabine (Dacogen®, Janssen-Cilag) sont deux anticancéreux hypo-méthylants déjà utilisés dans la LMA chez les patients fragiles ou âgés (plus de 65 ans) qui ne supporteraient pas la chimiothérapie standard. L’inécalcitol seul a déjà fait l’objet d’une étude clinique de Phase II dans la leucémie lymphoïde chronique au cours de laquelle un effet inhibiteur a été observé chez la moitié des patients traités. Par ailleurs, une autre étude clinique de Phase II de l’inécalcitol est en cours en association avec l’imatinib (Glivec®, Novartis) dans la leucémie myéloïde chronique.
« Nous préparons activement une étude clinique de Phase II supplémentaire de l’inécalcitol en association avec l’azacytidine ou la décitabine chez les patients fragiles ou âgés atteints de Leucémie Myéloïde Aiguë, tant en France qu’aux Etats-Unis » commente le Docteur Jean-François Dufour-Lamartinie, directeur R&D cliniques d’Hybrigenics.
Source : Hybrigenics