Edition du 21-07-2018

Accueil » Industrie » Produits

Galderma : désignation de médicament orphelin de la FDA pour la molécule Trifarotène dans l’ichtyose congénitale

Publié le jeudi 3 juillet 2014

Galderma a annoncé que la FDA américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à sa molécule trifarotène pour le traitement de l’ichtyose congénitale. Le laboratoire de dermatologie indique envisager « de mettre en œuvre un plan de développement clinique qui viendra renforcer son engagement en faveur de l’exploration de nouvelles options de traitement des maladies rares et qui satisfera les besoins de tous les patients atteints de maladies cutanées tout au long de leur vie ».

« Étant donné la charge de l’ichtyose congénitale et l’absence de traitement efficace simple à utiliser, il s’agit d’une pathologie avec laquelle il est très difficile de vivre. Par conséquent, l’objectif de Galderma consiste non seulement à fournir une solution médicale efficace et sûre afin d’alléger les symptômes de la maladie, mais aussi à améliorer la qualité de vie des patients », a déclaré Humberto C. Antunes, Président et Directeur général de Galderma.

La molécule trifarotène de la société est un agoniste sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARy), actuellement en cours de développement clinique pour son utilisation dans le traitement d’autres pathologies cutanées plus courantes. Ce sont la fonction rétinoïde et les puissantes propriétés kératolytiques de ce médicament qui en font un traitement potentiellement viable contre l’ichtyose lamellaire. Galderma a déjà mis en place le programme d’étude du traitement de l’ichtyose lamellaire à l’aide de la trifarotène et collabore actuellement avec les autorités réglementaires afin de mettre en œuvre un plan de développement clinique novateur et rapide.

Les ichthyoses comprennent un vaste groupe de troubles caractérisés par la desquamation de la peau ayant diverses étiologies. La pathophysiologie stéréotypée est l’hyperplasie épidermique et la desquamation anormale de la peau, entraînant une accumulation de squames (écailles) à la surface de la peau. L’ichtyose congénitale est un terme utilisé pour se référer à un groupe spécifique de formes héréditaires rares d’ichtyoses généralement plus graves que les formes non-héréditaires de la maladie. L’ichtyose lamellaire, l’un des troubles appartenant à la catégorie de l’ichtyose congénitale, est reconnue comme étant une maladie grave qui persiste tout au long de la vie. Après la naissance, au cours des premiers mois de vie, la membrane hyperkératonique (collodion) avec laquelle naissent habituellement les patients, tombe progressivement pour être remplacée par des desquamations et une lichénification sur tout le corps, dont le visage, le cuir chevelu, la paume de la main et la plante des pieds. Bien qu’elle ne mette généralement pas la vie du patient en danger, l’ichtyose lamellaire peut conduire à un handicap, une surdité partielle, une mauvaise adaptation aux conditions environnementales (à cause de l’hypohidrose), une gêne importante (prurit, fissures cutanées), et un impact psychosocial significatif. On estime à entre 1 pour 100 000 et 1 pour 200 000 la prévalence de cette pathologie aux États-Unis.

Cette désignation fournit le statut de médicament orphelin à des médicaments et à des produits biologiques définis comme étant ceux indiqués pour le traitement, le diagnostic ou la prévention sûre et efficace de maladies/troubles rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis, ou plus de 200 000 personnes mais ne recouvrant pas le coût de conception et de commercialisation d’un tel médicament.

Outre l’étude des traitements de l’ichtyose lamellaire et d’autres ichtyoses congénitales, Galderma explore également le traitement d’autres maladies cutanées rares dont le lymphome cutané à cellules T et le syndrome de Gorlin.

Source : Galderma








MyPharma Editions

Mayoly Spindler : deux nominations au sein de son Comité Exécutif

Publié le 20 juillet 2018
Mayoly Spindler : deux nominations au sein de son Comité Exécutif

Mayoly Spindler vient d’annoncer deux nominations au sein de son Comité Exécutif. Nicolas Giraud, Vice-Président et General Manager Pharma France est nommé Vice-Président Pharma Europe. Mathieu Duroselle est nommé Vice-Président Pharma International & Medical Device et assurera la direction des activités du laboratoire Kibion.

EUSA Pharma acquiert les droits mondiaux sur Sylvant® auprès de Janssen

Publié le 19 juillet 2018
EUSA Pharma acquiert les droits mondiaux sur Sylvant® auprès de Janssen

EUSA Pharma, une société biopharmaceutique spécialisée dans l’oncologie et les maladies rares, a annoncé la signature d’un accord définitif avec Janssen Sciences Ireland UC, filiale de Janssen R&D Ireland (Janssen) pour acquérir les droits mondiaux de Sylvant® (siltuximab) pour 115 millions de dollars en liquidités.

Abivax termine l’administration de doses dans l’essai de phase 2a d’ABX464 dans la colite ulcéreuse

Publié le 19 juillet 2018
Abivax termine l’administration de doses dans l'essai de phase 2a d'ABX464 dans la colite ulcéreuse

Abivax a annoncé l’achèvement de l’administration des doses chez 32 patients atteints de colite ulcéreuse (CU) modérée à sévère dans le cadre de son essai clinique de Phase 2a ABX464-101. Les patients seront suivis et les données seront recueillies puis analysées par les investigateurs selon le protocole d’essai. Les premiers résultats sont attendus au courant du mois de septembre 2018.

Hybrigenics : fin du recrutement de l’étude clinique internationale de Phase II de l’inécalcitol dans la LMA

Publié le 19 juillet 2018
Hybrigenics : fin du recrutement de l’étude clinique internationale de Phase II de l’inécalcitol dans la LMA

Hybrigenics, société biopharmaceutique focalisée dans la recherche et le développement de nouveaux médicaments contre le cancer, a annoncé la fin du recrutement de l’étude clinique internationale de Phase II de l’inécalcitol dans la Leucémie Myéloïde Aiguë (LMA).

Ipsen et BioLabs ouvrent un nouveau centre d’innovation aux Etats-Unis

Publié le 19 juillet 2018
Ipsen et BioLabs ouvrent un nouveau centre d'innovation aux Etats-Unis

Le groupe biopharmaceutique Ipsen a annoncé un partenariat avec le réseau de laboratoires BioLabs pour l’ouverture d’un espace de travail partagé dédié aux sciences de la vie, au sein de son nouveau hub mondial situé en Amérique du Nord, à Kendall Square, Cambridge (Massachusetts).

Médicaments pédiatriques : les derniers avis et recommandations du Comité de l’EMA

Publié le 18 juillet 2018
Médicaments pédiatriques : les derniers avis et recommandations du Comité de l'EMA

L’ANSM vient de faire le point sur les derniers avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) qui s’est réuni du 29 mai au 1 juin 2018. Le PDCO a rendu au cours de cette session 8 avis favorables de PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques), dans les indications suivantes :

Primex Pharmaceuticals : Tomaso Dameno nommé responsable des opérations

Publié le 18 juillet 2018
Primex Pharmaceuticals : Tomaso Dameno nommé responsable des opérations

La société pharmaceutique suisse Primex Pharmaceuticals vient d’annoncer le renforcement de son équipe dirigeante avec l’arrivée de Tomaso Dameno, qui est nommé responsable des opérations.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions