Amolyt Pharma : les 1ères données cliniques pour AZP-3601 dans l’hypoparathyroidie présentées lors du congrès ENDO 2021
Amolyt Pharma a présenté des données positives des premières cohortes de l’étude à dose unique ascendante de son essai clinique de phase 1 chez des sujets sains visant à évaluer son principal candidat-médicament, l’AZP-3601, pour le traitement de l’hypoparathyroïdie. Les résultats ont démontré une augmentation importante et prolongée du taux de calcium dans le sang (calcémie) pendant au moins 24 heures suivant l’administration d’une dose unique d’AZP-3601. Les données ont été présentées sous la forme d’un poster virtuel lors du congrès annuel de l’Endocrine Society (ENDO 2021).
« Nous sommes ravis de cette première série de résultats cliniques qui illustrent le mécanisme d’action unique de l’AZP-3601 », a déclaré Thierry Abribat, Ph.D., fondateur et PDG d’Amolyt Pharma. « En ciblant une conformation spécifique du récepteur PTH1, l’AZP-3601 induit une réponse prolongée sur la calcémie, malgré sa très courte demi-vie. Nous estimons que ce profil pharmacologique est particulièrement adapté pour répondre aux besoins cliniques des patients souffrant d’hypoparathyroïdie, tels que la prise en charge des symptômes et la prévention des maladies rénales. En outre, nous estimons que, grâce à son profil pharmacocinétique de courte durée, l’AZP-3601 préservera l’intégrité et la masse osseuse, un bénéfice majeur étant donné que la majorité des patients atteints d’hypoparathyroïdie sont des femmes en péri-ménopause ou ménopausées, et donc susceptible de développer de l’ostéoporose. Ces premiers résultats sont encourageants et nous avons hâte de publier des données de l’étude à doses multiples ascendantes plus tard cette année », a-t-il ajouté.
Le programme clinique de phase 1 en cours a pour objectif d’évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité préliminaire de l’AZP-3601 après administrations de doses ascendantes uniques ou multiples chez des sujets sains et des patients souffrant d’hypoparathyroïdie. Dans les quatre premières cohortes de l’étude en double aveugle à dose unique chez des adultes sains, des sujets volontaires âgés de 18 à 60 ans ont reçu 5, 10, 20 ou 40 µg d’AZP-3601 ou un placebo selon un ratio de 3:1. En comparaison au placebo, l’AZP-3601 entraîne une augmentation dose-dépendante claire de la calcémie moyenne corrigée pour l’albumine par rapport aux valeurs de départ. A la dose de 40 µg d’AZP-3601, la calcémie moyenne corrigée pour l’albumine augmente de façon significative, tout en se maintenant dans des valeurs normales de laboratoire et en restant élevée pendant au moins 24 heures après l’administration du traitement. On observe également une baisse dose-dépendante de la parathormone (PTH) endogène qui est corrélée avec l’augmentation concomitante de la calcémie moyenne. Ces données apportent les premières preuves concrètes de l’effet pharmacodynamique de l’AZP-3601 chez les humains, caractérisé par une réponse calcémique prolongée après l’administration d’une dose unique.
Thierry Abribat a conclu : « Nous sommes fiers d’avoir annoncé et présenté les premiers résultats cliniques de l’AZP-3601 lors de l’ENDO 2021. Cette présence à ENDO est fidèle à notre mission qui consiste à développer et fournir aux endocrinologues de nouveaux traitements qui amélioreront la vie de leurs patients. »
La présentation de ces résultats préliminaires de l’étude de Phase 1 est disponible sur le site d’Amolyt Pharma.
Source : Amolyt Pharma