Amolyt Pharma : résultats positifs de la 1ère cohorte dans l’essai de phase 2a évaluant l’AZP-3601 dans l’hypoparathyroïdie
Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes rares, a annoncé les résultats positifs de la première cohorte de son étude clinique de preuve de concept de l’AZP-3601 pour le traitement de l’hypoparathyroïdie. Les données démontrent que l’AZP-3601 a été bien toléré et que son administration quotidienne a permis d’arrêter le traitement standard des patients tout en maintenant la calcémie moyenne dans les valeurs cibles. Les données détaillées de la cohorte 1 seront présentées plus tard cette année lors d’une conférence médicale, tandis que les données complètes sont attendues à l’automne 2022.
Cette cohorte est la première d’un essai de phase 2a en cours, composé de deux cohortes consécutives. Dans cette première cohorte, 12 patients souffrant d’hypoparathyroïdie ont reçu pendant quatre semaines une dose fixe d’AZP-3601 tandis que la supplémentation orale en calcium et en vitamine D active a été progressivement supprimée, suivie d’une période d’extension de deux mois pendant laquelle la titration individuelle a été permise.
Conclusions principales :
. L’AZP-3601 a été bien toléré sans problème de sécurité. Aucun événement indésirable grave ou sérieux n’a été rapporté.
. L’administration quotidienne de l’AZP-3601 aux patients souffrant d’hypoparathyroïdie a permis d’arrêter le traitement standard (supplémentation orale en calcium et en vitamine D active) tout en maintenant la calcémie moyenne dans les valeurs cibles.
. De plus, conformément à son mode d’action, l’AZP-3601 a induit une réduction et une normalisation rapides, profondes et durables de l’excrétion urinaire de calcium sur 24 heures chez tous les patients de la cohorte, ainsi qu’une augmentation légère et physiologique des biomarqueurs osseux.
« Outre son efficacité sur la calcémie, les données obtenues dans l’essai sur ces premiers patients atteints d’hypoparathyroïdie démontrent que l’AZP-3601 a permis de normaliser rapidement l’excrétion urinaire de calcium sur 24 heures chez tous les patients et en particulier chez ceux présentant un calcium urinaire de base élevé », souligne Soraya Allas, M.D., Ph. D., vice-présidente senior du développement clinique et des affaires réglementaires chez Amolyt Pharma. « Ces résultats sont importants, car les patients atteints d’hypoparathyroïdie ont un risque de calculs rénaux et de maladies rénales chroniques environ 5 fois plus élevé que la normale. Les données sur les biomarqueurs osseux de cette étude sont très encourageantes, car elles suggèrent la reprise d’un processus de renouvellement osseux davantage physiologique sans résorption osseuse excessive. Cet élément est essentiel si l’on considère que 17 % des patients atteints d’hypoparathyroïdie souffrent d’ostéopénie ou d’ostéoporose et que 53 % sont des femmes péri- et post-ménopausées à risque de développer de l’ostéoporose. Nous attendons avec intérêt les résultats de la deuxième cohorte afin de mieux caractériser la relation dose-réponse du traitement et de finaliser le design de notre essai pivot. »
Et Thierry Abribat, Ph.D., fondateur et PDG d’Amolyt Pharma, de conclure : « Nous sommes très satisfaits des résultats de la première cohorte de cette étude importante. Non seulement l’AZP-3601 semble atteindre l’objectif thérapeutique primaire de contrôle de la calcémie et de suppression de la supplémentation en calcium et vitamine D activée, mais ses effets sur l’excrétion urinaire de calcium et les biomarqueurs osseux étayent également l’hypothèse d’un effet protecteur à long terme sur la santé rénale et osseuse. C’est précisément le profil de produit cible que nous visons : un produit qui repose sur un mécanisme d’action novateur, ayant une action plus sélective sur la réabsorption du calcium par le rein sans impact négatif sur le métabolisme osseux. »
Source et visuel : Amolyt Pharma