Abeona : sa thérapie génique ABO-202 désignée médicament orphelin dans l’UE pour la maladie de Batten
Abeona Therapeutics, une biotech américaine, a annoncé que le comité des médicaments orphelins de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation « médicament orphelin » à son programme de thérapie génique ABO-202 pour le traitement des sujets atteints de céroïde-lipofuscinose neuronale, appelée aussi maladie de Batten, une maladie mortelle de stockage lysosomal qui affecte principalement le système nerveux chez l’enfant.
ABO-202 est un virus adéno-associé développé pour introduire une copie fonctionnelle du gène CLN1 dans les cellules afin de restaurer l’activité enzymatique nécessaire à la dégradation de certaines protéines lipopigmentaires déficientes chez les patients atteints de la maladie CLN1.
« Cette désignation est une étape importante dans notre programme CLN1 car elle nous encourage à progresser vers le développement clinique », commente Carsten Thiel, Ph.D, PDG d’Abeona Therapeutics Inc. « La maladie de Batten, en particulier la maladie CLN1, est un trouble sévèrement débilitant dans lequel les patients n’ont actuellement pas d’options thérapeutiques adéquates. Des données précliniques convaincantes soulignent la viabilité de l’ABO-202 en tant que traitement potentiel de la maladie CLN1 chez l’homme. Nous restons fidèles à notre vision de développer des thérapies géniques transformationnelles pour les patients souffrant de maladies rares dévastatrices ».
ABO-202, développé avec Steven J. Gray, Ph.D., professeur agrégé, Département de pédiatrie à l’UT Southwestern et le soutien de Garrett the Grand – Batten Fighter, la Fondation Saoirse, Taylor’s Tale, Hayden’s Batten Disease Foundation, et la Batten Disease Support and Research Association, devrait entrer en essais cliniques en 2018.
« ABO-202 est une thérapie génique AAV qui a montré une efficacité préclinique prometteuse en utilisant plusieurs voies d’administration pour améliorer le fardeau du SNC dans le modèle animal CLN1 de la maladie. ABO-202 améliore la survie, la fonction musculaire et le comportement après administration intrathécale, intraveineuse et surtout le dosage combiné avec les deux voies d’administration chez les animaux CLN1 », a déclaré Steven J. Gray, Ph.D.
ABO-202 a reçu les désignations de Médicament orphelin et Maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Les données précliniques du programme ont été récemment présentées au WORLDSymposium tenu à San Diego et une mise à jour sera présentée à l’American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) plus tard cette année.
Source : Abeona