Amolyt Pharma : la Commission européenne accorde la désignation de médicament orphelin pour l’AZP-3601 dans le traitement de l’hypoparathyroïdie
Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes rares, a annoncé qu’elle a obtenu le statut de médicament orphelin par la Commission européenne pour l’AZP-3601 dans le traitement de l’hypoparathyroïdie. La Food and Drug Administration aux États-Unis avait accordé ce statut à Amolyt Pharma pour l’AZP-3601 et pour la même indication en janvier 2021.
« Nous sommes très heureux d’avoir obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et maintenant en Europe, qui reflète le besoin de nouvelles options de traitement de l’hypoparathyroïdie » a déclaré Thierry Abribat, fondateur et PDG d’Amolyt Pharma. « Cette décision indique que l’AZP-3601 pourrait apporter des bénéfices cliniques importants aux patients par rapport aux traitements disponibles, en particulier un effet stable et soutenu sur 24 heures sur la calcémie, et une réduction du risque d’hypercalciurie, un facteur contribuant au développement de maladies rénales.
De plus, comme l’ont montré les résultats des biomarqueurs osseux de notre essai clinique de phase 1 chez des volontaires sains, nous pensons que le mécanisme d’action unique de l’AZ-3601 pourrait permettre de préserver l’intégrité osseuse. Ces bénéfices cliniques combinés répondent aux besoins de nombreux patients atteints d’hypoparathyroïdie, en particulier les 26 % souffrant de maladies rénales chroniques, les patients à risque et les 17 % de patients souffrant d’ostéopénie ou d’ostéoporose. Nous poursuivons le développement clinique de l’AZP-3601 sur la base d’un plan ambitieux, et comptons annoncer en milieu d’année les résultats d’une étude en cours de preuve de concept d’efficacité chez des patients. »
En se basant sur un avis favorable du Comité des médicaments orphelins (COMP), la Commission européenne reconnaît comme médicament orphelin des traitements potentiels visant des maladies mortelles ou invalidantes et dont la prévalence ne dépasse pas cinq cas sur dix mille. Ce statut offre plusieurs avantages aux sponsors, notamment l’assistance à l’élaboration de protocoles, une réduction des frais réglementaires, l’accès à la procédure centralisée d’autorisation de mise sur le marché et l’exclusivité commerciale pendant 10 ans.
Source et visuel : Amolyt Pharma
