Edition du 29-07-2021

Abionyx : les résultats cliniques positifs de CER-001 dans une maladie rénale ultra-rare publiés dans « Annals of Internal Medecine »

Publié le mardi 2 mars 2021

Abionyx : les résultats cliniques positifs de CER-001 dans une maladie rénale ultra-rare publiés dans la revue « Annals of Internal Medecine »Abionyx Pharma vient d’annoncer les résultats cliniques positifs de CER-001 dans une maladie rénale ultra-rare qui sont publiés en exclusivité dans la revue scientifique « Annals of Internal Medicine », la revue de médecine interne la plus citée et la mieux classée dans la catégorie Médecine.

Le patient qui était sur le point d’être dialysé en raison du déclin rapide de sa fonction rénale, a pu éviter la nécessité d’une dialyse pendant son traitement avec CER-001. De plus, le patient qui souffrait de dépôts lipidiques au niveau des cornées a vu la disparition du flou visuel. Cette amélioration franche des fonctions visuelles est toujours observée après 1 an de suivi.

Pour rappel, l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) a accordé début 2020 une Autorisation Temporaire d’Utilisation (« ATU nominative ») de CER-001 pour un patient présentant une maladie rénale ultra-rare non traitée.

Le patient présentait une mutation du gène de la lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT), et avait développé une glomérulopathie et des dépôts lipidiques cornéens. Il présentait de très faibles taux circulants de lipoprotéines de haute densité (HDL) et d’apoA-I. Dans le cadre de cette ATUn acceptée dans l’indication ‘déficit familial en LCAT’, le patient a été traité avec le CER-001, un mimétique de HDL contenant de l’apoA-I, pour tenter de traiter son insuffisance rénale rapidement évolutive.

Le CER-001 s’est avéré totalement sûr et très bien toléré à des doses de 10 à 30 mg/kg/ semaine

Le CER-001 a été administré par voie intraveineuse à une dose de 10 mg/kg trois fois par semaine pendant 3 semaines, puis deux fois par semaine pendant 3 semaines et une fois par semaine pendant 3 semaines. Par la suite, la dose a été augmentée à 20 mg/kg/ semaine pendant 6 semaines pour atteindre la dose hebdomadaire qui a stabilisé le DFGe (Débit de filtration glomérulaire estimé du rein).

Alors que le DFGe avait rapidement diminué de 41 à 19 mL/min/1,73 m2 au cours des 9 mois qui ont précédé le début du CER-001, le DFGe n’a diminué que de 19 à 17 mL/min/1,73m2 au cours des 11 mois qui ont suivi l’introduction du traitement.

Le rapport protéine/créatinine urinaire (uPCr) a diminué de 7 à 0,25 g/g au 10ème jour, avec une albuminurie indétectable à ce moment-là, mais est revenu aux valeurs initiales par la suite. Toutefois le syndrome néphrotique a disparu avec une majoration de l’albumine sérique de 29 à 37 g/L pendant la période de traitement puis de suivi.

La publication indique que CER-001 a permis d’éviter un nouveau déclin de la fonction rénale. Le patient qui était sur le point d’être dialysé, a pu éviter la nécessité d’une dialyse pendant son traitement avec CER-001.

Aucun autre traitement n’a été introduit, ce qui suggère fortement que la stabilisation de la fonction rénale repose sur l’administration de CER-001.

La publication confirme le statut de thérapie innovante de CER-001 dans les maladies rénales

La publication mentionne que les effets de CER-001 sur le déclin de la fonction rénale devraient être évalués dans les maladies protéinuriques plus courantes, notamment la néphropathie diabétique ou la glomérulonéphrite extra-membraneuse (deux maladies caractérisées par une réduction de l’activité locale de LCAT, des dépôts lipidiques glomérulaires, et des processus inflammatoires), ou d’autre néphropathies associées à des dépôts lipidiques.

