Edition du 25-09-2021

Accueil » Industrie » Produits

Galderma : désignation de médicament orphelin de la FDA pour la molécule Trifarotène dans l’ichtyose congénitale

Publié le jeudi 3 juillet 2014

Galderma a annoncé que la FDA américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à sa molécule trifarotène pour le traitement de l’ichtyose congénitale. Le laboratoire de dermatologie indique envisager « de mettre en œuvre un plan de développement clinique qui viendra renforcer son engagement en faveur de l’exploration de nouvelles options de traitement des maladies rares et qui satisfera les besoins de tous les patients atteints de maladies cutanées tout au long de leur vie ».

« Étant donné la charge de l’ichtyose congénitale et l’absence de traitement efficace simple à utiliser, il s’agit d’une pathologie avec laquelle il est très difficile de vivre. Par conséquent, l’objectif de Galderma consiste non seulement à fournir une solution médicale efficace et sûre afin d’alléger les symptômes de la maladie, mais aussi à améliorer la qualité de vie des patients », a déclaré Humberto C. Antunes, Président et Directeur général de Galderma.

La molécule trifarotène de la société est un agoniste sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARy), actuellement en cours de développement clinique pour son utilisation dans le traitement d’autres pathologies cutanées plus courantes. Ce sont la fonction rétinoïde et les puissantes propriétés kératolytiques de ce médicament qui en font un traitement potentiellement viable contre l’ichtyose lamellaire. Galderma a déjà mis en place le programme d’étude du traitement de l’ichtyose lamellaire à l’aide de la trifarotène et collabore actuellement avec les autorités réglementaires afin de mettre en œuvre un plan de développement clinique novateur et rapide.

Les ichthyoses comprennent un vaste groupe de troubles caractérisés par la desquamation de la peau ayant diverses étiologies. La pathophysiologie stéréotypée est l’hyperplasie épidermique et la desquamation anormale de la peau, entraînant une accumulation de squames (écailles) à la surface de la peau. L’ichtyose congénitale est un terme utilisé pour se référer à un groupe spécifique de formes héréditaires rares d’ichtyoses généralement plus graves que les formes non-héréditaires de la maladie. L’ichtyose lamellaire, l’un des troubles appartenant à la catégorie de l’ichtyose congénitale, est reconnue comme étant une maladie grave qui persiste tout au long de la vie. Après la naissance, au cours des premiers mois de vie, la membrane hyperkératonique (collodion) avec laquelle naissent habituellement les patients, tombe progressivement pour être remplacée par des desquamations et une lichénification sur tout le corps, dont le visage, le cuir chevelu, la paume de la main et la plante des pieds. Bien qu’elle ne mette généralement pas la vie du patient en danger, l’ichtyose lamellaire peut conduire à un handicap, une surdité partielle, une mauvaise adaptation aux conditions environnementales (à cause de l’hypohidrose), une gêne importante (prurit, fissures cutanées), et un impact psychosocial significatif. On estime à entre 1 pour 100 000 et 1 pour 200 000 la prévalence de cette pathologie aux États-Unis.

Cette désignation fournit le statut de médicament orphelin à des médicaments et à des produits biologiques définis comme étant ceux indiqués pour le traitement, le diagnostic ou la prévention sûre et efficace de maladies/troubles rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis, ou plus de 200 000 personnes mais ne recouvrant pas le coût de conception et de commercialisation d’un tel médicament.

Outre l’étude des traitements de l’ichtyose lamellaire et d’autres ichtyoses congénitales, Galderma explore également le traitement d’autres maladies cutanées rares dont le lymphome cutané à cellules T et le syndrome de Gorlin.

Source : Galderma








MyPharma Editions

COVID long : GeNeuro et Northwestern University concluent une collaboration de recherche sur HERV-W ENV

Publié le 24 septembre 2021
COVID long : GeNeuro et Northwestern University concluent une collaboration de recherche sur HERV-W ENV

GeNeuro, société biopharmaceutique développant de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives et auto-immunes, telles que la sclérose en plaques, a annoncé avoir conclu un accord de recherche avec la Northwestern University pour l’étude approfondie de la relation entre HERV-W ENV (W-ENV) et les syndromes neuropsychiatriques du COVID long.

AB Science : feu vert de l’autorité de santé canadienne pour une étude de Phase I/II avec sa molécule AB8939 dans la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 24 septembre 2021
AB Science : feu vert de l’autorité de santé canadienne pour une étude de Phase I/II avec sa molécule AB8939 dans la leucémie myéloïde aiguë

AB Science vient d’annoncer que son étude clinique avec la molécule AB8939 chez les patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire a été approuvée par l’autorité de santé canadienne (Health Canada). La  » lettre de non-objection  » (‘No Objection Letter’, LNO) reçue de l’autorité canadienne confirme l’autorisation d’initier l’étude de phase I/II (AB18001) chez les patients atteints de LMA en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire.

Galapagos : avis positif du CHMP pour Jyseleca® dans la rectocolite hémorragique modérée à sévère chez l’adulte

Publié le 24 septembre 2021
Galapagos : avis positif du CHMP pour Jyseleca® dans la rectocolite hémorragique modérée à sévère chez l'adulte

Galapagos a annoncé que le CHMP (Comité des médicaments à usage humain) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a émis un avis positif pour Jyseleca® (filgotinib), un inhibiteur préférentiel de JAK1 administré une fois par jour par voie orale, pour le traitement des patients adultes atteints de Rectocolite Hémorragique (RCH) modérément à sévèrement active

COVID-19 : Valneva poursuit l’expansion des essais cliniques de son candidat vaccin

Publié le 23 septembre 2021
COVID-19 : Valneva poursuit l’expansion des essais cliniques de son candidat vaccin

Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a annoncé le début du recrutement des adolescents dans l’essai pivot de Phase 3 (VLA2001-301, “Cov-Compare”) pour son candidat vaccin inactivé contre la COVID-19, VLA2001. Les résultats initiaux de l’essai de Phase 3 « Cov-Compare » sont attendus au début du quatrième trimestre 2021, et Valneva souhaite les utiliser comme pivot pour l’obtention d’une approbation réglementaire de VLA2001 chez les adultes.

GeNeuro : un 1er patient ayant terminé l’étude ProTEct-MS est entré dans l’extension de l’étude

Publié le 23 septembre 2021
GeNeuro : un 1er patient ayant terminé l'étude ProTEct-MS est entré dans l'extension de l’étude

GeNeuro, société biopharmaceutique qui développe de nouveaux traitements contre les maladies neurodégénératives et auto-immunes, notamment la sclérose en plaques (SEP), a annoncé qu’un premier patient ayant terminé l’étude ProTEct-MS au Centre académique spécialisé (ASC) du Karolinska Institutet à Stockholm, qui évalue le temelimab à des doses mensuelles de 18, 36 et 54 mg/kg chez des patients atteints de SEP, est entré dans l’extension de l’étude ProTEct-MS.

Hyloris : Jean-Luc Vandebroek nommé au poste de directeur financier

Publié le 23 septembre 2021
Hyloris : Jean-Luc Vandebroek nommé au poste de directeur financier

Hyloris Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique belge engagée à répondre aux besoins médicaux non satisfaits en réinventant les médicaments existants, a annoncé que Jean-Luc Vandebroek rejoindra la société en tant que Directeur Financier.

Nicox : Résultats de l’étude de phase 2b Mississippi sur le NCX 4251 dans la blépharite

Publié le 23 septembre 2021
Nicox : Résultats de l’étude de phase 2b Mississippi sur le NCX 4251 dans la blépharite

Nicox, société internationale spécialisée en ophtalmologie, a annoncé les résultats de l’étude clinique de phase 2b Mississippi sur le NCX 4251. L’étude Mississippi portait sur l’évaluation du NCX 4251, suspension ophtalmique de propionate de fluticasone à 0,1%, administrée une fois par jour, contre placebo, chez des patients présentant des épisodes aigus de blépharite.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents