Edition du 21-04-2018

Alexion : avis favorable du CHMP pour Strensiq™ et Kanuma™ dans l’UE

Publié le lundi 29 juin 2015

Alexion : avis favorable du CHMP pour Strensiq™ et Kanuma™ dans l'UEAlexion, le groupe américain de biotechnologie, a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) a adopté un avis favorable recommandant l’autorisation de mise sur le marché de Strensiq™ (asfotase alfa) et de Kanuma™ (sebelipase alfa) pour le traitement respectif des patients atteints de HPP et de LAL-d, deux troubles métaboliques « ultra-rares et potentiellement mortels ».

L’HPP est une maladie métabolique génétique progressive extrêmement rare dans laquelle les patients connaissent des effets dévastateurs sur plusieurs systèmes corporels, ce qui aboutit à des complications débilitantes ou potentiellement mortelles. Elle se caractérise par une minéralisation osseuse défectueuse pouvant conduire à des déformations osseuses et à d’autres anomalies du squelette, ainsi qu’à des complications systémiques telles une profonde faiblesse musculaire, des convulsions, des douleurs et une insuffisance respiratoire aboutissant à un décès prématuré chez les nourrissons.

Il a été proposé que Strensiq soit indiqué pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie.
Strensiq™ (asfotase alfa) est un traitement enzymatique substitutif premier de sa catégorie, conçu pour répondre à la cause sous-jacente de HPP – un déficit de phosphatase alcaline (ALP). En remplaçant l’ALP défectueux, le traitement à base de Strensiq a pour objectif d’améliorer les taux élevés de substrats enzymatiques hépatiques et à améliorer la capacité du corps à minéraliser les os, prévenant ainsi les graves lésions du squelette, la morbidité systémique des patients et leur décès prématuré.

En ce qui concerne Kanuma, il a été proposé qu’il soit indiqué pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients de tous âges atteints de déficit en lipase acide lysosomale (LAL-d),  une maladie métabolique génétique progressive ultra-rare dans laquelle les patients – des nourrissons aux adultes – connaissent une accumulation chronique des amas graisseux, ce qui entraîne des lésions multi-systémiques aux organes et un décès prématuré.
Kanuma™ (sebelipase alfa) est la forme recombinante de l’enzyme humain LAL visant à s’attaquer à la cause du déficit en lipase acide (LAL-d). En remplaçant l’enzyme LAL défaillant, le traitement par Kanuma vise à réduire l’accumulation de substrat et à améliorer le métabolisme des lipides, ce qui peut permettre de prévenir l’accumulation chronique de graisse, l’atteinte multisystémique aux organes et le décès prématuré.

Sur la base des recommandations favorables du CHMP, les décisions définitives de la Commission européenne sont attendues au troisième trimestre de 2015, date après laquelle la société commencera à lancer les processus de remboursement pays par pays. « Il n’existe actuellement aucune thérapie approuvée pour le traitement de l’HPP ou du LAL-d. », rappelle le groupe pharmaceutique.

Source : Alexion








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