La publication révèle le mécanisme d’action systémique du CER-001 et élargit l’innovation de rupture à l’ophtalmologie

La publication mentionne des résultats cliniques positifs extra-rénaux et la disparition du flou visuel secondaire aux dépôts cornéens. Cette amélioration franche des fonctions visuelles est toujours observée après 1 an de suivi.

La nette amélioration du flou visuel à la fin du suivi suggère que les propriétés anti-inflammatoires et/ou d’augmentation du transport inverse de cholestérol du CER-001 peuvent améliorer la vision chez les patients avec un déficit d’activité de LCAT. Cette découverte et les données précédentes montrant le rôle de l’apoA-I dans le développement de l’opacification de la cornée et des dépôts lipidiques cornéens ouvrent la voie à des études cliniques testant le CER-001 chez des patients développant des dépôts cornéens lipidiques provenant d’autres pathologies, telles que la kératopathie lipidique secondaire ou la dystrophie cornéenne héréditaire.

Le Professeur Stanislas Faguer, néphrologue dans le Département de Néphrologie et Transplantation d’Organes et membre du Centre de référence pour les maladies rénales rares (Hôpital de Rangueil, CHU de Toulouse), déclare :  » Ces données cliniques positives démontrent que le CER-001 a empêché un déclin significatif de la fonction rénale. L’ApoA-I contenant le mimétique HDL CER-001 est le premier traitement qui a prouvé sa capacité à ralentir la progression de l’insuffisance rénale et réduire la gêne visuelle secondaire aux dépôts lipidiques cornéens chez un patient atteint de FLD (Familial Deficiency LCAT/déficients du gène LCAT). Nous sommes impatients de mener de nouvelles études cliniques avec CER-001 afin d’évaluer sa capacité à améliorer le pronostic d’autres maladies rénales orphelines ou fréquentes pour lesquelles on ne dispose actuellement pas de traitement efficace « .

Cyrille Tupin, Directeur Général d’ABIONYX Pharma conclut :  » Ces données cliniques positives publiées dans l’une des revues médicales les plus citées avèrent l’efficacité de notre bioproduit et révèlent le repositionnement pertinent de CER-001 dans une indication rénale sévère où il n’y a pas eu d’innovation thérapeutique de rupture depuis 10 ans. Cela représente une avancée importante dans le développement clinique de CER-001. Je tiens à remercier très chaleureusement le Professeur Faguer pour sa contribution majeure et toutes les équipes du CHU de Toulouse pour leur collaboration continue. Nous remercions vivement l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament qui a accepté la demande d’ATUn du Pr Faguer, ainsi que le patient qui a pleinement adhéré au projet thérapeutique ayant permis d’aboutir à cette découverte. L’équipe ABIONYX continue d’explorer d’autres bénéfices médicaux potentiels de CER-001. Nous nous engageons à faire avancer le développement clinique du mimétique HDL le plus rapidement et le plus sûrement possible, tout en étudiant de nouvelles indications en néphrologie et en ophtalmologie, afin d’améliorer le pronostic de maladies rares ou orphelines pour lesquelles il n’existe actuellement aucun traitement « .

Les données complètes se trouvent dans l’article :
https://www.acpjournals.org/doi/10.7326/L20-1300

Source : ABIONYX pharma








MyPharma Editions

Sanofi nomme deux nouveaux dirigeants au Comité Exécutif et annonce la future Présidente d’EUROAPI

Publié le 29 juillet 2021
Sanofi nomme deux nouveaux dirigeants au Comité Exécutif et annonce la future Présidente d'EUROAPI

Le groupe Sanofi vient d’annoncer que Viviane Monges rejoint Sanofi en tant que Présidente du conseil de surveillance d’EUROAPI. Roy Papatheodorou est nommé Vice-Président Exécutif, General Counsel et Responsable Legal, Ethique et Intégrité des Affaires et Brendan O’Callaghan est nommé Vice-Président Exécutif, Responsable Affaires Industrielles Globales.

