Edition du 27-09-2021

Abeona : sa thérapie génique ABO-202 désignée médicament orphelin dans l’UE pour la maladie de Batten

Publié le mardi 24 avril 2018

Abeona : sa thérapie génique ABO-202 désignée médicament orphelin dans l'UE pour la maladie de BattenAbeona Therapeutics, une biotech américaine, a annoncé que le comité des médicaments orphelins de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation « médicament orphelin » à son programme de thérapie génique ABO-202 pour le traitement des sujets atteints de céroïde-lipofuscinose neuronale, appelée aussi maladie de Batten, une maladie mortelle de stockage lysosomal qui affecte principalement le système nerveux chez l’enfant.

ABO-202 est un virus adéno-associé développé pour introduire une copie fonctionnelle du gène CLN1 dans les cellules afin de restaurer l’activité enzymatique nécessaire à la dégradation de certaines protéines lipopigmentaires déficientes chez les patients atteints de la maladie CLN1.

« Cette désignation est une étape importante dans notre programme CLN1 car elle nous encourage à progresser vers le développement clinique », commente Carsten Thiel, Ph.D, PDG d’Abeona Therapeutics Inc. « La maladie de Batten, en particulier la maladie CLN1, est un trouble sévèrement débilitant dans lequel les patients n’ont actuellement pas d’options thérapeutiques adéquates. Des données précliniques convaincantes soulignent la viabilité de l’ABO-202 en tant que traitement potentiel de la maladie CLN1 chez l’homme. Nous restons fidèles à notre vision de développer des thérapies géniques transformationnelles pour les patients souffrant de maladies rares dévastatrices ».

ABO-202, développé avec Steven J. Gray, Ph.D., professeur agrégé, Département de pédiatrie à l’UT Southwestern et le soutien de Garrett the Grand – Batten Fighter, la Fondation Saoirse, Taylor’s Tale, Hayden’s Batten Disease Foundation, et la Batten Disease Support and Research Association, devrait entrer en essais cliniques en 2018.

« ABO-202 est une thérapie génique AAV qui a montré une efficacité préclinique prometteuse en utilisant plusieurs voies d’administration pour améliorer le fardeau du SNC dans le modèle animal CLN1 de la maladie. ABO-202 améliore la survie, la fonction musculaire et le comportement après administration intrathécale, intraveineuse et surtout le dosage combiné avec les deux voies d’administration chez les animaux CLN1 », a déclaré Steven J. Gray, Ph.D.

ABO-202 a reçu les désignations de Médicament orphelin et Maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Les données précliniques du programme ont été récemment présentées au WORLDSymposium tenu à San Diego et une mise à jour sera présentée à l’American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) plus tard cette année.

Source : Abeona 








MyPharma Editions

COVID long : GeNeuro et Northwestern University concluent une collaboration de recherche sur HERV-W ENV

Publié le 24 septembre 2021
COVID long : GeNeuro et Northwestern University concluent une collaboration de recherche sur HERV-W ENV

GeNeuro, société biopharmaceutique développant de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives et auto-immunes, telles que la sclérose en plaques, a annoncé avoir conclu un accord de recherche avec la Northwestern University pour l’étude approfondie de la relation entre HERV-W ENV (W-ENV) et les syndromes neuropsychiatriques du COVID long.

AB Science : feu vert de l’autorité de santé canadienne pour une étude de Phase I/II avec sa molécule AB8939 dans la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 24 septembre 2021
AB Science : feu vert de l’autorité de santé canadienne pour une étude de Phase I/II avec sa molécule AB8939 dans la leucémie myéloïde aiguë

AB Science vient d’annoncer que son étude clinique avec la molécule AB8939 chez les patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire a été approuvée par l’autorité de santé canadienne (Health Canada). La  » lettre de non-objection  » (‘No Objection Letter’, LNO) reçue de l’autorité canadienne confirme l’autorisation d’initier l’étude de phase I/II (AB18001) chez les patients atteints de LMA en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire.

Galapagos : avis positif du CHMP pour Jyseleca® dans la rectocolite hémorragique modérée à sévère chez l’adulte

Publié le 24 septembre 2021
Galapagos : avis positif du CHMP pour Jyseleca® dans la rectocolite hémorragique modérée à sévère chez l'adulte

Galapagos a annoncé que le CHMP (Comité des médicaments à usage humain) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a émis un avis positif pour Jyseleca® (filgotinib), un inhibiteur préférentiel de JAK1 administré une fois par jour par voie orale, pour le traitement des patients adultes atteints de Rectocolite Hémorragique (RCH) modérément à sévèrement active

COVID-19 : Valneva poursuit l’expansion des essais cliniques de son candidat vaccin

Publié le 23 septembre 2021
COVID-19 : Valneva poursuit l’expansion des essais cliniques de son candidat vaccin

Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a annoncé le début du recrutement des adolescents dans l’essai pivot de Phase 3 (VLA2001-301, “Cov-Compare”) pour son candidat vaccin inactivé contre la COVID-19, VLA2001. Les résultats initiaux de l’essai de Phase 3 « Cov-Compare » sont attendus au début du quatrième trimestre 2021, et Valneva souhaite les utiliser comme pivot pour l’obtention d’une approbation réglementaire de VLA2001 chez les adultes.

GeNeuro : un 1er patient ayant terminé l’étude ProTEct-MS est entré dans l’extension de l’étude

Publié le 23 septembre 2021
GeNeuro : un 1er patient ayant terminé l'étude ProTEct-MS est entré dans l'extension de l’étude

GeNeuro, société biopharmaceutique qui développe de nouveaux traitements contre les maladies neurodégénératives et auto-immunes, notamment la sclérose en plaques (SEP), a annoncé qu’un premier patient ayant terminé l’étude ProTEct-MS au Centre académique spécialisé (ASC) du Karolinska Institutet à Stockholm, qui évalue le temelimab à des doses mensuelles de 18, 36 et 54 mg/kg chez des patients atteints de SEP, est entré dans l’extension de l’étude ProTEct-MS.

Hyloris : Jean-Luc Vandebroek nommé au poste de directeur financier

Publié le 23 septembre 2021
Hyloris : Jean-Luc Vandebroek nommé au poste de directeur financier

Hyloris Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique belge engagée à répondre aux besoins médicaux non satisfaits en réinventant les médicaments existants, a annoncé que Jean-Luc Vandebroek rejoindra la société en tant que Directeur Financier.

Nicox : Résultats de l’étude de phase 2b Mississippi sur le NCX 4251 dans la blépharite

Publié le 23 septembre 2021
Nicox : Résultats de l’étude de phase 2b Mississippi sur le NCX 4251 dans la blépharite

Nicox, société internationale spécialisée en ophtalmologie, a annoncé les résultats de l’étude clinique de phase 2b Mississippi sur le NCX 4251. L’étude Mississippi portait sur l’évaluation du NCX 4251, suspension ophtalmique de propionate de fluticasone à 0,1%, administrée une fois par jour, contre placebo, chez des patients présentant des épisodes aigus de blépharite.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents