Sanofi : AMM européenne pour Cerdelga® de Genzyme dans la maladie de Gaucher de type 1
Le groupe pharmaceutique Sanofi et sa filiale Genzyme ont annoncé jeudi que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché à Cerdelga® (eliglustat) en gélules, un traitement oral de première ligne pour certains adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1.
« Un petit nombre de patients adultes qui métabolisent Cerdelga plus rapidement ou à un rythme indéterminé, conformément aux résultats d’un test génétique approuvé, ne seront pas éligibles à un traitement par Cerdelga », précise le groupe dans un communiqué. Cerdelga a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis en août 2014 et son dossier est actuellement examiné par d’autres autorités réglementaires dans le monde. Ce médicament devrait être disponible dans les pays membres de l’Union européenne au début de 2015 et au cours des années suivantes.
Cerdelga est un analogue de la glucosylcéramide et un inhibiteur puissant et spécifique de la glucosylcéramide synthase avec une distribution importante dans les tissus, y compris la moelle osseuse. Il réduit la production de glucosylcéramide, la substance qui s’accumule dans les cellules et tissus des personnes atteintes de la maladie de Gaucher de type 1. Cerdelga est indiqué dans l’Union européenne pour le traitement à long terme des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1, métaboliseurs lents (ML), métaboliseurs intermédiaires (MI) ou métaboliseurs rapides (MR) du cytochrome 2D6 (CYP2D6).
L’approbation de ce médicament par la Commission européenne a pris appui sur les données du programme de développement clinique de Cerdelga, le plus important programme de recherche clinique jamais mené sur la maladie de Gaucher de type 1, ayant recruté environ 400 patients dans 29 pays. Le programme de développement comprenait deux essais cliniques pivots de phase 3 ENGAGE et ENCORE.
Source : Sanofi