Valneva : Peter Buhler nommé au poste de Directeur Financier

Publié le 29 juillet 2021
Valneva : Peter Buhler nommé au poste de Directeur Financier

Valneva, société spécialisée dans le développement et la commercialisation de vaccins prophylactiques contre des maladies infectieuses générant d’importants besoins médicaux, a annoncé la nomination de Peter Buhler comme directeur financier et membre du directoire.

Ipsen renforce son portefeuille en oncologie en phase pré-clinique grâce à une collaboration mondiale exclusive avec BAKX Therapeutics

Publié le 28 juillet 2021
Ipsen renforce son portefeuille en oncologie en phase pré-clinique grâce à une collaboration mondiale exclusive avec BAKX Therapeutics

Ipsen renforce son portefeuille en Oncologie en phase pré-clinique grâce à une collaboration mondiale exclusive avec BAKX TherapeuticsLe groupe Ipsen et et la société américaine BAKX Therapeutics Inc. ont annoncé la signature d’un accord exclusif de collaboration mondiale pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation du BKX-001 dans le traitement potentiel de la leucémie, des lymphomes et des tumeurs solides.

Abionyx Pharma : avis favorable de l’EMA dans le cadre de la procédure de désignation de médicament orphelin pour CER-001

Publié le 28 juillet 2021
Abionyx Pharma :  avis favorable de l’EMA dans le cadre de la procédure de désignation de médicament orphelin pour CER-001

Abionyx Pharma a annoncé que le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif sur la demande de désignation de médicament orphelin de la société pour son candidat-médicament CER-001, comme traitement potentiel de la déficience en lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT) caractérisée cliniquement par, d’une part, une anémie hémolytique et une insuffisance rénale, menant la plupart du temps à une transplantation rénale, et d’autre part, par des opacités cornéennes.

bluebird bio a reçu l’AMM de la Commission Européenne pour la thérapie génique Skysona

Publié le 27 juillet 2021
bluebird bio a reçu l’AMM de la Commission Européenne pour la thérapie génique Skysona

bluebird bio vient d’annoncer que la Commission Européenne (EC) a accordé une autorisation de mise sur le marché pour Skysona (élivaldogène autotemcel, Lenti-D™), une thérapie génique administrée en une seule fois pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale débutante chez les patients âgés de moins de 18 ans présentant une mutation du gène ABCD1 et n’ayant pas de donneur de cellules souches hématopoïétiques (CSH) apparenté, issu de la fratrie, HLA (antigène leucocytaire humain ) compatible disponible.

Genomic Vision élargit son offre de services dans le domaine de la découverte de médicaments contre le cancer

Publié le 23 juillet 2021
Genomic Vision élargit son offre de services dans le domaine de la découverte de médicaments contre le cancer

Genomic Vision, société de biotechnologie qui développe des outils et des services dédiés à l’analyse et au contrôle des modifications du génome, a annoncé aujourd’hui qu’elle étend ses services EasyComb dans le champ de la découverte de médicaments, en raison du besoin du marché de la santé de développer des médicaments novateurs et spécifiques afin d’arrêter la prolifération du cancer.

Pierre Fabre propose aux collaborateurs de son site de Château-Renard de rejoindre celui de Gien, son principal site de production pharmaceutique

Publié le 23 juillet 2021
Pierre Fabre propose aux collaborateurs de son site de Château-Renard de rejoindre celui de Gien, son principal site de production pharmaceutique

Confronté à une sous-activité structurelle de son site de Château-Renard (Loiret), le groupe Pierre Fabre a présenté le 21 juillet matin aux représentants du personnel du site, un projet de transfert de l’activité et du personnel. Il n’y aura aucune suppression d’emplois dans le cadre de ce projet, les 46 collaborateurs du site se voyant tous offrir une proposition de poste au sein de l’usine voisine de Gien (Loiret), le principal site de production pharmaceutique du Groupe.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents