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Galderma : désignation de médicament orphelin de la FDA pour la molécule Trifarotène dans l’ichtyose congénitale

Publié le jeudi 3 juillet 2014

Galderma a annoncé que la FDA américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à sa molécule trifarotène pour le traitement de l’ichtyose congénitale. Le laboratoire de dermatologie indique envisager « de mettre en œuvre un plan de développement clinique qui viendra renforcer son engagement en faveur de l’exploration de nouvelles options de traitement des maladies rares et qui satisfera les besoins de tous les patients atteints de maladies cutanées tout au long de leur vie ».

« Étant donné la charge de l’ichtyose congénitale et l’absence de traitement efficace simple à utiliser, il s’agit d’une pathologie avec laquelle il est très difficile de vivre. Par conséquent, l’objectif de Galderma consiste non seulement à fournir une solution médicale efficace et sûre afin d’alléger les symptômes de la maladie, mais aussi à améliorer la qualité de vie des patients », a déclaré Humberto C. Antunes, Président et Directeur général de Galderma.

La molécule trifarotène de la société est un agoniste sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARy), actuellement en cours de développement clinique pour son utilisation dans le traitement d’autres pathologies cutanées plus courantes. Ce sont la fonction rétinoïde et les puissantes propriétés kératolytiques de ce médicament qui en font un traitement potentiellement viable contre l’ichtyose lamellaire. Galderma a déjà mis en place le programme d’étude du traitement de l’ichtyose lamellaire à l’aide de la trifarotène et collabore actuellement avec les autorités réglementaires afin de mettre en œuvre un plan de développement clinique novateur et rapide.

Les ichthyoses comprennent un vaste groupe de troubles caractérisés par la desquamation de la peau ayant diverses étiologies. La pathophysiologie stéréotypée est l’hyperplasie épidermique et la desquamation anormale de la peau, entraînant une accumulation de squames (écailles) à la surface de la peau. L’ichtyose congénitale est un terme utilisé pour se référer à un groupe spécifique de formes héréditaires rares d’ichtyoses généralement plus graves que les formes non-héréditaires de la maladie. L’ichtyose lamellaire, l’un des troubles appartenant à la catégorie de l’ichtyose congénitale, est reconnue comme étant une maladie grave qui persiste tout au long de la vie. Après la naissance, au cours des premiers mois de vie, la membrane hyperkératonique (collodion) avec laquelle naissent habituellement les patients, tombe progressivement pour être remplacée par des desquamations et une lichénification sur tout le corps, dont le visage, le cuir chevelu, la paume de la main et la plante des pieds. Bien qu’elle ne mette généralement pas la vie du patient en danger, l’ichtyose lamellaire peut conduire à un handicap, une surdité partielle, une mauvaise adaptation aux conditions environnementales (à cause de l’hypohidrose), une gêne importante (prurit, fissures cutanées), et un impact psychosocial significatif. On estime à entre 1 pour 100 000 et 1 pour 200 000 la prévalence de cette pathologie aux États-Unis.

Cette désignation fournit le statut de médicament orphelin à des médicaments et à des produits biologiques définis comme étant ceux indiqués pour le traitement, le diagnostic ou la prévention sûre et efficace de maladies/troubles rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis, ou plus de 200 000 personnes mais ne recouvrant pas le coût de conception et de commercialisation d’un tel médicament.

Outre l’étude des traitements de l’ichtyose lamellaire et d’autres ichtyoses congénitales, Galderma explore également le traitement d’autres maladies cutanées rares dont le lymphome cutané à cellules T et le syndrome de Gorlin.

Source : Galderma








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